文章核心观点 - Capricor Therapeutics公司公布了其外泌体技术平台的新数据，展示了一种可扩展的、用于装载治疗性siRNA和PMO的系统性框架，这为未来的临床开发提供了支持[1][2][7] 技术突破与数据展示 - 新数据在2025年11月20日至23日于犹他州盐湖城举行的美国细胞外囊泡协会（AAEV）2025年年会上以海报形式展示[1] - 海报标题为“治疗性siRNA和PMO可扩展装载入外泌体的系统性框架”，重点展示了公司的专有外泌体技术数据[2] - 数据概述了可整合的“放大”和“扩增”电穿孔策略，以实现外源性装载工程化外泌体的产量显著提升，这是进一步临床开发的关键要求[2] 关键研究发现 - 在优化的电穿孔条件下，源自293F细胞的工程化外泌体成功装载了治疗性siRNA和PMO cargo[7] - “放大”和“扩增”策略均产生了与标准小体积电穿孔相当的装载效率[7] - 整合两种方法能够实现更大量治疗性外泌体批次的生产[7] - 该框架为生产临床相关数量的装载外泌体提供了可行路径，以支持未来的临床开发[7] 公司战略与管理层评论 - 公司首席执行官Linda Marbán博士表示，在AAEV 2025上展示这项工作强调了其外泌体平台的优势，证明了持续的科学进展以及外泌体递送在潜在治疗广泛疾病方面的相关性[4] - 建立可扩展、可重复的装载过程对于持续推进外泌体研发管线至关重要[4] - 公司致力于有纪律的执行，并为患者和股东构建长期价值[4] 公司背景与研发管线 - Capricor Therapeutics是一家专注于开发变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司[5] - 其主要候选产品Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的后期临床开发阶段[5] - 临床前和临床数据表明Deramiocel具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，有助于保护DMD患者的心肌和骨骼肌功能[5] - 公司还利用其专有StealthX™外泌体平台进行临床前开发，专注于疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送，具有治疗和预防多种疾病的潜力[5]