业绩总结 - Scholar Rock截至2025年12月31日的现金及现金等价物约为3.65亿美元，预计现金流可持续到2027年[7][115] - Scholar Rock的SMA市场机会预计达到20亿美元，约有35,000名患者接受了SMN靶向治疗[6] - 预计2025年全球SMN靶向疗法的收入超过20亿美元[64] - Apitegromab在全球的收入潜力约为50亿美元[64] 临床试验与产品研发 - Apitegromab在SMA的III期临床试验中显示出30.0%的患者在HFMSE评分中取得≥3分的改善，相较于12.5%的对照组患者[46] - Scholar Rock计划在2026年中期启动apitegromab在面肩肱肌萎缩症（FSHD）患者中的II期研究[30] - Scholar Rock的SRK-439已在健康志愿者中开始进行I期研究[7] - Scholar Rock预计在2026年下半年发布SRK-439的Phase 1研究顶线数据[123] - Scholar Rock将推进apitegromab在2岁以下SMA患者的Phase 2 OPAL研究[121] - Scholar Rock计划在2026年中期启动apitegromab在FSHD患者的Phase 2 FORGE研究[121] - Apitegromab的BLA重新提交和美国上市预计在2026年完成[49] 市场扩张与监管 - Scholar Rock的目标是建立一个覆盖50个国家的平台，以服务于罕见、严重的神经肌肉疾病患者[22] - Scholar Rock计划在2026年中期提交EMA审批，初步在德国推出apitegromab用于SMA患者[119] - Scholar Rock的BLA重新提交和美国上市计划将依赖于FDA的批准[28] - 2025年1月提交BLA给FDA，3月接受优先审查[50] - 2026年第一季度开始，第二个灌装完成设施的商业产能将被保留[51] - 2026年中期，预计在欧洲的Apitogromab上市准备工作将取得强劲进展[59] 负面信息 - 2025年12月，Catalent Indiana将对FDA的警告信作出回应[50] - 2025年12月，Catalent Indiana将进行重新检查并重新提交Apitegromab的BLA[50]