涉及的行业或公司 * 公司为TScan Therapeutics (纳斯达克代码TCRX) 一家专注于T细胞受体(TCR-T)细胞疗法的生物技术公司[1] * 行业涉及生物技术 特别是细胞治疗领域 涵盖肿瘤(血液恶性肿瘤和实体瘤)及自身免疫疾病[3][5] 核心观点和论据 血液恶性肿瘤领先项目(TSC-101) * 核心项目TSC-101针对接受异基因骨髓移植的急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者 目标是预防移植后复发[3] * 关键临床数据显示 接受TSC-101治疗的患者复发率为18% 而对照组为36% 表明治疗使复发风险相对降低了50%[11] * 所有接受TSC-101治疗的患者在60天随访活检中均达到微小残留病阴性 并转化为完全供体嵌合[13][14][15] * 一名复发患者经TSC-101再治疗后 骨髓原始细胞从10%迅速转为无可检测疾病 并维持缓解五个月[12] * 关键性试验计划于2025年第二季度启动 采用内部生物对照臂设计 预计2028年底获得顶线数据 2029年中提交申请[18] * 美国每年约有7,000-7,500名AML/MDS患者接受移植 其中约60%采用降低强度预处理 结合HLA-A0201阳性人群(美国占42%) 预计TSC-101在美国每年可覆盖约2,000名患者 潜在市场机会超过10亿美元[23][24] 实体瘤项目的战略转向 * 公司决定暂停当前实体瘤Phase I研究(外体多路复用疗法) 将重点转向基于慢病毒的体内T细胞工程平台[4][25] * 转向原因包括自体T细胞疗法在实体瘤中的临床挑战(如患者病情进展 制造复杂) 以及体内工程作为现成疗法的巨大潜力[25][26] * 体内工程平台可利用公司已有的治疗性TCR库 并有望产生更具持久性的T细胞[21][26][27] * 现有Phase I研究数据(包括两名多路治疗患者和七名高剂量水平患者的数据)将于2026年第一季度公布 为新一代方法提供信息[27] 自身免疫疾病领域的平台应用 * 公司核心技术TScan平台能高通量识别T细胞靶标 已应用于多种自身免疫疾病[29] * 内部项目已发现强直性脊柱炎、硬皮病、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变和溃疡性结肠炎的T细胞靶标[5][30] * 与安进公司合作发现克罗恩病的T细胞靶标[31] * 该平台旨在开发靶向性更强的自身免疫疗法 避免现有免疫抑制疗法的副作用[30] 制造工艺与运营更新 * 为关键试验引入了固定剂量方案(首次输注8亿细胞 第二次输注16亿细胞) 替代基于体重的给药 更便于商业化[19][20] * 开发了商业就绪制造工艺 将生产时间从17天缩短至12天 成本显著降低 并减少了体外T细胞扩增 可能产生更优产品[20][21][22] * 公司通过战略重组(包括裁员)将现金跑道延长至2027年下半年[34] * 计划为血液项目提交另外两个新药临床试验申请 通过增加针对其他HLA类型的TCR 将患者覆盖率从美国的42%提高到80%[35] 其他重要内容 * 公司将于2025年美国血液学会年会上公布TSC-101的更新数据[3][34] * 体内工程平台的选择受到近期其他公司在CAR-T领域取得令人鼓舞的临床数据的推动[26] * 在强直性脊柱炎中 公司相信已识别出驱动疾病起源和症状的致病靶标 解决了数十年未解的难题[33]