核心观点 - 公司公布sevasemten在Becker和Duchenne肌营养不良症治疗中的积极数据，包括持续疾病稳定性和功能改善 [1][2][3] - 公司与FDA完成Type C会议，明确了sevasemten作为首个Becker疗法的注册路径 [3] - 公司公布Duchenne二期试验LYNX和FOX的积极数据，确定10mg剂量用于三期试验 [4][5][6] - 公司计划2025年四季度与FDA讨论三期试验设计，2026年启动关键研究 [7] Becker项目进展 - MESA开放标签扩展试验显示99%合格参与者(n=85)继续接受治疗 [2] - CANYON参与者转入MESA后18个月NSAA评分改善0.8分，安慰剂组转为治疗后改善0.2分 [2] - 治疗18个月后参与者功能衰退显著低于自然病史研究预期 [2] - ARCH参与者转入MESA后三年治疗期间NSAA评分保持稳定 [2] - sevasemten安全性良好，最长治疗时间达三年 [2] 监管进展 - FDA确认NSAA是临床有意义终点，支持GRAND CANYON作为单一充分对照研究 [3] - GRAND CANYON试验预计2026年四季度公布顶线数据 [3] - FDA鼓励公司继续分享MESA数据和自然病史前瞻模型 [3] Duchenne项目进展 - LYNX试验在4-9岁患者中确定10mg剂量用于三期试验，基于SV95C、NSAA和4阶梯爬升等功能指标 [5] - FOX试验在6-14岁基因治疗后的患者中显示10mg剂量可能减缓功能衰退 [6] - 两试验中sevasemten在目标剂量下耐受性良好 [4][6] 公司计划 - 2025年四季度与FDA讨论三期试验设计，包括患者人群和终点 [7] - 2026年启动关键研究 [7] - 继续收集长期开放标签扩展数据 [7] 产品背景 - sevasemten是口服首创快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，针对肌营养不良症 [9] - 已获得FDA孤儿药认定、罕见儿科疾病认定和快速通道认定 [9] - EMA也授予孤儿药认定 [9] 疾病背景 - Becker是罕见遗传性神经肌肉疾病，目前无获批疗法 [10] - Duchenne是最常见肌营养不良症，中位预期寿命约30年，现有疗法未满足需求高 [11]