公司动态 - Protara Therapeutics将在2025年4月26日至29日举行的美国泌尿外科协会(AUA)年会上展示TARA-002治疗非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)的2期ADVANCED-2试验数据[1] - ADVANCED-2试验的中期分析摘要已在AUA网站发布 更新后的安全性和有效性数据(包括达到12个月评估时间点的患者数据)将在2025年4月26日的互动海报环节展示[2] - TARA-002是一种研究性细胞疗法 已获得FDA罕见儿科疾病认定 用于治疗NMIBC和淋巴管畸形(LMs) 其与日本上市产品OK-432(Picibanil®)具有相同的母细胞库且生产工艺可比性已获验证[6] 临床试验 - ADVANCED-2是一项2期开放标签试验 评估膀胱内注射TARA-002对卡介苗(BCG)无反应(n≈100)和BCG初治(n=30)NMIBC患者的疗效 试验设计符合FDA 2024年指南要求[3] - TARA-002作用机制假说：通过激活先天性和适应性免疫细胞 产生促炎反应并释放细胞因子(TNF-α/IFN-γ/IL-6等) 同时直接杀死肿瘤细胞并诱导免疫原性细胞死亡[8] 疾病背景 - 膀胱癌是美国第六大常见癌症 NMIBC约占膀胱癌诊断的80% 美国每年约65,000例新确诊患者 NMIBC指未扩散至膀胱肌肉层的膀胱内壁组织癌变[9] 会议详情 - 两场专题报告：2025年4月26日展示TARA-002在高级别NMIBC中的初步抗肿瘤活性和安全性结果 4月28日汇报试验整体安全性和疗效评估[7] - 专题讨论会：2025年4月28日由Protara高管主持 多位泌尿外科专家参与讨论ADVANCED-2试验进展[7] 公司概况 - Protara是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发癌症和罕见病创新疗法 产品管线包括TARA-002(治疗NMIBC和LMs)和静脉用氯化胆碱(针对肠外营养患者的磷脂替代疗法)[10]