核心观点 - 欧盟EMA授予rilzabrutinib孤儿药资格 用于治疗IgG4相关疾病 该药物为可逆共价BTK抑制剂 针对影响不超过欧盟万分之五人口的罕见病[1] - rilzabrutinib在IgG4相关疾病二期研究中显示52周治疗可降低疾病复发、改善疾病标志物并减少糖皮质激素使用 安全性良好[2] - 该药物已在美国、欧盟、日本获得免疫性血小板减少症孤儿药资格 在美国还获得温抗体自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病及镰状细胞病孤儿药资格[3] - rilzabrutinib目前正在美国、欧盟和中国接受针对免疫性血小板减少症的监管审查 美国FDA目标审批日期为2025年8月29日[4] 药物特性 - rilzabrutinib是新型口服可逆共价BTK抑制剂 通过多免疫调节作用恢复免疫平衡 有望治疗多种罕见免疫介导或炎症性疾病[5] - 采用TAILORED COVALENCY技术 可选择性抑制BTK靶点 同时可能降低脱靶副作用风险[5] 疾病背景 - IgG4相关疾病是一种进行性、复发性、慢性免疫介导罕见病 可累及几乎所有器官 导致器官损伤和不可逆功能障碍 美国每年约10万成年人中有8人患病[6] - 由于疾病罕见性和诊断挑战 全球患病率未知[6] 公司信息 - 公司是研发驱动、人工智能赋能的生物制药企业 专注于免疫系统领域药物和疫苗开发[7] - 公司在泛欧交易所和纳斯达克上市 代码分别为SAN和SNY[8]