现金流与财务状况 - 截至2025年6月30日，公司现金余额约为3.54亿美元，预计现金资源可支持运营至2027年第二季度[8] - 公司预计现金流可持续到2027年第二季度，支持多个临床研究的开展[60] 临床试验与研发进展 - ENTR-601-44的临床试验结果显示，6 mg/kg剂量下无治疗相关不良事件，且在安全性方面表现良好[22] - ENTR-601-44在6 mg/kg剂量下，观察到与安慰剂相比，外显子跳跃的统计学显著性[34] - ENTR-601-44的药物浓度在6 mg/kg剂量下显示出最佳的靶向暴露和靶向参与[30] - ENTR-601-44的药物浓度在相对低剂量下显示出潜在的疗效[28] - ENTR-601-44的临床研究包括约24名可行走的儿童患者，剂量范围为6 mg/kg至18 mg/kg，给药间隔为每6周一次，预计持续6个月[49] - ENTR-601-45的患者研究目前正在英国和欧盟招募中[7] - ENTR-601-45的临床研究同样包括约24名可行走的儿童患者，剂量范围为5 mg/kg至15 mg/kg，给药间隔为每6周一次，预计持续6个月[57] - VX-670的全球1/2期临床试验正在进行中，预计在2026年上半年完成招募和给药[7] - ENTR-601-44在小鼠和非人灵长类动物中显示出显著的外显子44跳跃，且在临床相关剂量下表现出良好的靶向参与[66] - ENTR-601-45在小鼠中显示出剂量依赖性的外显子跳跃和肌萎缩蛋白表达的增加，表明其潜在的功能修正能力[73] - ENTR-601-50在hDMD小鼠中显示出高水平的持久外显子50跳跃，支持持久的肌萎缩蛋白生产潜力[79] 未来展望与合作 - 公司预计到2025年底将有四个活跃的临床阶段项目[7] - ENTR-601-50计划在2025年第四季度提交全球监管申请[7] - ENTR-601-44的全球Phase 1/2 MAD研究预计于2026年进行，Cohort 1数据预计在2026年中期发布[41] - ENTR-601-45的全球Phase 1/2 MAD研究预计于2025年第三季度首次给药，Cohort 1数据预计在2026年中期发布[53] - ENTR-601-50的全球Phase 1/2 MAD监管申请预计在2025年第四季度提交[42] - ENTR-601-51的全球Phase 1/2 MAD监管申请预计在2026年提交[41] - 公司与Vertex的合作进一步验证了EEV平台的潜力[17]

临床项目与研发进展 - 公司预计到2025年底将有四个活跃的临床项目[4] - ENTR-601-44的临床研究已在英国、欧盟和美国获得授权[4] - ENTR-601-45的临床研究已在英国和欧盟获得授权[4] - ENTR-601-50计划在2025年下半年提交全球监管申请[4] - 公司计划在2025年第二季度启动ENTR-601-44的Phase 1/2多次递增剂量临床研究[36] - ENTR-601-44和ENTR-601-45的多次递增剂量（MAD）研究预计分别在2025年第二季度和第三季度启动[65] - ENTR-601-50的全球Phase 1/2 MAD监管申请预计在2025年下半年提交，研究启动预计在2025年第四季度[65] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为3.825亿美元，预计现金资源可持续到2027年第二季度[5] - 公司预计到2027年第二季度有足够的现金流[65] 药物安全性与疗效 - ENTR-601-44的Phase 1研究显示，6 mg/kg剂量下无治疗相关不良事件，且药物安全性良好[20] - ENTR-601-44在6 mg/kg剂量下显示出显著的外显子跳跃效果，与安慰剂相比具有统计学意义[31] - ENTR-601-44的药物浓度在剂量增加时呈现出剂量依赖性，支持在相对低剂量下的疗效潜力[24] - ENTR-601-44的尿液代谢物排泄量在剂量翻倍时超过翻倍，表明在增加疗效的同时毒性风险不成比例增加[26] - ENTR-601-44的剂量范围为每公斤6毫克至18毫克，预计持续6个月，参与者约24名[49] - ENTR-601-45的剂量范围为每公斤5毫克至15毫克，预计持续6个月，参与者约24名[56] - ENTR-601-44在小鼠模型中观察到的外显子44跳跃率在12周内保持显著[73] - ENTR-601-45在小鼠模型中显示出剂量依赖性外显子跳跃和肌萎缩蛋白恢复[79] - ENTR-601-50在小鼠模型中显示出高水平的外显子50跳跃，且在6周后仍然持续[85] 监管授权与市场扩张 - 公司在英国和欧盟获得了ENTR-601-44和ENTR-601-45的监管授权[58] - 预临床数据显示，ENTR-601系列产品在小鼠模型中显示出高且持久的肌萎缩蛋白恢复潜力[62]