核心观点 - IMAAVY™(nipocalimab-aahu)作为FcRn阻断剂在治疗广泛性重症肌无力(gMG)中展现出持续且一致的疾病控制效果 相较于其他已上市的FcRn阻断剂在多个时间点(最长24周)显示出MG-ADL评分更优或统计学显著改善 [1][2] - 该药物已获美国FDA批准用于12岁及以上抗AChR或抗MuSK抗体阳性gMG患者 覆盖最广泛人群 包括成人和儿童 [1][4] - 间接治疗比较(ITC)分析采用未锚定人群调整和安慰剂锚定Bucher方法 结果显示IMAAVY在8-24周期间MG-ADL评分平均改善显著优于两种对照药物 [5][7] 产品特性 - 双周给药方案区别于需要症状复发后再给药的周期性疗法 为患者和医疗提供者提供可预测的治疗计划 [3] - 通过高亲和力阻断FcRn降低致病性IgG抗体水平 不影响其他适应性或先天性免疫功能 [10] - 美国处方信息显示最常见副作用包括呼吸道感染(19%)、外周水肿(11%)和肌肉痉挛(9%) [18] 临床数据 - III期Vivacity-MG3研究纳入199例患者(153例抗体阳性) 治疗组在第22-24周MG-ADL总分较基线变化显著优于安慰剂组(差异-2.89, 95% CI: -5.67至-0.12) [9][25] - 未锚定人群调整ITC显示 第8周时IMAAVY与对照药物1的MG-ADL评分平均差异达-2.36(P=0.001) 优势持续至24周(P<0.05) [8] - 安慰剂锚定ITC中 第10周和12周MG-ADL变化从基线(CFB)显示出统计学显著差异(分别为P<0.001和P<0.05) [8] 疾病背景 - gMG全球患者约70万例 美国约10万例 其中50%为女性 约10-15%新发病例为12-17岁青少年 [6] - 约85%眼肌型MG患者会进展为gMG 表现为严重肌无力及吞咽/言语困难 [6][21] - 儿科患者等特殊人群治疗选择有限 美国65%儿童MG病例为女孩 [6][15] 研发进展 - 除gMG外 nipocalimab在罕见自身抗体疾病、母胎免疫性疾病和风湿性疾病领域有多个在研项目 [10][28][29] - 已获FDA快速通道认定(2019年HDFN/wAIHA 2021年gMG 2024年FNAIT 2025年SjD)和突破性疗法认定(2024年HDFN/SjD) [14] - 欧洲EMA于2024年9月受理gMG适应症的上市许可申请(MAA) [4] 公司动态 - 强生旗下杨森公司在2025年EAN大会上展示11篇摘要 包括该ITC分析 [1][24] - 公司强调持续研究IMAAVY潜力 致力于解决gMG等慢性自身抗体疾病未满足需求 [4][21] - 全球研发管线显示在自身免疫领域布局广泛 涉及单抗药物创新技术 [10][27]