Key Takeaways EDIT advances CRISPR-based EDIT-401, showing over 90% LDL-C reduction in preclinical tests.SANA pushes ex vivo and in vivo platforms, with IND plans for SC451 in 2026 and SG293 in 2027.PACB delivers advanced long-read sequencing tools serving research, clinical and commercial users.An updated edition of the Sept. 18, 2025, article.Genomics is a comprehensive study of genomes (an organism’s complete set of deoxyribonucleic acid or DNA). Given the recent promising breakthroughs in this field, th ...

公司：Sana Biotechnology (SANA) 电话会议纪要关键要点 核心研发项目与进展 * 公司专注于两个核心项目：用于治疗1型糖尿病的SC451（基因修饰干细胞衍生胰岛细胞）和体内CAR-T细胞平台[3] * SC451项目目标为1型糖尿病的功能性治愈 实现单次治疗后血糖正常、无需胰岛素注射、无需监测且无需免疫抑制[3] * 公司对SC451项目进展充满信心 将指导目标从“明年尝试完成新药临床试验申请（IND）”提升至“明年开始研究”[4] * 体内CAR-T项目在非人灵长类动物模型中显示出同类最佳的**安全性、特异性和有效性** 下一步需转化至人体试验[6] * 公司计划在2026年提交SC451的IND申请并开始临床试验 主要剩余工作为完成生产工艺锁定并转移至GMP设施 以及完成临床前毒理学研究包[21][22][25] 技术平台与科学基础 * 公司核心技术为克服同种异体排斥和自身免疫排斥 方法是通过三个基因修饰：敲除MHC I类、敲除MHC II类以及过表达CD47[9][10] * 该Hypoimmune平台已在多种物种、多种环境以及两种不同人类细胞类型中验证有效 被认为具有普遍适用性[10][11][20] * 乌普萨拉研究者发起试验（IST）使用从遗体获得的胰岛并经基因修饰后移植 证明细胞在1型糖尿病患者体内存活并功能正常长达**6个月** 且**零**免疫识别或排斥证据[13][14] * 该IST患者接受的剂量仅为目标剂量的**个位数百分比** 未来临床研究计划给予更高、具有临床意义的剂量[17] 市场机会与疾病背景 * 1型糖尿病目标市场约**1000万**患者 且每年以**中个位数**百分比增长[4][5] * 该疾病领域约**100年**未有重大疗法创新 患者对现有治疗方案非常不满 面临血糖管理的日常挑战以及肾衰竭、失明、截肢、心脏病发作等长期后遗症[5] 研发风险与后续步骤 * 尽管对免疫学原理有信心 但承认从单一患者结果推广存在一定风险 并非100%通用[19][20] * SC451项目的时间线风险主要来自技术转移运行不顺利或GLP毒理研究出现问题 可能导致延迟**一两个月或更久**[25][26] * 生产工艺目前仅达到支持I期临床试验的规模 在纯度、效力和产量上需进一步改进以达到商业化规模[27] * 临床开发路径预计将参考同行（如Vertex）但可能规模稍大 因目标患者人群更广且无需免疫抑制 预计总患者数约**50名**或略多[30][31] 其他项目与公司战略 * 体内CAR-T项目将专注于患者群体（非健康志愿者） 可能优先选择晚期癌症患者进行风险效益评估 也可能探索自身免疫疾病应用[34][35] * 公司对该项目的两个关键赌注是**特异性**和**整合**（实现T细胞对数级扩增） 认为若成立则将拥有同类最佳疗法[38] * 资本分配策略明确优先确保糖尿病项目成功 体内CAR-T项目的资金可能通过合作伙伴、投资者直接投资等方式解决 不会分散糖尿病项目的资源[39][40][42] * 基于近期数据和行业活动 公司决定不会放缓体内CAR-T项目的发展[42]

