业绩总结 - 全球约有1000万人患有1型糖尿病，其中美国近200万人[6] - 2025年公司在将科学转化为药物方面取得了显著进展[40] 用户数据 - SC451项目的目标是实现单次治疗，长期维持正常血糖，无需胰岛素或免疫抑制[12] - 早期免疫逃逸的迹象显示，内源性胰岛素生产在一个月内显现，可能在3-6个月内实现胰岛素独立[48] 新产品和新技术研发 - 2026年目标是提交SC451的IND申请并开始第一阶段临床试验[6] - SC451的临床试验将重点关注安全性、细胞存活和功能[46] - SG299在循环CD8+细胞中的转导率达到约15-20%[54] - SG293展示了在体外对靶细胞的高特异性，相较于VSV-G fusogen，SG293在靶细胞的转导效率显著提高[65] - SG293在NHP研究中显示出显著的CAR T细胞扩增，血液中CAR T细胞浓度达到1000/μL[70] - SG293的设计减少了CAR在载体颗粒上的表达，以降低免疫原性风险[64] - SG293的初步临床数据预计将在2026年获得，首个试验可能针对血液癌症[78] 市场扩张和并购 - 计划在至少一个其他地区提交IND申请及其等效申请[44] - 公司计划在未来12-18个月内实现转型，特别是在1型糖尿病领域[79] 未来展望 - 2024-2025年，公司将改进平台以提高疗效和成功概率[60] - SC451的临床试验将进行为期五年的主动跟踪[47] - SG293的研究目标是在2026年提交IND申请并启动第一阶段临床试验[81] 负面信息 - SG299在小鼠模型中未检测到肝细胞或生殖组织的转导[57] - 在NHP研究中，循环B细胞完全被耗竭，显示出SG293的有效性[70]