公司概况 * RAPT Therapeutics 是一家专注于开发针对高价值炎症性疾病的变革性疗法的生物技术公司[1] * 公司的核心资产是Ozureprobart 一种新型的下一代Omalazumab生物改良型抗IgE抗体 旨在减少给药频率并提高依从性 并具有比Omalazumab更广泛的疗效潜力[1] 核心资产 Ozureprobart 概述 * **机制与设计**：Ozureprobart 通过两种方式发挥作用 一是结合IgE并阻止其与Fc epsilon受体I结合 二是可以清除已与该受体结合的IgE[5] 公司认为这两种机制对于实现全面的临床效益都是必需的[5] * **差异化优势**： * **给药频率**：相比Omalazumab每2或4周给药一次 Ozureprobart预计可实现每8或12周给药一次[8] 这意味着每年仅需注射4-6次 而Omalazumab每年需要13-26次注射[8] * **覆盖更广患者**：凭借更高的效力和更好的药代动力学 Ozureprobart 有能力治疗高IgE和/或高体重的患者 这些患者约占食物过敏患者的25% 且根据标签不符合Omalazumab治疗条件[9][16] * **简化给药**：在慢性自发性荨麻疹中 20%-30%的患者需要增加剂量才能获得完全临床效益 而Ozureprobart有望减少这一人群的剂量调整需求[9] 公司还计划简化复杂的Omalazumab给药表格[9][34] * **知识产权**：该分子的组成物质专利保护期至少到2041年 且不包含额外的专利期限延长或制剂专利[8] * **市场潜力**：公司相信Ozureprobart有潜力改变食物过敏和其他过敏性疾病（包括慢性自发性荨麻疹）的治疗格局 这两者在美国分别是超过400亿美元和超过50亿美元的市场机会[2] 临床开发进展与数据 * **慢性自发性荨麻疹**： * 合作伙伴JU在中国的2期研究数据显示 Ozureprobart 的Q8周和Q12周给药方案在疗效和安全性上与每4周给药的Omalazumab相当 且在所有报告时间点上 数值上优于Omalazumab[20][21] * 特别值得注意的是 单次300毫克剂量（Q12周方案）的疗效在16周内数值上优于Omalazumab 而该单剂量相当于Omalazumab的四次给药[22] * 研究入组了135名患者 平均基线UAS-7评分为29分 代表重症患者人群[23][25] 完成率在各组均超过90%[24] * 药物耐受性良好 无药物相关的严重不良事件或停药 也无特殊关注的不良事件（包括过敏反应）[22][27] * 基于这些积极数据 公司和JU计划在各自区域向监管机构接洽 并计划在今年启动3期试验[22] * **食物过敏**： * 公司已启动名为PRESTIGE的2b期研究 预计在2027年上半年获得顶线数据[2][19] * 该研究计划入组约100名患者 按2:2:1分配至Ozureprobart Q8周组、Q12周组和安慰剂组[17] * 主要终点是与OUtMATCH 3期研究类似的 口服食物激发后的预设阈值变化[18] * 研究将同时评估符合Omalazumab治疗条件的患者（75名）和不符合条件的患者（25名 可增至40名）后者旨在观察疗效趋势[19] * 研究地点设在美国、加拿大和澳大利亚 其中Omalazumab在食物过敏适应症上仅在美国获批 因此海外可能有更多患者可供临床试验[18][30] * 目前研究启动和患者招募进度符合预期[19][32] * **其他管线**：公司已选择下一代CCR4拮抗剂 扩大了研发管线[4] 市场竞争与商业前景 * **现有标准疗法**： * 在Omalazumab获批前 食物过敏的标准疗法是口服免疫疗法 但该方法仅针对单一过敏原 滴定过程繁琐 且本身可能导致不良事件[12][13] * Omalazumab于2024年2月获批 彻底改变了食物过敏的治疗 其优势包括可应对多种过敏原 以及良好的耐受性和安全性记录[14] * Omalazumab上市后迅速被采纳 在上市后的一年半内已有超过85,000名食物过敏患者使用 增速超过了Dupilumab和Skyrizi等其他成功产品[14][15] * **市场调研与定价**： * 根据市场调研 超过60%的食物过敏患者实际上是每两周接受一次Omalazumab治疗 给药负担很重[10] * 支付方理解Ozureprobart的价值主张 即更少的给药负担可提高依从性 从而带来更好的患者结局[10] * 由于其差异化特性 Ozureprobart有望获得相对于品牌Omalazumab的定价溢价[11] * **目标市场**： * 美国约有1700万确诊的食物过敏患者 其中350万是儿童 其患病率与特应性皮炎相当[11] * 食物过敏可能危及生命 每年导致约340万患者至少一次因相关事件就诊急诊 直接医疗成本每年约330亿美元[11][12] 公司运营与财务状况 * **资金状况**：公司通过一笔2.65亿美元的后续发行延长了现金跑道 预计可支撑至2028年中 覆盖包括食物过敏2b期数据读出在内的多个临床里程碑[3][4] * **团队与治理**：2025年公司引入了新的董事会成员 包括具有丰富商业化经验的Lori Lyons-Williams担任董事会主席 以及Scott Braunstein博士和Ashley Dombowski[3] 公司还增加了重要人才 例如在食物过敏研究领域受过培训的Jessica Savage[4] * **合作伙伴**：公司在中国的合作伙伴JU计划在今年启动CSU的3期研究 并已完成哮喘的2期研究 这将使其能够同样在今年启动哮喘的3期开发[4][29] 其他重要信息 * **数据可转化性**：公司认为 基于Omalazumab的经验 中国患者与西方患者之间的数据可转化性很好 特别是在CSU研究中 基线特征和Omalazumab的表现与历史研究几乎相同[25][39] 监管机构也认可该机制在不同年龄、性别和种族间的可转化性[39] * **分子设计考量**：Ozureprobart与Omalazumab共享相同的表位 公司认为这对于传递最大的临床效益至关重要 同时也降低了风险并提高了技术成功的概率[7][37] * **给药方案优化**：公司计划从2b期研究中收集数据 分析所有协变量 以期在3期研究中制定更易管理的给药方案[35] 可能的方向包括减少剂量分类（目前超过300种）或转向基于体重的给药并消除测量基线IgE的需要[34]