战略重点与管线更新 - 公司宣布将未来研发活动优先集中于SC451和SG293两个项目[2] SC451是一种用于治疗1型糖尿病的HIP修饰干细胞衍生胰岛细胞疗法，SG293是一种通过CD8靶向融合素递送CD19导向CAR的体内CAR-T疗法[2] - 基于在SC451和融合素项目中有前景的数据，公司决定暂停其两种同种异体细胞疗法CAR-T项目（SC291和SC262）的患者招募和进一步内部投资[1][2] 此举旨在释放资源，以加大对SC451和体内CAR-T细胞的投入[3] 1型糖尿病项目进展 - 研究者发起的一期人体研究公布了UP421（一种使用低免疫平台技术改造的同种异体原代胰岛细胞疗法）的阳性结果，该疗法被移植入一名1型糖尿病患者体内且未使用任何免疫抑制剂[4] 结果显示，移植后6个月，通过循环C肽测量证实了胰腺β细胞的存活和功能，且混合餐耐受试验中C肽水平升高，12周PET-MRI扫描显示移植部位存在胰岛细胞，研究未发现安全性问题，HIP修饰的胰岛细胞成功逃避免疫系统的识别[9] - 公司继续推进SC451的临床前开发，这是一种O阴性、HIP修饰的iPSC衍生胰岛细胞疗法[9] 公司与监管机构进行了多次互动，包括FDA的INTERACT会议，结果增强了公司推进其用于GMP生产的HIP编辑主细胞库和非临床测试计划的信心[9] 公司预计最早在2026年提交SC451的研究性新药申请并开始一期临床试验[1][9] 体内CAR-T项目进展 - 下一代体内CAR-T候选产品SG293在非人灵长类动物中显示出，单次治疗即可实现深度B细胞耗竭和免疫重置，且未使用任何淋巴细胞清除化疗[1][9] SG293是一种CD8靶向融合体，可向CD8+ T细胞递送制造CD19导向CAR-T细胞所需的遗传物质，同时避免向肝脏等组织产生潜在有害的递送[9] - 公司计划在B细胞癌症和/或B细胞介导的自身免疫性疾病中探索SG293的应用，并预计最早在2027年提交该项目的IND申请[1][9] 财务表现与资金状况 - 公司2025年第三季度末的现金、现金等价物和有价证券为1.531亿美元，较2024年12月31日的1.525亿美元增加60万美元[8][17] 包括近期ATM活动在内的备考现金余额为1.705亿美元，预计现金可支撑运营至2026年末[1][7] - 2025年第三季度，公司通过ATM股权融资筹集总额2950万美元，第四季度额外筹集1740万美元[9] 加上2025年8月完成的公开发行募集的8630万美元（扣除承销折扣等前），公司在2025年第三和第四季度通过ATM和股权融资筹集的总收益为1.332亿美元[7][9] - 2025年第三季度净亏损为4215万美元，或每股0.16美元，较2024年同期的5992万美元（每股0.25美元）有所收窄[13][19] 非GAAP净亏损为3903万美元，或每股0.15美元[13][28] 研发费用为3011万美元，较2024年同期的5321万美元下降，主要由于投资组合优先排序导致成本降低[13]

公司业务与定位 - 公司致力于开发下一代细胞和基因疗法，包括离体工程化细胞和体内递送技术 [1] - 业务重点在于创造能够修复或控制基因、替换受损细胞的药物 [1] - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于创造和提供工程化细胞作为药物形式 [4] 研发管线与临床进展 - UP421项目在1型糖尿病患者中显示出无需免疫抑制的胰岛细胞存活和功能，这是其低免疫原性平台的一个重要概念验证 [3] - SC451项目是一种一次性的iPSC来源的低免疫原性修饰胰岛细胞疗法，在FDA的pre-IND INTERACT会议中获得积极反馈，为2026年提交新药临床试验申请奠定了基础 [3] - SC451的可扩展性及无需免疫抑制的特点使其具备巨大的市场机会 [4] - 公司目前仍处于早期临床阶段 [1] 财务与分析师观点 - 公司资产负债表稳健，现金头寸约为1.77亿美元，为追求研发里程碑提供了良好的资金支持 [4] - H C Wainwright分析师Emily Bodnar重申对公司买入评级，目标股价为11美元 [2] - 分析师评级基于公司第二季度2025年业绩以及研发管线的积极进展 [2]

