财务数据和关键指标变化 - 第三季度EKTERLY产品销售额为1370万美元，其中7月录得140万美元[22] - 总运营费用为5970万美元，其中研发费用约1200万美元，销售、一般及行政费用约4650万美元[23] - 毛利率净额处于预期区间的低端，主要受本季度典型较低共付额使用率影响[23] - 通过近期可转换票据融资，现金状况足以支撑运营直至实现盈利[7][23] 各条业务线数据和关键指标变化 - EKTERLY在美国上市不到四个月内收到937份起始表格，覆盖超过10%的HAE患者群体[15] - 已激活423名独立处方医生，并持续每天新增3至4名处方医生[16] - 重复处方医生占所有EKTERLY起始表格的75%，表明医生对产品熟悉度和信任度高[16] - 患者补药频率为每三至四周一次，远高于注射按需疗法年均三至四次补药频率[16][38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：处方医生对EKTERLY认知度极高，一级医疗保健提供者认知度达100%，所有目标医疗保健提供者认知度达95%[16] - 德国市场：10月中旬启动上市，首日即实现商业销售[19] - 英国市场：已获得批准，正与NICE进行定价和报销讨论，计划2026年上半年上市[20] - 日本市场：继续向PMDA批准推进，计划2026年第一季度与合作伙伴Kaken Pharmaceutical共同上市[20] - 澳大利亚近期获得批准，加上美国、英国、欧盟和瑞士的现有授权，批准覆盖范围持续扩大[5] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司相信口服按需疗法将广泛取代注射选项，EKTERLY将成为明确的市场领导者[24] - 公司是唯一在临床试验环境中证明其疗法根据现代治疗指南（要求患者考虑治疗所有发作并及早治疗）对HAE发作有效的公司[25] - 近期的关键能力增长体现为聘请Bilal Arif为首席运营官和Linnea Espeasy为首席人力官[7] - 公司继续评估在不会自行上市的地区扩大准入的最佳策略，预计将在今年晚些时候和2026年初完成更多合作协议[5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对EKTERLY在美国市场的前三个月表现感到鼓舞，采用率稳定且线性，真实世界使用情况符合预期[4] - 患者对EKTERLY的需求强劲，该产品正用于治疗大量HAE发作，并满足HAE患者对高效安全治疗替代方案的期望[4] - 随着处方医生获得更多使用EKTERLY的经验并听取已转换治疗方法的患者的反馈，他们的信心持续上升[14] - 随着采用范围扩大到最高负担患者之外，预计补药模式将与更广泛的HAE群体保持一致，补药频率和补药数量都将降低[17] 其他重要信息 - Confident Kid试验已招募36名儿童，是儿科HAE人群中进行的最大规模试验，提前近一年完成招募[8] - 截至2025年6月6日，26名儿童治疗了65次发作，发作率为每月每名患者0.8次发作[8] - 在Confident长期开放标签扩展试验中，截至10月31日，已积累超过2700次使用EKTERLY治疗的发作[11] - 从注射按需治疗转换为sebetralstat的患者中，84%的发作被评为满意到非常满意[13] - 治疗指南鼓励患者手头备有产品以治疗两到三次发作，这在美国患者中是相当常见的做法[48] 问答环节所有的提问和回答 问题: 早期转向EKTERLY的患者类型趋势，特别是高负担患者，以及这些趋势随时间的变化[27] - 大约一半转向EKTERLY的患者自我报告发作率为每月两次或更多，这被认为是高负担[28] - 从产品转换来看，绝大多数患者是从Firazyr和icatibant转换而来，这与预期一致[30] - 从访问角度看，付费率持续增长，医疗例外使用成功，访问动态按预期展开[31] - 所有起始表格都反映了处方，是实际转向EKTERLY的人[32] 问题: 高负担患者的补药率或平均剂量数，以及与支付方意愿相关的数量限制[36] - 高负担人群的补药频率约为每月一次或更频繁，补药时通常一次补充多盒[38] - 数量限制是目前品牌按需治疗的常态，与EKTERLY遇到的情况一致，但尚未造成患者持续获取的障碍[40] - 进入假期季节，预计2025年剩余时间的需求可能会受到干扰[40] - 对于共识预期，由于建模挑战和财年变更，估计值存在很大差异[41] - 确认每盒为两剂[42] 问题: 患者是否存在因便利性和易于储存而进行的囤货行为[45] - 事实上有高使用率，但不确定囤货行为，随着人群扩大，使用率将正常化[46] - 治疗指南鼓励患者手头备有产品以治疗多次发作[48] 问题: 患者起始表格增长率的持续性以及德国价格[50] - 起始表格增长率在前四个月保持一致，但第四季度假期可能放缓[51] - 随着时间的推移，起始表格的增长率将放缓，但目前速度很快[52] - 德国价格尚未披露，处于上市早期[53] - 英国计划2026年上半年上市，其他欧洲大国计划2026年底上市[54] 问题: 预计最终试用EKTERLY的患者数量，以及毛利率净额预期范围[57] - 从根本上预计口服疗法将取代注射剂，将惠及所有HAE患者[58] - 目前已看到各种发作率的患者都在转换，高负担患者占一半，另一半分布更广[58] - 患者满意度调查显示，无论疾病负担高低，满意度都很高[61] - 毛利率净额预计平均为较高十几到较低二十几[62] 问题: 初期关注高负担患者的原因以及处方形式[65] - 高负担患者与医生互动最多，需求高，信息灵通，是医生关注的重点[66] - 处方通常按需开具，允许患者根据需要获取补药[67] - 专业药房库存仍在建设中，尚未达到稳定状态[68] 问题: 保险谈判进展以及未来几个季度收入轨迹[71] - 预计需要大约六个月时间来推动需求和支付方评估，计划在2026年初与大型支付方和PBM完成讨论[71] - 由于采用扩大、疾病负担平均下降、假期等因素，近期收入轨迹难以预测[72]