临床试验进展 - 公司MIRACLE关键性2B/3期临床试验招募目标为45名受试者 目前已有60%的目标受试者完成知情同意[1] - 首45名受试者的治疗预计在2026年第一季度完成 初步揭盲数据将在此后公布[1] - 第二次数据揭盲预计在2026年上半年进行 此加速时间表部分归因于12月与潜在研究者就试验招募会议的积极反馈[4] - 尽管部分欧洲研究中心受病床短缺影响 但试验总体按计划推进 目前盲态下的疗效反应活动跟踪在预期范围内[2] 试验设计与药物潜力 - MIRACLE试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的适应性设计临床试验 首次早期揭盲将包括30名接受Annamycin（190mg/m²和230mg/m²）联合HiDAC治疗的受试者及15名仅接受HiDAC加安慰剂的受试者[3] - 公司认为Annamycin有潜力填补急性髓系白血病治疗领域的重大空白 为患者提供更安全有效的急需选择[2] - Annamycin是一种旨在避免多药耐药机制且无当前蒽环类药物常见心脏毒性的新一代蒽环类药物[9] 药物监管地位与专利保护 - Annamycin已获得美国FDA针对复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定 同时也获得了治疗软组织肉瘤的孤儿药认定[7] - 该药物享有至少至2040年的物质组成专利保护 且有潜力延长至2045年[7] - 欧洲药品管理局也授予了Annamycin治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定[7] 公司研发管线 - 公司是一家处于临床3期的制药公司 专注于开发针对难治肿瘤和病毒的候选疗法[8] - 研发管线还包括WP1066 一种能够抑制p-STAT3并刺激天然免疫反应的免疫/转录调节剂 靶向脑肿瘤、胰腺癌等癌症[11] - 管线中含有一系列抗代谢药物 包括用于治疗致病病毒及某些癌症适应症的WP1122[11]