财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 1型糖尿病项目取得重大突破 首次在人体试验中实现移植细胞在未使用免疫抑制剂情况下存活并功能正常达6个月以上 患者已开始自主产生胰岛素[24][28][29] - 体内CAR-T项目在非人灵长类动物中显示优异数据 实现细胞特异性递送 未见肝脏或性腺组织信号 并获得深度B细胞耗竭[72] - 同种异体CAR-T项目已克服同种异体排斥问题 相关人类数据已在Cell期刊发表[79] 各个市场数据和关键指标变化 - 1型糖尿病影响全球超过900万人 预计约15年内将增长至1500万人[12][13] - 美国最佳护理条件下的1型糖尿病患者预期寿命仍缩短约10年 若不谨慎管理可能缩短20年[13] - 同种异体CAR-T领域面临挑战 目前仅有约2家独立CAR-T公司拥有正的企业价值[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三大治疗领域：1型糖尿病、体内CAR-T和同种异体CAR-T[11] - 1型糖尿病项目目标是通过单次治疗实现患者血糖正常 无需胰岛素和免疫抑制 且效果持久[14] - 已建立O阴性血型主细胞库 可使100%人群接受治疗 在基因组稳定性方面具有多年竞争优势[43][48] - 体内CAR-T项目SG299在临床前显示最佳特性 但需要人类数据来验证平台价值[72][74] - 同种异体CAR-T项目差异化在于克服了同种异体排斥问题[79] - 制造工艺关注纯度、效价和产量 其中纯度对安全性至关重要[53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 细胞和基因治疗领域仍具有挑战性 但仍是未来几十年医学重要转型方向[6] - 1型糖尿病项目可能是开发中最有价值的疗法之一 市场规模大且需求未满足[19] - 同种异体CAR-T项目需要合作伙伴或外部投资才能继续推进[18][81] - 体内CAR-T项目需要资金推进IND申请 可能通过合作、分拆或等待资本成本降低等方式解决[75] - 制药行业对CAR-T领域比投资者更乐观[81] 其他重要信息 - 1型糖尿病研究结果已在《新英格兰医学杂志》发表并配发社论[41] - 与FDA就主细胞库标准达成一致 这是领域重大挑战[47][56] - 移植细胞剂量约为10亿个细胞 与Vertex项目使用的8亿个细胞相当[64] - 计划通过肌肉注射给药 而非传统的门静脉注射[67] - 治疗耐久性目标至少5-10年 理想为终身[62] 问答环节所有提问和回答 问题: 1型糖尿病项目最新随访数据和更新计划 - 患者已随访超过9个月 情况良好 免疫系统若会排斥细胞应早已发生 将继续在科学论坛更新数据[32][33] 问题: 剂量增加是否会影响免疫逃避效果 - 免疫逃避非剂量依赖性 低剂量下已观察到对未编辑细胞的强烈免疫反应 完全编辑细胞则避免免疫检测[35][37] 问题: 是否计划治疗更多患者 - 无此计划 概念验证已完成 将专注于开发真正的治疗产品[40][42] 问题: iPSC产品临床前的剩余障碍和FDA互动会议要点 - 主要剩余工作包括GLP毒理研究 GMP生产和技术转移 与FDA就主细胞库标准和临床前测试方案达成一致[48][50][56] 问题: IND时间表确认 - 目标2026年提交IND 但科学复杂可能存在延迟[59] 问题: 产品耐久性最低要求 - 患者可能接受每年一次治疗 但公司需要至少5-10年耐久性才能商业可行 理想为终身[61][62] 问题: 完全胰岛素独立所需细胞量 - 领域标准约为10亿个细胞 与Vertex项目相似 实际剂量可能因制造工艺 免疫抑制和给药部位而调整[64][67] 问题: 体内CAR-T项目的合作兴趣 - 需要人类数据来验证平台价值 可能通过合作 分拆或融资推进[74][76] 问题: 同种异体CAR-T项目的差异化 - 关键差异在于克服同种异体排斥 已发表人类数据证明[79]

