文章核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC 新增了处于1期临床准备阶段的候选药物MTX240 用于治疗胃肠道间质瘤 其新颖的分子胶作用机制可能使其在治疗GIST方面获得期待已久的优势 并可能使更广泛的GIST患者受益 包括对TKI产生耐药性的患者 [1][2] 候选药物MTX240 - MTX240具有独特的分子胶作用机制 这使其区别于当前标准疗法 其作用机制设计为无论GIST是否获得继发性突变都能起效 [2][3] - 在临床前PDX模型中 MTX240在非耐药性和TKI耐药性肿瘤中均显示出剂量依赖性的缩小GIST的疗效 [4] - 如果临床前结果在临床试验中得以复现 且MTX240被证明能杀死GIST而不诱发耐药性 它有可能与TKI联合给药 并最终取代整个TKI药物类别 [5] - MTX240有资格获得FDA和欧盟的孤儿药认定 这意味着若获批准 公司分别有资格在美国和欧盟获得7年和10年的市场独占期 此外 MTX240已获得有效期至2037年的物质组成专利 [5] 胃肠道间质瘤当前治疗格局 - 当前标准疗法为TKI 一旦患者对所有可用TKI产生耐药性后 肿瘤进展的中位时间为1.2个月 中位总生存期为9.8个月 [2] 交易与后续步骤 - 公司从大冢制药获得了MTX240除日本地区外的全球独家授权 交易包括一笔未披露的首付款 一项适度的研发里程碑付款 较低的两位数批准里程碑付款以及中个位数的分层特许权使用费 [6] - MTX240与公司正在开发的GI/肿瘤产品管线战略契合 该管线包括针对家族性腺瘤性息肉病的eRapa药物的3期临床开发 [2]