文章核心观点 - 公司公布CUE - 101最新临床数据，显示出良好疗效和生存优势，有望成为治疗HNSCC的突破性疗法，且公司考虑战略选择 [3][4] 公司介绍 - 临床阶段生物制药公司，开发新型注射生物制剂，利用专有平台Immuno - STAT™，直接在患者体内选择性调节疾病特异性T细胞，避免全身免疫调节副作用 [7] - 总部位于马萨诸塞州波士顿，管理团队经验丰富，在免疫学、免疫肿瘤学及蛋白质生物制剂设计和临床开发方面有深厚专业知识 [8] CUE - 100系列介绍 - 由Fc融合生物制剂组成，包含肽 - MHC（pMHC）分子和经过合理设计的白细胞介素2（IL - 2）分子，可选择性靶向、激活和扩增肿瘤特异性T细胞 [5] - 特意减弱IL - 2与其受体的结合亲和力，优先选择性激活肿瘤特异性效应T细胞，减少对调节性T细胞（Tregs）的影响和全身激活，减轻基于IL - 2疗法的剂量限制性毒性 [5] CUE - 101及1期试验介绍 - 是公司最先进的临床阶段候选药物，通过向T细胞提供两个信号激活和扩增HPV16肿瘤特异性T细胞，信号1含HPV E7蛋白，信号2是工程化IL - 2变体 [6] - 正在进行一项完全入组的1期开放标签、剂量递增和扩展研究，用于治疗HPV16 +驱动的复发性/转移性头颈部鳞状细胞癌，可作为单药二线及以后治疗，也可与派姆单抗联合一线治疗 [6] 临床数据亮点 - 评估CUE - 101与KEYTRUDA联合治疗复发性转移性HPV +头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的1期试验中，综合阳性评分（CPS）>1患者总缓解率（ORR）为50%（1例未确认PR），低CPS评分（1 - 19）患者ORR也为50%，优于KEYNOTE 048试验中派姆单抗单药的历史ORR（19%） [3] - 1期试验中12个月总生存率（OS）为88%，与KEYNOTE 048研究历史数据相比，死亡风险显著降低（HR 0.23），中位总生存期（mOS）的Kaplan - Meier（K - M）估计值目前为32个月 [3] 公司展望 - 公司认为试验中观察到的临床活性和生存改善归因于CUE - 101的作用机制，即反复刺激和扩增肿瘤特异性T细胞 [4] - 数据支持公司追求战略选择，包括潜在合作选项，CUE - 101有望成为治疗HNSCC的突破性疗法 [4]