涉及的公司与行业 * 公司：NewAmsterdam Pharma (NAMS) [1] * 行业：生物制药/医疗保健，专注于心血管及代谢疾病治疗领域 [1] 核心观点与论据 * **关键临床试验进展**：公司核心产品obicetrapib的关键心血管结局试验（CVOT）PREVAIL预计在2026年下半年读出数据 [3] 试验进展通过事件率追踪，公司参考了FOURIER、SOL和SELECT等类似人群研究的事件率进行预测 [4][5] 预计在2026年中提供更新，届时将基于已完成的两年患者随访数据，更清晰地预测数据读出时间 [6] * **监管与商业化进展**： * **欧洲**：obicetrapib基于LDL-C的单一疗法及与ezetimibe的固定剂量复方制剂申请已被欧洲药品管理局（EMA）接受 [15] 合作伙伴Menarini（拥有6000名销售代表）正在为上市做准备 [15] * **美国**：计划在2026年上半年向FDA提交新药申请（NDA） [19] 公司正与FDA讨论，旨在最大化产品标签，希望将PREVAIL结局研究、2026年底完成的糖尿病试验（RUBIN）以及阿尔茨海默症相关数据都纳入或关联至上市标签中 [19][20] * **产品差异化与市场定位**： * Obicetrapib具有多重潜在获益：显著降低LDL-C（在BROADWAY试验中显示21%的MACE获益，p<0.003）[4]、降低脂蛋白(a)（Lp(a)）达50% [23]、预防糖尿病、并可能带来阿尔茨海默症获益 [17][20] * 公司认为，对于Lp(a)水平低于150 nmol/L且可能尚未患心脏病的广大患者群体，obicetrapib是理想疗法 [24] 其口服给药方式（每月四次）和良好的安全性及药物相互作用（DVI）特征，使其易于联合用药 [25][38][39] * **其他重要研究**： * **TANDEM研究**：评估obicetrapib与PCSK9抑制剂的联合用药，预计2026年读出数据，旨在探索未来复方产品的可能性 [22][23] * **外部试验HORIZON**：一项针对Lp(a)的干预试验，预计在2026年上半年读出数据，早于PREVAIL试验 [33] 其结果可能有助于进一步理解obicetrapib在BROADWAY试验中观察到的获益有多少比例来自Lp(a)降低 [35][36] 其他重要内容 * **试验终点**：PREVAIL试验主要终点为四点主要不良心血管事件（MACE-4），但也同时检验三点MACE（MACE-3）的获益 [14] * **定价策略**：合作伙伴Menarini正在进行不同的定价情景规划，公司将与其协作，但最终定价由Menarini决定 [17] 公司认为产品的多重价值应在定价中被考虑 [17] * **临床实践洞察**：基于CEO的临床实践，目前约有三分之一的新患者因高Lp(a)就诊，显示该指标检测和认知度正在提升 [29][30] 患者对用药安全性的审查日益严格，且对能够同时解决高Lp(a)、糖尿病风险和阿尔茨海默症风险（尤其对于APOE4携带者）的药物有极高的接受意愿 [27][28][38] * **Lp(a)认知**：流行病学数据显示，Lp(a)每降低100 nmol/L，相对风险约降低15% [31] 通常认为Lp(a)水平高于50或75 nmol/L时风险升高，目标可能是将其降至该水平以下 [31]