临床试验进展 - 公司启动关键性LYNX-3三期临床试验 首位患者已接受0.75%酚妥拉明滴眼液治疗[1] - LYNX-3试验获FDA快速通道资格认定 并采用特殊方案评估(SPA)机制推进[2] - 试验设计为多中心随机双盲安慰剂对照研究 计划招募约200名成人患者[5] 产品特性与适应症 - 0.75%酚妥拉明滴眼液为非选择性α1/α2肾上腺素能拮抗剂 通过缩小瞳孔改善低光照条件下视觉功能[3] - 该产品已获批用于药物诱导性瞳孔散大的逆转适应症 并在老花眼治疗领域取得积极三期数据[4] - 针对角膜屈光术后患者 目标治疗症状包括眩光、光晕及星芒状散射等夜间视觉障碍[3][8] 临床数据与终点设计 - 主要终点为第15天研究眼暗视低对比度视力(mLCVA)较基线改善≥15个ETDRS字母(≥3行)的患者比例[6] - 关键次要终点包含患者报告的夜间驾驶体验及视觉症状改善情况 同时评估双眼视觉功能[6] - 此前完成的LYNX-2三期试验已获得积极顶线结果 于2025年6月公布[2] 公司研发管线 - 公司专注于遗传性视网膜疾病基因疗法及其他眼科疾病小分子治疗药物开发[9] - 核心基因疗法产品包括针对LCA5突变的OPGx-LCA5(处于1/2期试验)和针对BEST1视网膜变性的OPGx-BEST1[9] - 研发基地位于北卡罗来纳州研究三角园 同时推进多项眼科适应症临床项目[9]

公司研发进展 - 公司将在2025年9月参加三个科学会议展示其遗传性视网膜病变基因疗法项目[1] - 在Ophthalmology Futures Forum进行公司展示 时间为2025年9月3日下午5点[2] - 在国际视网膜变性研讨会上展示OPGx-LCA5基因疗法1/2期研究的一年期结果 针对LCA5基因双等位基因突变引起的视网膜变性[2] - 在LSX世界大会上讨论生物技术规模化的要求[2] 产品管线详情 - 主要基因疗法候选药物OPGx-LCA5正在进行1/2期试验 针对LCA5相关突变[3] - 另一主要候选药物OPGx-BEST1针对BEST1相关视网膜变性[3] - 同时开发小分子疗法治疗其他眼科疾病[3] - 酚妥拉明眼用溶液0.75%已在一个适应症获批 正在进行两个3期项目研究老花眼和低光视力减退及夜间视觉障碍[3] 会议参与安排 - 9月3日中午12点20分在巴黎由临床开发高级副总裁Sally Tucker博士参加小组讨论[4] - 9月15日在布拉格由首席科学与发展官Ash Jayagopal博士进行展示[4] - 9月17日中午12点40分在波士顿由总裁Ben Yerxa博士参加小组讨论[4] 公司基本信息 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于遗传性视网膜病变基因疗法开发[1][3] - 研发管线包括针对莱伯先天性黑蒙症、卵黄样黄斑变性及视网膜色素变性的AAV基因疗法[3] - 公司总部位于北卡罗来纳州研究三角园[3]

文章核心观点 公司宣布本周将在世界角膜大会IX上公布Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%的LYNX - 1 3期研究结果，该研究对治疗角膜屈光手术后患者的暗光障碍有积极意义，公司还有多个眼科治疗的在研项目 [1][3] 分组1：研究介绍 - 研究对象为有暗光障碍和中视视力下降的角膜屈光手术患者 [4] - 研究为随机、安慰剂对照、双盲3期试验 [4] 分组2：研究结果 - LYNX - 1 3期研究达到主要终点，第8天0.75%酚妥拉明滴眼液治疗组获得15个或更多中视低对比度远视力字母的参与者比例显著高于安慰剂组（13% vs. 3%；p<0.05） [5] - 第15天该效果增强，治疗组比例为21%，安慰剂组为3%（p<0.01） [5] - 第15天治疗组患者报告的眩光、光晕和星爆症状显著低于安慰剂组（p<0.01） [5] - 角膜屈光手术后患者亚组分析显示，第8天治疗组29%的参与者获得15个或更多中视低对比度远视力字母，安慰剂组为9% [5] - 第15天治疗组效果持续，比例为21%，安慰剂组为0% [5] 分组3：公司管线 - 公司正在开发治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法和其他眼科疾病治疗方法 [4] - 管线包括基于腺相关病毒（AAV）的研究性基因疗法，用于治疗不同形式的贝斯特氏病、莱伯先天性黑蒙症（LCA）和色素性视网膜炎 [4] - 最先进的研究性基因疗法项目针对LCA5基因突变，正在进行1/2期开放标签、剂量递增试验 [4] - BEST1研究性基因疗法预计2025年启动1/2期研究 [4] - 管线还包括用于缩小瞳孔的0.75%酚妥拉明滴眼液和用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变进展的新型小分子Ref - 1抑制剂APX3330 [4] - 0.75%酚妥拉明滴眼液正在进行3期试验，用于治疗老花眼和角膜屈光手术后中视低对比度视力下降 [6] - 公司已与FDA就口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变的3期试验达成特别协议评估（SPA） [6] 分组4：后续计划 - LYNX - 2试验已完全入组，预计2025年年中公布 topline 结果 [5]