用户数据 - 美国约有3000万患者在接受药物治疗但未达到LDL-C目标[11] - 在未达到目标的患者中，约1800万患者“远未达到目标”（超过20%），600万患者未服用他汀类药物[12] - 约500万动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者未达到LDL-C目标（<70 mg/dl）[12] - 约800万高风险ASCVD患者未达到LDL-C目标（<55 mg/dl）[12] - 约75%的ASCVD患者未达到基于风险的LDL-C目标[23] 市场趋势 - 过去12个月内，处方总数达到2.56亿[16] - 非他汀类药物市场以高双位数增长，品牌市场增长更快[16] - 2022年ACC更新指南，建议高风险患者LDL-C目标<55 mg/dl[17] - 2024年FDA强调需减少对脂质降低治疗（LLT）的访问限制[17] 新产品和新技术研发 - Obicetrapib在2025年预计可实现43%的LDL-C降低[28] - Obicetrapib的CETP抑制率为97%[28] - 预计PREVAIL试验中，Obicetrapib的LDL-C基线降低约为44 mg/dL[35] - 预计MACE（主要不良心血管事件）将下降超过20%[35] - Obicetrapib的ApoB降低幅度预计为26 mg/dL，约为27%[40] - 预计Obicetrapib在高风险患者中的MACE受益将更大[33] - 预计Obicetrapib在非HDL-C方面的降低约为45 mg/dL[38] - 预计Obicetrapib的Lp(a)降低幅度为47-57%[28] - 预计PREVAIL试验的患者基线LDL-C约为105 mg/dL[28] - 2024年将完成PREVAIL CVOT的入组[65] 管理团队 - 公司团队由心血管代谢领域的专家组成，具备丰富的临床开发和商业化经验[66] - 主要管理团队成员包括首席执行官Michael Davidson博士和首席财务官Ian Somaiya[67] - 公司在心血管代谢领域的专业知识将推动未来的产品开发和市场推广[66]

业绩总结 - 完成了BROOKLYN、BROADWAY和PREVAIL三项III期研究的入组，超出预期[5] - 在日本的IIb期研究中获得了初步结果，显示出积极的临床数据[5] - 预计Obicetrapib将在2026年获得监管批准，相关的心血管结果数据预计在2029年发布[27] 用户数据 - 2020年美国高LDL-C患者的数量约为9400万，欧盟5国约为1.37亿[19] - 30万以上的美国患者在标准治疗下未能达到LDL-C降低目标[30] - 美国约有7200万成年人被诊断为高胆固醇血症，其中约1000万患者未接受他汀类药物或其他脂质降低治疗[164] 新产品和新技术研发 - Obicetrapib在II期研究中观察到Lp(a)降低约57%[24] - Obicetrapib与Ezetimibe联合使用时，观察到小LDL-P降低超过90%[24] - Obicetrapib在五项II期试验中观察到的LDL-C平均降低幅度为43%[30] - 与依折麦布联合使用时，LDL-C平均降低幅度为59%[31] - 预计在PREVAIL研究中，LDL-C的基线水平将降低约44 mg/dL，MACE（主要不良心血管事件）预计下降超过20%[37] - Obicetrapib在临床试验中显示出对Lp(a)的显著降低，10mg剂量的患者平均降低幅度为57.1%[78] - 超过50%的Obicetrapib患者实现了Lp(a)超过60%的降低[77] - Obicetrapib与Ezetimibe的联合使用在小鼠模型中显示出独特的协同效应，显著提高了LDL样颗粒的清除率[89] - Obicetrapib的作用机制包括阻断CETP活性，降低非高密度脂蛋白胆固醇水平[86] 市场扩张和并购 - 公司在阿姆斯特丹、迈阿密和费城地区新招聘了大量员工，团队规模翻倍[5] - 预计Obicetrapib将成为自他汀类药物以来首个高效口服脂质降低治疗药物[172] - 2022年ACC更新指南，建议高风险患者LDL-C目标低于55 mg/dl，推动了对脂质降低治疗的需求[180] - 2024年FDA强调需要减少对脂质降低治疗的访问限制，更新标签以扩大适应症[180] 负面信息 - 高强度他汀治疗导致新发糖尿病风险增加36%[138] - 任何新发糖尿病的发生率为4.8%（他汀组）与3.5%（安慰剂组），风险比为1.36（95% CI 1.25-1.48）[138] - 由于初期推广和销售团队的问题，PCSK9类药物的早期采用受到限制[182] 其他新策略和有价值的信息 - 研究显示，LDL-P被认为是心血管风险的强预测因子，尤其是小密度LDL-P[143] - 非他汀类药物市场以高双位数增长，品牌市场增长更快[164] - 从2020年11月至2023年10月，非他汀类治疗患者数量从386K增长至638K，增长率为31%[164] - 过去两年内，市场对LDL-C目标的认识和需求显著增加，推动了对非他汀类治疗的需求[175]

Welcome to R&D Day June 11, 2025 Disclaimer Forward Looking Statements Certain statements included in this presentation (together with oral statements made in connection herewith, this "Presentation") that are not historical facts are forward-looking statements for purposes of the safe harbor provisions under the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements generally are accompanied by words such as "believe," "may," "will," "estimate," "continue," "anticipate," ...