临床进展与研发管线 - 公司公布UP421(低免疫原性胰岛细胞疗法)在1型糖尿病研究中的6个月临床数据 显示无需免疫抑制即可克服免疫识别 同时保持稳定的C肽水平 [1][3] - 新英格兰医学杂志发表UP421的12周临床结果 证实移植的异体β细胞在无免疫抑制情况下存活 [1][3] - FDA INTERACT会议增强公司对GMP主细胞库建设的信心 计划最早2026年提交SC451(低免疫原性iPSC衍生胰岛细胞疗法)的IND申请 [1][8] - 正在GLEAM试验中招募患者评估SC291(CD19靶向CAR-T)治疗B细胞介导自身免疫疾病 VIVID试验评估SC262(CD22靶向CAR-T)治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤 预计2025年公布数据 [1][8] 融资与财务状况 - 2025年7-8月通过ATM和股权融资筹集约1.05亿美元总收益 预计现金可支撑至2026年下半年 [1][6] - 2025年Q2现金头寸为7270万美元 计入融资后的预估现金头寸为1.772亿美元 [1] - 2025年8月完成公开发行2090万股普通股和150万股预融资认股权证 融资总额7500万美元 [8] - 2025年Q2研发费用2980万美元 同比下降3110万美元 主要因项目优先级调整导致成本降低 [8][9] 技术平台与战略 - 低免疫原性(HIP)技术平台显示潜力 在1型糖尿病治疗中实现无需免疫抑制的细胞移植 [3][8] - 融合素平台开发的SG299(CD8靶向融合体)在非人灵长类动物中显示深度B细胞耗竭效果 计划最早2026年提交IND [8] - 全球有超过900万1型糖尿病患者 公司目标开发无需免疫抑制的广泛可及治疗方案 [2] - 因第三方CDMO产能充足 暂停内部制造能力建设 计提4460万美元长期资产减值 [8][13]

核心观点 - Sana Biotechnology的HIP技术修饰的胰腺胰岛细胞在不使用免疫抑制剂的情况下成功移植并在1型糖尿病患者体内长期存活和功能正常 代表科学和医学突破 [1][2][7] - 研究数据支持HIP技术平台在无需免疫抑制的情况下实现同种异体细胞移植的潜力 并可能推广到多种细胞类型和患者群体 [1][7][8] - 公司计划基于HIP技术开发SC451作为1型糖尿病的一次性治疗疗法 目标实现血糖正常化且无需胰岛素和免疫抑制 并计划最早2026年提交IND申请 [1][2][10] 临床研究结果 - 12周结果发表于《新英格兰医学杂志》 6个月数据在2025年6月23日ADA会议和8月4日世界移植大会上展示 [1][6] - 移植后6个月 HIP修饰的胰岛细胞存活并通过C肽检测证实功能正常 C肽水平在混合餐耐受测试(MMTT)中上升 表明对膳食的胰岛素分泌反应 [7][9] - 基线时患者空腹和MMTT期间C肽检测不到 移植后每月MRI扫描显示移植部位持续一致信号 PET-MRI扫描确认存活细胞为胰腺β细胞 [7][9] - 研究中未发现与UP421相关或可能相关的严重不良事件或不良事件 [9] 技术平台与治疗项目 - HIP平台旨在生成可逃避患者免疫系统的同种异体细胞 实现无需免疫抑制的移植 [8] - 平台应用于多能干细胞分化多种细胞类型（包括胰岛细胞）和供体来源的同种异体CAR T细胞 [8][10] - 最先进项目包括干细胞衍生胰岛细胞治疗1型糖尿病 靶向CD22+癌症的同种异体CAR T项目 以及治疗B细胞介导自身免疫性疾病的同种异体CAR T项目 [10] 监管进展与开发计划 - 近期FDA INTERACT会议增加对SC451 GMP主细胞库和非临床测试计划的信心 [1][2] - 计划最早2026年提交SC451的研究性新药(IND)申请 并随后开始1期测试 [1][2] - SC451目标是作为一次性治疗 使1型糖尿病患者实现长期正常血糖而无外源性胰岛素和免疫抑制 [1][2] 研究背景与设计 - 研究者发起的UP421研究由Helmsley Charitable Trust资助 在奥斯陆大学医院使用Sana的HIP平台工程化细胞 [5] - 研究涉及将供体来源HIP工程化胰岛细胞肌肉移植到患者前臂 主要目标是安全性 次要终点包括细胞存活、免疫逃避和C肽生产 [5] - 首次人体研究使用低剂量HIP修饰原代胰岛 旨在建立安全性和功能 而非改善血糖或减少外源性胰岛素使用 [5]

