As of a September 25, 2025 data cut-off-date, 10 patients with treatment-refractory, moderate-to-severe Systemic Lupus Erythematosus (SLE) were treated with a single dose of FT819 with less-intensive or no conditioning chemotherapy Favorable safety profile with no dose-limiting toxicities supports plan to enable same-day discharge post FT819 treatment broadening patient accessibility All patients surpassing a 3-month post-treatment time point (n=5) showed significant reductions in the SLE Disease Activity I ...

核心观点 - 公司报告其主打候选产品FT819在治疗系统性红斑狼疮(SLE)和狼疮性肾炎(LN)方面取得积极临床进展 包括在无氟达拉滨预处理或无需预处理的情况下展示出持久的疾病缓解效果[1][2][5] - 公司与FDA就FT819在中重度SLE和难治性LN的注册路径进行初步讨论 并计划在2026年启动注册研究[1][2][5] - 公司通过优化资源分配和削减12%员工人数将现金跑道延长至2027年底 当前现金及投资总额为2.489亿美元[4][12][17] 临床项目进展 - FT819治疗SLE/LN的I期研究显示：3例难治性活动性LN患者接受3.6亿细胞单剂量治疗后均实现客观肾脏反应 首例患者在6个月和12个月时达到DORIS和完全肾脏缓解[5] - 首例无需预治疗的额外SLE患者接受9亿细胞FT819作为维持疗法附加治疗后 在3个月和6个月时达到低狼疮疾病活动状态(LLDAS)[1][10] - FT819的I期研究已扩展至包含其他B细胞介导的自身免疫疾病 计划2025年下半年启动AAV、IIM和SSc的独立剂量扩展队列[10] 监管与合作进展 - FDA允许FT836的IND申请 这是一种针对MICA/B靶点的现货型CAR-T细胞疗法 用于无预治疗的实体瘤治疗 并获得加州再生医学研究所400万美元资助[4][11] - 公司与Ono制药扩大合作 延长第二个实体瘤CAR-T候选产品的研发期 并将持续获得共同资助直至2026年6月[9][12] - FDA授予FT819再生医学先进疗法(RMAT)资格 用于加速中重度SLE（包括LN）的治疗开发[5] 财务表现 - 2025年第二季度总收入190万美元 主要来自与Ono合作中未公开实体瘤靶点的临床前开发活动[17] - 季度运营费用3890万美元 其中研发费用2740万美元 行政费用1140万美元 包含720万美元非现金股权补偿[17] - 净亏损3407万美元 基本和稀释后每股净亏损0.29美元[20] 技术平台与管线 - 公司专有的iPSC平台通过多重工程化和单细胞选择创建克隆主iPSC系 支持500多项已授权专利和500项待批专利申请[14][15] - 下一代Sword & Shield™技术旨在减少或消除预治疗需求 FT825/ONO-8250针对HER2的实体瘤研究已进展至第三剂量水平(9亿细胞)[7][8] - 建立FT839 CD19/CD38双靶点CAR-T主iPSC库 计划2026年启动血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的临床研究[11]

