公司近期活动 - 管理层将参加三场投资者会议，包括2025年11月11日Guggenheim第二届年度医疗创新峰会炉边谈话、2025年12月2日Piper Sandler第三十七届年度医疗保健会议炉边谈话以及2025年12月3日第八届Evercore医疗保健会议炉边谈话 [1] - 所有会议的网络直播均可在公司活动与演示页面观看，并将在会议结束后限时提供回放 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，专注于为肌肉萎缩症和严重心脏病开发新型疗法 [2] - 核心产品Sevasemten是一种口服给药的first-in-class快骨骼肌肌球蛋白抑制剂，针对贝克尔和杜氏肌营养不良症处于后期临床试验阶段 [2] - 产品管线包括EDG-7500，一种用于治疗肥厚型心肌病等舒张功能障碍疾病的新型心脏肌节调节剂，目前处于2期临床开发阶段 [2] - 产品管线还包括EDG-15400，一种用于治疗心力衰竭的新型心脏肌节调节剂，目前处于1期临床开发阶段 [2]

核心观点 - 公司公布sevasemten在Becker和Duchenne肌营养不良症治疗中的积极数据，包括持续疾病稳定性和功能改善 [1][2][3] - 公司与FDA完成Type C会议，明确了sevasemten作为首个Becker疗法的注册路径 [3] - 公司公布Duchenne二期试验LYNX和FOX的积极数据，确定10mg剂量用于三期试验 [4][5][6] - 公司计划2025年四季度与FDA讨论三期试验设计，2026年启动关键研究 [7] Becker项目进展 - MESA开放标签扩展试验显示99%合格参与者(n=85)继续接受治疗 [2] - CANYON参与者转入MESA后18个月NSAA评分改善0.8分，安慰剂组转为治疗后改善0.2分 [2] - 治疗18个月后参与者功能衰退显著低于自然病史研究预期 [2] - ARCH参与者转入MESA后三年治疗期间NSAA评分保持稳定 [2] - sevasemten安全性良好，最长治疗时间达三年 [2] 监管进展 - FDA确认NSAA是临床有意义终点，支持GRAND CANYON作为单一充分对照研究 [3] - GRAND CANYON试验预计2026年四季度公布顶线数据 [3] - FDA鼓励公司继续分享MESA数据和自然病史前瞻模型 [3] Duchenne项目进展 - LYNX试验在4-9岁患者中确定10mg剂量用于三期试验，基于SV95C、NSAA和4阶梯爬升等功能指标 [5] - FOX试验在6-14岁基因治疗后的患者中显示10mg剂量可能减缓功能衰退 [6] - 两试验中sevasemten在目标剂量下耐受性良好 [4][6] 公司计划 - 2025年四季度与FDA讨论三期试验设计，包括患者人群和终点 [7] - 2026年启动关键研究 [7] - 继续收集长期开放标签扩展数据 [7] 产品背景 - sevasemten是口服首创快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，针对肌营养不良症 [9] - 已获得FDA孤儿药认定、罕见儿科疾病认定和快速通道认定 [9] - EMA也授予孤儿药认定 [9] 疾病背景 - Becker是罕见遗传性神经肌肉疾病，目前无获批疗法 [10] - Duchenne是最常见肌营养不良症，中位预期寿命约30年，现有疗法未满足需求高 [11]