业绩总结 - 公司在全球范围内每年在1型糖尿病（T1D）上的支出达到810亿美元，较2008年增长了3.5倍[17] - 每年因T1D导致的死亡人数为201,600人，且每年以3%的速度上升[17] - 预计到2040年，全球将有1640万人患有T1D[13] 用户数据 - 目前美国有超过100万人患有狼疮，显示出对自身免疫疾病治疗的高未满足需求[69][70] 新产品和新技术研发 - 公司预计在2026年尽早提交IND申请，推进SC451项目，该项目为无免疫抑制的干细胞衍生胰岛细胞疗法[61] - SC291在GLEAM研究中显示出深度B细胞耗竭的潜力，适用于B细胞介导的自身免疫疾病[114] - SC451预计将在2026年申请IND，作为一种无免疫抑制的胰腺胰岛治疗方案[114] - SC262在VIVID研究中针对CD19 CAR T失败患者，起始剂量为9000万CAR T细胞[113] - SC291的制造过程提供高产量的成功编辑细胞，MHC I和II的全敲除率约为85%[78][79] - 预计SC291和SG299将在2026年之前提交IND申请，针对自身免疫疾病和B细胞癌症[114] 临床试验和市场展望 - 在Uppsala大学医院进行的临床试验中，初步的12周结果显示所有主要和次要终点均已达成[25] - C-peptide水平在移植后12周内稳定存在，表明细胞存活和功能[28] - 公司在T1D患者中进行的HIP修饰胰岛细胞移植试验显示出积极的4周结果[25] - HIP修饰的干细胞分化的胰岛细胞在小鼠中持续控制血糖超过15个月[64] - 经过5小时禁食后，胰岛素c-peptide水平在移植后30分钟达到525 pM，显示出对葡萄糖的反应[65][66] - 预计2025年及以后将获得多种疾病的有意义临床数据，展示HIP平台的潜力[114] 负面信息 - 公司在胰岛细胞移植中克服了异体免疫排斥，这是移植和细胞医学中的关键限制[6] - 预计2027年约有12,000名B细胞恶性肿瘤患者接受CD19 CAR T治疗，且每年约有7,500名CAR T失败患者[106]

文章核心观点 - Sana公司公布将UP421同种异体原代胰岛细胞疗法移植到1型糖尿病患者体内的六个月随访结果 显示移植细胞安全且耐受 能存活、逃避免疫系统检测并持续产生胰岛素 为无免疫抑制治疗1型糖尿病带来希望 公司还将利用相关技术开发SC451疗法 [1][2] 研究情况 研究背景 - 1型糖尿病全球影响超900万人 自胰岛素发现100多年来该疾病变革性进展较少 传统胰岛细胞移植需免疫抑制以防止免疫排斥和自身免疫攻击 [2][3] 研究内容 - 由乌普萨拉大学医院合作开展的研究 评估HIP工程化胰岛素产生胰腺细胞能否安全移植并帮助1型糖尿病患者恢复胰岛素生产 无需免疫抑制药物 研究将UP421细胞通过肌肉手术移植到患者前臂 主要目标是研究移植安全性 次要终点包括细胞存活、免疫逃避和C肽产生 [1][4] 研究结果 - 六个月随访结果显示 移植的胰腺β细胞存活且有功能 循环C肽存在表明细胞产生胰岛素 混合餐耐量测试中C肽水平增加 12周PET - MRI扫描显示移植部位有胰岛细胞 未发现安全问题 HIP修饰的胰岛细胞逃避了免疫反应 [1][5] 公司技术与规划 HIP平台 - Sana的HIP平台旨在体外生成能逃避患者免疫系统的细胞 实现无免疫抑制的同种异体移植 已在多种细胞类型上证明移植细胞能逃避免疫系统并保持活性 公司最先进项目包括用于1型糖尿病的干细胞衍生胰岛细胞项目等 [6] 后续规划 - 公司将结合UP421试验的免疫逃避技术开发SC451疗法 目标是实现正常血糖控制 无需胰岛素和免疫抑制药物 并计划最早明年提交研究性新药申请 [2] 各方观点 研究负责人 - 研究负责人Per - Ola Carlsson认为六个月更新结果表明无免疫抑制治疗1型糖尿病可能实现 期待后续随访并将结果发表 [2] 公司CEO - 公司总裁兼CEO Steve Harr表示移植细胞无免疫抑制存活、功能和免疫逃避是变革性一步 此次数据让治疗糖尿病愿景更接近现实 [2] 突破T1D组织CEO - 突破T1D首席执行官Aaron J. Kowalski称糖尿病治疗范式转变早该到来 此次成果是变革性且可能改变生活的突破 [3]