文章核心观点 - 公司公布FT819治疗中重度系统性红斑狼疮（SLE）的新临床数据，显示出良好疗效和安全性，有望推进注册途径并扩大临床应用 [1][2] 新和更新的临床数据总结 无氟达拉滨预处理方案 - 活动性狼疮性肾炎：3例复发/难治患者接受单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗，均达到主要疗效肾脏反应（PERR），SLE疾病活动指数（SLEDAI - 2K）较基线降低10分以上，首例随访12个月患者处于无药缓解状态 [4] - 肾外狼疮：1例复发/难治患者接受单剂量9亿个细胞的FT819治疗，随访1个月多项疾病特异性评分改善，SLEDAI - 2K降低8分，PGA降低1分 [4][5] 无预处理方案 - 作为维持治疗的附加疗法：1例肾外狼疮患者在维持治疗基础上加用单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗，3个月达到低狼疮疾病活动状态（LLDAS），6个月仍维持，SLEDAI - 2K从8降至2，医生整体评估从2降至0.5，类固醇剂量减至低于5mg/天 [6] B细胞重塑 - 无氟达拉滨预处理方案患者治疗首月外周血B细胞快速深度耗竭，60天内B细胞亚群向未转换、幼稚表型转变，致病性双阴性B细胞亚群减少；无预处理方案首例患者也有外周血B细胞减少和B细胞亚群重塑 [7] 安全性 - 59例接受FT819治疗的自身免疫和肿瘤患者安全性良好，低级别细胞因子释放综合征（CRS）发生率低，无免疫效应细胞相关神经毒性事件（ICANS）和移植物抗宿主病（GvHD）事件 [8] - 截至数据截止日期，5例可评估SLE患者中，1例发生2级低级别CRS，无ICANS和GvHD事件，无剂量限制性毒性，无FT819相关严重不良事件，患者住院3天后出院，支持门诊给药 [10] 项目扩展 - 公司与美国食品药品监督管理局（FDA）达成协议，可在FT819当前1期临床试验中对多种B细胞介导的自身免疫性疾病进行临床研究，计划开展单一1期篮子研究 [8] - 公司计划于2025年下半年在抗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎（AAV）、特发性炎性肌病（IIM）和系统性硬化症（SSc）中启动独立剂量扩展队列 [8] - 公司计划8月与FDA讨论FT819治疗中重度SLE的新型注册策略，目前有约450袋冷冻保存的FT819药品库存 [8] 公司iPSC产品平台 - 公司专有的iPSC产品平台结合人类iPSC的多重工程改造和单细胞选择，创建克隆性主iPSC系，用于制造工程细胞产品，克服患者和供体细胞疗法的局限性 [9] - 该平台拥有超500项已授权专利和500项待申请专利 [9] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞免疫疗法，利用专有iPSC产品平台在创建多重工程改造主iPSC系及现货型iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面处于领先地位 [11]

文章核心观点 Fate Therapeutics公司将在2025年5月13 - 17日于新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上展示其诱导多能干细胞（iPSC）产品平台的五项临床和临床前数据 [1] 公司动态 - 公司将进行关于FT522治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤（BCL）的1期临床试验转化数据的口头报告 [2] - 公司将展示其现货型、iPSC衍生的CAR T细胞产品平台在自身免疫性疾病、血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症方面的临床前数据 [2] 会议展示详情 口头报告 - 报告主题为“Phase 1 Translational Assessment of an Off-The-Shelf CAR NK Cell Armed with Alloimmune Defense Technology for Conditioning-free Therapy” [3] - 会议场次为“Innovation in Alternative Cell Therapy Sources”，地点在391 - 392房间，时间为2025年5月17日周六上午11:00 CT [3] 海报展示 - “Alloimmune Defense Receptor Combined with Genetic Ablation of Adhesion Ligand CD58 is a Comprehensive Approach to Promote Functional Persistence of Allogeneic Cell Therapies without Conditioning Chemotherapy”，海报编号758，展示时间为2025年5月13日周二下午6:00 CT [3] - “Targeting UPAR With Multiplexed-Engineered iPSC-Derived CAR T Cells to Reverse Age- and Insult-Related Fibrotic Disease”，海报编号789，展示时间为2025年5月13日周二下午6:00 CT [4] - “Next-Generation Off-the-Shelf CAR T-Cell Therapies for Conditioning-Free Treatment of a Broad Spectrum of Autoimmune Diseases and Hematologic Malignancies”，海报编号1259，展示时间为2025年5月14日周三下午5:30 CT [4] - “FT836, a Novel MICA/B-targeting CAR T-cell Therapy Engineered to Eliminate the Need for Conditioning Chemotherapy with Broad Activity Across Solid Tumor Indications”，海报编号1229，展示时间为2025年5月14日周三下午5:30 CT [4] 公司iPSC产品平台介绍 - 人类诱导多能干细胞（iPSCs）具有无限自我更新和分化为人体所有细胞类型的独特双重特性 [5] - 公司利用克隆性主iPSC系作为起始细胞源来制造工程细胞产品，这些产品成分明确且均匀，可库存备用，可与其他疗法联合使用，并可能惠及广大患者群体 [6] - 公司的iPSC产品平台拥有超过500项已授权专利和500项待批专利申请的知识产权组合支持 [6] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫性疾病患者提供一流的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法 [7] - 公司利用其专有的iPSC产品平台，在创建多重工程化主iPSC系以及现货型、iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面处于领先地位 [7] - 公司的产品线包括iPSC衍生的自然杀伤（NK）细胞和T细胞候选产品，这些产品经过精心设计，纳入了新颖的细胞功能合成控制机制，旨在为患者提供多种治疗机制 [7] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，更多信息可访问www.fatetherapeutics.com [7]