监管批准与适应症扩展 - 美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月26日批准Evkeeza用于治疗1岁至5岁以下儿童纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）[1] - Evkeeza最初于2021年获批用于12岁及以上HoFH患者，并于2023年扩展至5至11岁儿童，此次批准标志着其适应症已覆盖1岁及以上所有年龄段的HoFH患者[1] - 所有Evkeeza的FDA申请均通过优先审评途径进行评估，该途径适用于可能对治疗严重疾病有显著疗效或安全性改善的药物[1] 疾病背景与临床需求 - 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是家族性高胆固醇血症（FH）的最严重形式，在美国约影响1300人[2] - HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平通常高于400 mg/dL，其在青少年时期即面临早发性动脉粥样硬化性疾病和心脏事件的风险[2] - 此次批准解决了1岁及以上儿童HoFH患者的关键未满足医疗需求，该疾病从出生起即导致极高的LDL-C水平[3] 药物疗效与临床数据 - 基于一项安慰剂对照试验，Evkeeza在联合标准降脂疗法时，可使HoFH患者的LDL-C水平较安慰剂组降低约50%[1] - 此次适应症扩展得到6名HoFH患儿的临床疗效和安全性数据支持，这些数据来自美国扩大准入计划或美国以外的同情用药计划[3] - 在同情用药计划中未发现新的安全性问题，Evkeeza最常见的不良反应（≥5%）包括鼻咽炎、流感样疾病、头晕、鼻漏、恶心和疲劳[3] 公司技术与研发平台 - Evkeeza是使用Regeneron的VelocImmune技术发明的全人源单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能[5] - Regeneron科学家在二十多年前发现了血管生成素基因家族，其遗传学研究中心2017年发表于《新英格兰医学杂志》的研究发现，ANGPTL3基因功能失活的患者关键血脂水平显著降低，且冠心病风险显著降低[6] - VelocImmune技术利用专有的基因工程小鼠平台生产优化的全人源抗体，该技术已被用于创造相当大比例的经FDA批准的全人源单克隆抗体，包括Dupixent、Libtayo、Praluent等[8] 商业化与患者支持 - Regeneron负责Evkeeza在美国的开发和分销，并与Ultragenyx合作在美国以外进行临床开发、商业化和分销[7] - 公司通过myRARE患者支持计划为处方Evkeeza的患者提供帮助，包括为符合条件的患者提供经济援助、产品信息、保险福利验证、社区联系和预约提醒等服务[4] - Regeneron是一家领先的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者发明、开发和商业化改变生命的药物，其药物和研发管线涵盖眼病、过敏及炎症性疾病、癌症、心血管及代谢疾病等多个领域[16]