Generative AI drug creation

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Absci (ABSI) FY Conference Transcript
2025-06-09 21:40
纪要涉及的公司 Absci (ABSI),一家生成式人工智能药物研发公司 [1] 核心观点和论据 1. **公司优势** - 技术优势:原始技术可将蛋白质 - 蛋白质相互作用从筛选数千种抗体扩展到数百万种,并以此构建世界级人工智能平台;拥有集成数据飞轮,即“实验室闭环”,能在六周内利用湿实验室技术生成训练数据并验证模型,实现模型设计和架构的快速迭代 [2][5][6] - 团队优势:拥有世界级科学家团队,其领导下有超 10 种药物获批;人工智能团队来自 OpenAI、Google、Tesla 和 Nvidia 等 [2] - 模型优势:拥有领先的从头设计人工智能模型,可针对离子通道和 GPCR 等难以成药的靶点设计抗体 [3][6] - 合作优势:与大型制药和生物技术公司建立人工智能药物研发合作,利用对方领域专业知识设计针对难成药靶点的分子;与 AMD 和 Oracle 建立数据和计算合作,确保人工智能模型的成功扩展 [13][14] 2. **公司管线进展** - ABS101:5 月进入临床,是用于炎症性肠病(IBD)的抗 TL1A 抗体,今年下半年将有一期中期数据读出;相比第一代 TL1A 抗体,在同等剂量下对目标的结合力提高超 3 倍;可制成 200mg/mL 的皮下注射制剂,便于患者在家自行注射;13 周 GLP 毒性试验结果良好,半衰期长,有望从每月一次给药改为每季度一次给药;正在拓展该资产,开发双特异性抗体 [3][4][17][18] - ABS201:针对雄激素性脱发的抗催乳素受体抗体,有望开创全新的毛发再生类别;通过阻断催乳素受体,可使毛囊回到生长期,实现毛发再生和干细胞生长,具有良好的持久性和有效性;在 stump - tail 猕猴和小鼠实验中均显示出优于米诺地尔的效果;预计 6 个月治疗期内给药 2 - 3 次,生物利用度超 90%,有望制成浓度超 150mg/mL 的制剂;认为市场上另一种抗催乳素受体抗体不具商业可行性,公司有望成为美国市场首个推出该类产品的公司 [4][21][24][28][29][30] 3. **公司发展规划** - 利用生成式设计为患者创造差异化治疗药物,包括内部管线和合作项目 [3][8] - 计划在年底前签署新的大型制药合作协议,获得大量前期资金,以非稀释方式延长资金使用期限 [34] 其他重要内容 - 公司在与 Almirall 的合作中,利用生成式设计平台为皮肤科适应症中的离子通道设计了阻断抗体,该靶点此前 30 多年无法用传统方法成药 [7] - 公司在与 Caltech 和盖茨基金会的合作中,利用从头设计模型为 HIV 病毒的 caldera 区域设计了抗体,该区域传统技术难以成药 [9][10] - 公司的人工智能先导优化模型可优化抗体的亲和力、效力、可开发性和可制造性等特性,如设计出在酸性 pH 下选择性结合靶点、在中性 pH 下不结合的抗体,可用于肿瘤学应用 [11][12]