核心观点 - 公司专注于神经科学领域，致力于发现、开发和提供改变生命的治疗方法，目前正在推进多个晚期和早期阶段的临床开发项目 [1][17] - 公司最先进的临床项目azetukalner（一种新型、高效、选择性的Kv7钾通道开放剂）在癫痫和神经精神疾病（如重度抑郁症和双相抑郁症）的多个适应症中显示出潜力 [4][15][16] - 公司预计将在2025年提交多个IND申请，并计划在2026年初公布azetukalner在癫痫中的关键3期临床试验的顶线数据 [1][8] - 公司现金储备充足，预计可以支持运营至2027年 [13] 业务亮点和预期里程碑 Azetukalner临床开发 - 3期癫痫项目X-TOLE2的患者招募预计将在未来几个月内完成，顶线数据预计在2026年初公布 [1][2][8] - 3期X-ACKT临床研究正在招募患者，旨在支持在原发性全身强直阵挛发作（PGTCS）这一额外癫痫适应症中的潜在监管提交 [8] - 3期MDD项目X-NOVA2正在招募患者，X-NOVA3和首个双相抑郁症（BPD）研究预计将在年中启动 [7][12] - 已完成的一项由研究者发起的MDD概念验证研究未达到其主要神经影像学终点，但在MADRS和SHAPS评分上显示出与安慰剂相比的数值改善 [12] 早期阶段管道 - 首个后续Kv7候选药物XEN1120的1期研究已在健康志愿者中启动，预计将研究其在疼痛中的应用 [7][12] - 领先的Nav1.7候选药物XEN1701预计将在2025年第三季度提交IND申请并启动1期研究 [7][12] - Nav1.1项目的领先候选药物预计将在2025年进入IND支持研究 [12] - 公司计划在今年夏天举办多场研发网络研讨会，重点介绍某些早期阶段管道项目 [12] 合作项目 - 与Neurocrine Biosciences合作的项目NBI-921355（一种选择性电压门控钠通道Nav1.2和Nav1.6抑制剂）的1期研究正在进行中，用于潜在治疗某些类型的癫痫 [10] 财务业绩 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和有价证券为6.911亿美元，较2024年12月31日的7.544亿美元有所下降 [13] - 2025年第一季度收入为750万美元，而2024年同期为零，增长主要来自与Neurocrine合作的里程碑付款 [13] - 2025年第一季度的研发费用为6120万美元，较2024年同期的4430万美元增加1700万美元，主要由于azetukalner 3期癫痫临床试验和3期X-NOVA2 MDD临床试验的持续招募 [13] - 2025年第一季度的净亏损为6500万美元，较2024年同期的4790万美元有所增加 [19]