文章核心观点 - 新阿姆斯特丹制药公司宣布将于2025年6月11日上午9点在纽约市举办研发日活动，并介绍了公司在研药物奥比西曲匹布的情况 [1] 公司活动信息 - 公司将为分析师和投资者举办研发日活动，时间为2025年6月11日上午9点，地点在纽约市 [1] - 管理层团队成员将参加活动，包括首席执行官、创始人兼首席科学官等 [2] - 活动将进行网络直播，可通过指定链接预注册，直播和相关材料将在公司网站公布，现场参加需提前注册 [3] 公司在研药物信息 - 奥比西曲匹布是新型口服低剂量CETP抑制剂，公司在多项试验中观察到其显著降低LDL且副作用与安慰剂相似 [4] - 公司于2022年3月启动3期PREVAIL CVOT试验，2024年4月完成超9500名患者入组，旨在评估药物降低MACE发生率的潜力 [4] - 奥比西曲匹布在欧洲的商业化权利已独家授予梅纳里尼集团 [4] 公司概况 - 新阿姆斯特丹制药是后期临床生物制药公司，致力于改善代谢疾病患者的治疗，满足安全、耐受性好且方便的LDL降低疗法的未满足需求 [5] - 公司在多项3期试验中研究奥比西曲匹布单独或与依折麦布联用，作为他汀类疗法的辅助治疗 [5] 公司联系方式 - 公司联系人是Matthew Philippe，电话1 - 917 - 882 - 7512，邮箱matthew.philippe@newamsterdampharma.com [6] - 媒体联系人是Spectrum Science的Jaryd Leady，电话1 - 856 - 803 - 7855，邮箱jleady@spectrumscience.com [6] - 投资者联系人是Precision AQ的Austin Murtagh，电话1 - 212 - 698 - 8696，邮箱austin.murtagh@precisionaq.com [6]

文章核心观点 公司宣布管理层将参加即将到来的投资者会议 相关演示将在公司网站直播和存档回放[1][2] 公司信息 - 公司是晚期临床生物制药公司 致力于为现有疗法效果不佳或耐受性差的心血管疾病风险患者开发口服非他汀类药物[1] - 公司使命是改善代谢疾病患者的护理 填补安全、耐受性好且方便的低密度脂蛋白（LDL）降低疗法的未满足需求[3] - 公司在多项3期试验中研究口服、低剂量、每日一次的CETP抑制剂obicetrapib 单独或与依折麦布固定剂量组合 作为他汀类疗法的辅助手段降低LDL-C水平[3] 会议信息 - 2025年6月3日周二在伊利诺伊州芝加哥举行的William Blair 45届年度成长股会议 首席执行官Michael Davidson将在下午3:20 CT进行公司概况介绍[4] - 2025年6月4日周三在纽约举行的Jefferies 2025全球医疗保健会议 首席财务官Ian Somaiya将在上午10:30 ET参加炉边谈话[4] - 2025年6月9日周一在佛罗里达州迈阿密举行的高盛46届年度医疗保健会议 首席执行官Michael Davidson和执行副总裁兼投资者关系主管Matthew Phillipe将在下午2:40 ET参加炉边谈话[4] 联系方式 - 公司联系人Matthew Philippe 电话1 - 917 - 882 - 7512 邮箱matthew.philippe@newamsterdampharma.com[4] - 媒体联系人Spectrum Science代表公司 Jaryd Leady 电话1 - 856 - 803 - 7855 邮箱jleady@spectrumscience.com[4] - 投资者联系人Precision AQ代表公司 Austin Murtagh 电话1 - 212 - 698 - 8696 邮箱austin.murtagh@precisionaq.com[4]

