文章核心观点 Opus Genetics宣布将于5月在多个科学会议上展示其遗传性视网膜疾病（IRD）基因治疗项目相关内容，涵盖研究成果、技术应用等，同时公司面临多种风险和不确定性 [1] 公司介绍 - 临床阶段眼科生物制药公司，开发治疗IRD的基因疗法及其他眼科疾病疗法 [8] - 管线包括针对不同基因突变的AAV基因疗法，以及用于减少瞳孔大小的药物 [8] - 最先进的基因疗法项目针对LCA5基因突变，正在进行1/2期试验且有早期积极数据 [8] 会议展示信息 美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会 - 标题为“评估单次双侧视网膜下注射MERTK基因疗法在RCS大鼠中的效果” [2] - 时间为2025年5月13日下午6:00 - 7:00（美国东部时间） [2] - 演讲者为Opus Genetics首席科学家Mayur Choudhary博士 [2] - 形式为海报展示，地点在新奥尔良Ernest N. Morial会议中心海报厅I2 [2] 美国眼科学会（AOS）2025年年会 - 标题为“利用动物模型和自然史数据为BEST疾病首个介入性基因治疗临床研究创建终点” [3] - 时间为2025年5月15 - 17日 [3] - 演讲者为Opus Genetics首席执行官George Magrath医学博士 [3] - 形式为海报展示，地点在佛罗里达州那不勒斯The Ritz - Carlton酒店 [3] 视网膜成像生物标志物和终点峰会 - 标题为“利用VR引导的多亮度定向和移动测试评估视觉功能” [7] - 时间为2025年5月29日上午9:00（美国东部时间） [7] - 演讲者为Opus Genetics首席科学与发展官Ash Jayagopal博士 [7] - 形式为口头报告，地点在马萨诸塞州波士顿希尔顿酒店 [7] 研究成果 OPGx - MERTK - 用于治疗MERTK相关视网膜色素变性（RP），在RCS大鼠模型中，单次双侧视网膜下注射后有效保存了光感受器和视网膜功能 [5] OPGx - BEST1 - 用于治疗bestrophin - 1（BEST1）相关IRD或bestrophinopathies [6] - 临床前研究显示在犬模型中恢复了RPE - 光感受器界面，解决了视网膜微脱离问题 [6] - 该研究将为BEST疾病首个临床研究的终点选择提供信息，公司计划2025年开展1/2期试验，目标是2026年第一季度获得初步数据 [6] VR测试研究 - 探索虚拟现实刺激器如何将视网膜结构变化与功能结果联系起来 [12] - 解释如何利用这些测试定义临床有意义的改善 [12] - 讨论如何验证次要或探索性功能终点并转化为临床试验主要终点 [12]