纪要涉及的公司 Sana Biotechnology (SANA) [1] 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司平台与进展** - 公司有两个平台，即低免疫平台和体内遗传物质递送平台，且在两个平台上均取得进展 [4][5] - 低免疫平台在基因修饰的β细胞测试研究中，将胰岛细胞移植到1型糖尿病患者体内，细胞在无免疫抑制情况下存活并发挥功能，这是全球首次在无免疫抑制下克服同种异体或自身免疫排斥 [5][6] - 体内遗传物质递送平台在临床前非人类灵长类动物实验中，实现了细胞特异性递送mRNA、DNA蛋白等物质的目标 [9] 2. **核心药物SC451** - 公司最重要资产是治疗1型糖尿病的药物SC451，它是基因修饰的干细胞衍生胰岛，目标是单次注射到患者肌肉中，使患者终身血糖正常，无需胰岛素和免疫抑制治疗，实现疾病功能性治愈 [7] 3. **低免疫平台解决免疫排斥问题** - 移植医学中免疫排斥是最大挑战，标准治疗是终身免疫抑制，此前多种应对方法均未成功 [10][11][12] - 免疫系统中，破坏MHC I类和II类可使细胞不被适应性免疫系统识别，但自然杀伤细胞会快速杀死这些细胞，而在MHC I类和II类缺失情况下过表达CD47可使细胞对免疫系统不可见，此结论已在多种动物模型和细胞类型中得到验证 [13][14] 4. **选择1型糖尿病作为研究方向的原因** - 1型糖尿病是巨大未满足需求，全球约1000万患者受影响，患者平均寿命比正常人短10 - 15年，且面临诸多治疗挑战，百年来无真正颠覆性疗法 [15] 5. **1型糖尿病研究成果** - 公司在瑞典乌普萨拉大学开展的研究者发起试验中，将基因修饰的供体胰岛细胞移植到1型糖尿病患者前臂肌肉，患者未接受免疫抑制治疗 [20] - 4周和12周结果显示，所有主要和次要终点均已达到，患者30多年来首次自行产生胰岛素，无安全事件 [22][23] - C肽检测表明患者自行产生胰岛素，且在混合餐耐量试验中，C肽随餐上升，显示细胞功能正常；MRI显示移植细胞稳定存活，且经标记确定为β细胞 [24][25][26][27] - 对不同类型细胞的免疫反应测试表明，野生型胰岛细胞引发强烈T细胞反应和抗体产生，双敲除细胞被自然杀伤细胞快速杀死，而低免疫细胞未引发T细胞和抗体反应，且自然杀伤细胞不识别这些细胞，能在患者体内存活并增殖 [31][33][34] 6. **SC451研发挑战与进展** - 制造SC451有四个主要科学挑战，分别是克服免疫排斥、将多能干细胞制成高纯度和效力的胰岛、生成符合GMP标准且基因组稳定的基因修饰主细胞库、实现大规模生产 [38][39][40][41] - 公司已克服免疫排斥，能将多能干细胞制成胰岛，认为已生成符合要求的基因修饰主细胞库，但在大规模生产方面仍需努力 [39][40][41] 7. **CAR - T细胞疗法** - 公司利用同种异体平台推进CAR - T细胞疗法，通过对供体T细胞进行基因编辑（敲除3个基因，敲入2个基因），可制造出能逃避免疫检测的产品，且生产过程可扩展 [46][47][48][49] - CD19 CAR - T细胞SC291在肿瘤学研究中显示出剂量依赖性深度B细胞耗竭，耐受性良好，无2级或更高等级CRS、ICANS或神经毒性 [50][51] - 启动了针对狼疮或ANCA相关血管炎患者的Gleam试验，预计今年公布数据 [52] 8. **体内CAR - T细胞技术** - 公司利用融合体（fusosome）实现体内CAR - T细胞技术，融合体可细胞特异性递送遗传物质，使T细胞表达CAR，激活T细胞杀伤靶细胞并增殖，实现B细胞深度耗竭或癌症根除 [54][55][56] - 非人类灵长类动物GLP毒性研究显示，药物SG299能有效转导循环CD8阳性T细胞，且具有细胞特异性递送能力；使用替代物的研究表明，可产生大量CAR - T细胞，实现深度B细胞耗竭 [59][60][62][63] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司虽有资产支持多项数据读出，但随着时间推移仍需更多资金 [10] - 公司预计在明年提交SC451的IND申请，有信心获得概念验证，但商业化仍需努力 [38][41] - 公司预计在三周后的美国糖尿病协会会议上公布研究者发起试验的6个月数据，并很快在高影响力期刊上发表结果 [22][68] - 公司开展的Gleam试验去年开始招募患者，预计今年公布数据 [52] - 体内CAR - T细胞技术预计明年提交IND申请，但需解锁资金，目前并非优先事项 [65]