报告行业投资评级 - 强于大市（维持） [1] 报告的核心观点 - 2025年5月第二周陆港两地创新药板块有涨有跌，A股创新药板块上涨跑赢沪深300指数，港股创新药板块下跌跑输恒生指数，美股XBI指数下跌 [2][16][17][20][23] - 5月国内外部分地区无创新药获批上市，本周全球达成12起重点交易，披露金额的1起为4.15亿美元 [3][4][5] - GLP - 1RA药物在糖尿病和肥胖适应症有不同研发进展，仿制药也在推进 [10][11][12] 各目录总结 1 GLP - 1RA药物研发进展和销售情况 - 全球糖尿病适应症GLP - 1靶点相关创新药11项获批上市、3款处于NDA阶段、9项处于III期临床阶段；肥胖适应症3项获批上市、1款处于NDA阶段、6项处于III期临床阶段 [10][11][12] - 国内利拉鲁肽有三家获批上市，司美格鲁肽仿制药4款处于NDA阶段、9款处于III期临床阶段 [12] - 替尔泊肽2023年销售额51.63亿美元（+970.1%），度拉糖肽2023年营收约71.33亿美元 [15] 2 A股和港股创新药板块本周走势 - 2025年5月第二周陆港两地创新药板块39个股上涨、67个股下跌，涨幅前三为海创药业 - U、长春高新、众生药业，跌幅前三为复宏汉霖、康诺亚 - B、博安生物 [2][16] - A股创新药板块本周上涨2.33%，跑赢沪深300指数0.33pp，近6个月累计上涨5.43%，跑赢沪深300指数9.13pp [2][17] - 港股创新药板块本周下跌2.14%，跑输恒生指数3.75pp，近6个月累计上涨22.08%，跑赢恒生指数4.47pp [2][20] - 美股XBI指数本周下跌8.59%，近6个月累计下跌22.72% [23] 3 5月上市创新药一览 - 5月国内1款新药获批上市，无新增适应症获批上市，本周国内首次公示临床试验数量共23个 [26][31] - 5月美国无NDA、BLA获批上市，本周也无；欧洲和日本5月及本周均无创新药获批上市 [4][31][36] 4 本周国内外重点创新药进展 - 国内驯鹿生物伊基奥仑赛获孤儿药资格，信诺维XNW5004入选学术会议等多家公司有药物进展 [42][43][44] - 海外赛诺菲卡普赛珠单抗申报上市，强生特诺雅获批新适应症等多家公司有药物进展 [46][48][49] 5 本周国内公司和全球TOP药企重点创新药交易进展 - 本周全球共达成12起重点交易，披露金额的1起为Alchemab Therapeutics与Eli Lilly的4.15亿美元协议 [5][50]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果和企业最新情况，临床开发进展顺利，财务状况良好，有望为利益相关者创造价值，满足全球对安全有效降LDL - C疗法的需求 [2][3] 临床开发更新 - 公司正在开发口服、低剂量、每日一次的高选择性CETP抑制剂obicetrapib，作为降LDL - C疗法，后续几个月预计公布BROADWAY、TANDEM和BROOKLYN试验的更多数据 [4] - 已完成3期BROADWAY、TANDEM和BROOKLYN试验，计划在2025年公布obicetrapib及固定剂量组合的更多数据 [5] - 正在进行的试验包括评估obicetrapib对有动脉粥样硬化性心血管疾病患者影响的PREVAIL 3期试验、评估obicetrapib单独及与evolocumab联合对轻度血脂异常患者脂蛋白(a)影响的VINCENT 2期试验、评估obicetrapib加依折麦布固定剂量组合对冠状动脉斑块影响的REMBRANDT 3期试验 [5][6] 企业更新 - 2025年4月，公司任命Adele Gulfo为董事会成员，她有超三十年医疗行业经验 [7] - 公司将于2025年6月11日在纽约市举办研发日活动，活动将进行网络直播并提供回放 [8] 第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为8.085亿美元，较2024年12月31日的8.342亿美元有所减少，主要因持续运营支出，部分被合作伙伴的开发成本贡献等抵消 [11] - 2025年第一季度公司收入为300万美元，较2024年同期的140万美元增加，主要因与Menarini许可协议中研发绩效义务交易价格增加 [11] - 2025年第一季度研发费用为4480万美元，较2024年同期的4240万美元增加，主要因人员成本等增加，部分被临床费用减少抵消 [11] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为2720万美元，较2024年同期的1450万美元增加，主要因人员成本增加、为支持产品商业化的能力投资及知识产权成本增加 [11] - 