核心观点 - Phio Pharmaceuticals宣布其领先的临床siRNA化合物PH-762在第四剂量组中表现出支持性的安全性，并获准进入第五剂量组 [1] - PH-762在治疗皮肤鳞状细胞癌(cSCC)、黑色素瘤和Merkel细胞癌的1b期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性 [1][2] - 在第四剂量组中，5名患者(4名cSCC，1名Merkel细胞癌)未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 [2] 临床试验进展 - 第四剂量组已完成5名患者入组，预计在2025年第三季度完成最终剂量组的入组 [2][6] - 截至目前，共有15名皮肤癌患者接受了PH-762治疗，包括13名cSCC、1名转移性黑色素瘤和1名Merkel细胞癌 [4] - 在前三个剂量组中，9名cSCC患者中有4名达到完全缓解(100%肿瘤清除)，1名接近完全缓解(>90%清除)，1名部分缓解(>50%清除) [5] 药物安全性 - PH-762在四个剂量组中均表现出良好的安全性，未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 [2][3] - 公司预计在第五剂量组中使用最高浓度剂量时仍将保持类似的安全性 [3] - 首席医疗官表示对PH-762持续的安全性感到鼓舞 [3] 公司背景 - Phio Pharmaceuticals是一家临床阶段的siRNA生物制药公司，专注于利用其专有的INTASYL基因沉默技术开发免疫肿瘤治疗药物 [7] - 公司的主要临床项目是PH-762，一种沉默PD-1基因的INTASYL化合物，用于治疗多种皮肤癌 [8] - PH-762旨在增强免疫细胞更有效地杀死癌细胞的能力 [7][8]

公司战略与业务发展 - 公司宣布启动战略计划以提高市场对其INTASYL siRNA产品组合(约30种化合物)潜在应用的认知[1] - 近期PH-762(针对皮肤癌治疗的INTASYL化合物)在1b期剂量递增临床试验中报告了积极的初步安全性和有效性数据[1] - 临床前及临床数据表明INTASYL产品组合在其他应用领域也具备潜力[1] 高管任命 - Robert Infarinato被任命为战略发展副总裁 将专注于INTASYL产品组合的战略业务开发[2] - Lisa Carson被任命为财务与行政副总裁 将领导财务团队[2] - Robert Infarinato拥有30年财务与会计领导经验 曾担任咨询公司负责人 并参与IPO流程咨询[3] - Lisa Carson拥有20年财务经验 曾支持Prelude Therapeutics的IPO及扩张[4] 技术平台与研发进展 - INTASYL基因沉默技术专注于免疫肿瘤治疗领域 通过增强免疫细胞效力来杀死癌细胞[5] - 主导临床项目PH-762旨在沉默PD-1基因 用于治疗皮肤鳞状细胞癌 黑色素瘤和Merkel细胞癌[5] - PH-762可能成为皮肤癌的非手术治疗方案 相关1b期临床试验编号NCT06014086[5] 公司背景 - 公司为临床阶段siRNA生物制药企业 专注于INTASYL技术平台开发[1][5] - 主要业务方向为利用基因沉默技术开发癌症治疗药物[1][5]

临床试验结果 - 在第三剂量组中，3名皮肤鳞状细胞癌(cSCC)患者中有2名报告了完全病理反应(100%肿瘤清除)，1名患者报告为病理无反应(<50%肿瘤清除) [1] - 截至目前，在1、2、3组共治疗的10名皮肤癌患者中，9名cSCC患者中有4名达到完全病理反应(100%清除)，1名接近完全反应(>90%清除)，1名部分反应(>50%清除)，其余3名cSCC和1名转移性黑色素瘤患者为无反应(<50%清除) [3] - 所有达到完全病理反应的患者在切除前可能出现残留疤痕或皮下炎症的视觉迹象，但无患者显示疾病临床进展 [3] 药物安全性与耐受性 - 试验中未观察到剂量限制性毒性或临床相关治疗引起的不良反应 [4] - PH-762在所有递增剂量组的患者中均表现出良好的耐受性 [4] - 安全性数据支持继续剂量递增 [5] 试验设计与进展 - 正在进行的1b期剂量递增临床试验(NCT 06014086)旨在评估PH-762作为新辅助治疗用于1、2、4期cSCC、4期黑色素瘤和4期Merkel细胞癌的安全性和耐受性 [2] - 第四组患者正在招募中，预计2025年第三季度完成试验招募 [4] - 公司将于5月10日在皮肤病研究学会(SID)年会上展示迄今的试验结果 [6] 公司技术与产品管线 - Phio Pharmaceuticals是一家临床阶段siRNA生物制药公司，专注于利用其专有INTASYL®基因沉默技术开发免疫肿瘤疗法 [6] - INTASYL化合物旨在增强人体免疫细胞更有效地杀死癌细胞 [6] - 主要临床项目PH-762是一种靶向PD-1基因的INTASYL化合物，可能成为皮肤癌的非手术治疗选择 [6][7]