2025年第一季度净亏损为3950万美元，较2024年同期的9380万美元减少，还包括衍生负债公允价值变动的非现金损失 [11] 关于obicetrapib - obicetrapib是新型口服低剂量CETP抑制剂，在多项2期和3期试验中显示出显著降LDL效果，且副作用与安慰剂相似 [10] - 公司于2022年3月启动3期PREVAIL心血管结局试验，2024年4月完成超9500名患者入组 [10] - obicetrapib在欧洲的商业化权利已独家授予Menarini集团 [12] 关于心血管疾病 - 心血管疾病是全球主要死因，预计到2050年超1.84亿美国成年人受CVD和高血压影响 [13] - 2019 - 2022年美国CVD年龄调整死亡率上升9%，尽管有降脂疗法，但LDL - C达标率低，仍有大量患者未达目标，凸显对改进治疗方案的临床需求 [13] 关于公司 - 公司是后期临床生物制药公司，使命是改善代谢疾病患者的护理，满足对安全、耐受性好且方便的降LDL疗法的需求 [14] - 公司在多项3期试验中研究obicetrapib单独或与依折麦布固定剂量组合，作为降LDL - C疗法 [14]

文章核心观点 - 新阿姆斯特丹制药公司公布BROADWAY和TANDEM关键3期研究额外数据，显示奥比西曲匹布在降低LDL - C等方面有显著效果，有望成为心血管疾病有效治疗药物 [1][2][4] 研究数据情况 - BROADWAY和TANDEM研究数据于EAS 2025会议公布，并分别发表在《新英格兰医学杂志》和《柳叶刀》 [1][4] - 3期数据显示，奥比西曲匹布作为他汀类药物的辅助用药，与依折麦布联用或单用时，LDL - C分别降低50%和35%；2期数据显示，与中剂量他汀类药物联用，LDL - C降低约70% [4] - BROADWAY试验中主要不良心血管事件减少21%（HR = 0.79，CI 0.54 - 1.15） [4][5] - 合并分析显示，基线Lp(a)水平在50 - 150 nmol/L的患者，服用奥比西曲匹布12周后，Lp(a)中位安慰剂调整后降低45% [1][6] 不同试验结果 BROADWAY临床试验 - 评估奥比西曲匹布对动脉粥样硬化性心血管疾病和/或杂合子家族性高胆固醇血症患者的疗效，达到主要终点，第84天LDL - C较安慰剂降低33%（p < 0.0001） [2][5] - 探索性安全分析显示，主要不良心血管事件相对减少21%（HR = 0.79，CI 0.54 - 1.15） [5] - 关键生物标志物有改善，耐受性良好，安全性与安慰剂相当 [5] TANDEM临床试验 - 评估奥比西曲匹布10 mg与依折麦布10 mg固定剂量组合对动脉粥样硬化性心血管疾病或其风险因素和/或杂合子家族性高胆固醇血症患者的疗效，达到所有共同主要终点，第84天LDL - C较安慰剂降低48.6%（p < 0.001） [3] - 第84天，超60%患者LDL - C降低超50%，超70%患者LDL - C水平低于55 mg/dL，耐受性良好，安全性与安慰剂相当 [6][10] 其他试验 - 2期试验中，奥比西曲匹布与中强度他汀类药物联用，LDL - C分别降低69%和64% [11] - 2期试验中，奥比西曲匹布可增加HDL抗氧化水平，降低非HDL中氧化LDL颗粒抗氧化水平 [11] - 临床前模型中，奥比西曲匹布与依折麦布联用在预防斑块形成上有协同作用，效果比单独使用高超20% [11] - 孟德尔随机化研究和荟萃分析显示，CETP抑制导致的HDL升高无负面安全影响 [11] 行业背景 - 心血管疾病是全球主要死因，尽管有降脂药物，但LDL - C目标达标率低，心血管疾病相关死亡率上升 [3][9] - 预计到2050年，超1.84亿美国成年人受心血管疾病和高血压影响，2019 - 2022年，美国心血管疾病年龄调整死亡率上升9% [9] - 过去12个月开出2.69亿份降脂药物处方，但仍有3000万美国成年人未达LDL - C目标，其中1300万患有动脉粥样硬化性心血管疾病 [9][12] 公司情况 - 新阿姆斯特丹制药公司是后期临床生物制药公司，致力于开发口服、非他汀类药物，满足心血管疾病患者未满足的医疗需求 [1][13] - 公司正在进行多项3期试验，研究奥比西曲匹布单独或与依折麦布固定剂量组合作为他汀类药物辅助用药的疗效 [13] - 奥比西曲匹布欧洲商业化权利已独家授予美纳里尼集团 [8]

文章核心观点 - 新阿姆斯特丹制药公司将在2025年5月4 - 7日于英国格拉斯哥举行的欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）第93届大会上展示新的临床和临床前数据，突出奥比西曲匹作为高胆固醇血症新型口服低剂量疗法的潜力 [1] 公司介绍 - 新阿姆斯特丹制药公司是一家后期临床生物制药公司，致力于改善代谢疾病患者的护理，满足安全、耐受性好且方便的降低低密度脂蛋白（LDL）疗法的未满足需求 [4] - 公司在多项3期试验中研究口服、低剂量、每日一次的CETP抑制剂奥比西曲匹，单独或与依折麦布固定剂量组合，作为降低LDL - C的疗法，用于现有疗法效果不佳或耐受性差的心血管疾病风险患者 [4] 会议展示信息 最新突破口头报告 - 《奥比西曲匹和依折麦布固定剂量组合降低LDL - C：一项3期随机试验》，于2025年5月5日星期三12:00 - 12:15 BST（7:00 - 7:15 AM ET）在威廉·哈维厅展示 [2] - 《高心血管风险患者中奥比西曲匹的安全性和有效性》，于2025年5月5日星期三12:15 - 12:30 BST（7:15 - 7:30 AM ET）在威廉·哈维厅展示 [2] 其他会议展示 - 《奥比西曲匹主要通过降低非HDL胆固醇减少动脉粥样硬化和血管炎症，改善病变稳定性并增强依折麦布的有益效果》，于2025年5月5日星期一1:58 - 2:05 PM BST（8:58 - 9:05 AM ET）在7号展位展示 [3] - 《奥比西曲匹单独或与依折麦布联合使用可增加胆固醇逆向转运，且不影响VLDL生成》，于2025年5月5日星期一2:05 - 2:12 PM BST（9:05 - 9:12 AM ET）在7号展位展示 [3] - 《低剂量奥比西曲匹显著增加HDL亚组分中亲脂性抗氧化剂、载脂蛋白E和S1P的浓度》，于2025年5月5日星期一2:19 - 2:26 PM BST（9:19 - 9:26 AM ET）在4号展位展示 [3] - 《奥比西曲匹显著增加血浆和高密度脂蛋白（HDL）中亲脂性抗氧化剂的水平》，于2025年5月5日星期一3:17 - 3:24 PM BST（10:17 - 10:24 AM ET）在3号展位展示 [3] - 《奥比西曲匹与中剂量他汀类药物联合使用的有效性和安全性》，于2025年5月5日星期一和5月6日星期二17:20 - 18:50 BST（12:17 - 13:24 PM ET）在展览厅246号海报板展示 [3] - 《胆固醇酯转运蛋白抑制的安全性和有效性：从遗传学研究到结局试验》，于2025年5月7日星期三12:20 - 12:30 PM BST（7:17 - 8:24 AM ET）在詹姆斯·布莱克厅展示 [4] 联系方式 公司联系 - 马修·菲利普，电话1 - 917 - 882 - 7512，邮箱matthew.philippe@newamsterdampharma.com [5] 媒体联系 - 代表新阿姆斯特丹的Spectrum Science，贾里德·利迪，电话1 - 856 - 803 - 7855，邮箱jleady@spectrumscience.com [5] 投资者联系 - 代表新阿姆斯特丹的Precision AQ，奥斯汀·穆尔塔格，电话1 - 212 - 698 - 8696，邮箱austin.murtagh@precisionaq.com [5]

公司概况 - NewAmsterdam Pharma是一家生物技术公司 专注于开发心血管风险相关适应症的领先资产obicetrapib [1] - obicetrapib是潜在同类最佳的二代CETP抑制剂 [1] 行业背景 - 生物科技行业存在高风险高回报特性 投资者关注具有重大科学潜力的冷门标的 [1] - 半导体、矿业与生物科技被视为具有显著增长潜力的三大重点领域 [1] 产品管线 - 核心产品obicetrapib针对多种心血管适应症布局 体现差异化开发策略 [1] 投资策略 - 投资组合涵盖从超大盘到微盘的全市值范围 美国市场为高风险配置主要区域 [1] - 采用巴菲特价值投资理念 但更倾向应用于高风险成长型标的 [1] 技术定位 - 第二代CETP抑制剂技术路线显示公司在心血管代谢疾病领域的创新布局 [1]