**公司及行业关键要点总结** **1 公司及会议背景** - 公司为Soleno Therapeutics (SLNO)，CEO为Anish Bhatnagar，参与Guggenheim的SMITCAP会议[1] - 讨论重点为药物DCCR的监管进展及商业化计划[1][2] **2 监管进展** - PDUFA日期从2024年12月27日推迟至2025年3月27日，主要因公司需补充FDA要求的额外信息[2] - 延迟原因包括假期季节、较短的优先审评周期（原定为2个月）及密集的回复时间[4] - FDA未提出新的重大安全问题或CMC（化学、制造和控制）问题[4] - 工厂检查已完成，未收到FDA的483表格（即无重大缺陷）[5] - 公司未透露是否已进入标签讨论阶段，但预计PDUFA日期不会提前[6][7][8][9] **3 商业化准备** - 公司已准备好药物上市，PDUFA通过后需数周完成标签和渠道准备，预计2025年5月开始销售[10][11] - 市场共识预测尚未完全反映PDUFA延迟，预计销售放量将在2025年第三和第四季度[11] - 目标患者规模约10,000人，其中绝大多数符合标签要求（年龄≥4岁、伴发hyperphagia的PWS患者）[12][14] - 患者分布集中：约40%的患者由300名医疗从业者管理，其余分散在社区[15][16] - 推广策略包括销售团队、数字营销及针对护理机构的定向推广[16][17] **4 市场与竞争** - 定价未公布，但参考同类罕见病药物，可能为基于体重的定价模式（市场预期$300,000-$400,000/年）[19][20] - 主要竞争对手Acadia的Carbutocin因疗效和给药问题（鼻喷、需温控）预计难以构成威胁[37][38] - 欧洲市场计划：2025年上半年提交CHMP申请，考虑自建团队或合作（EU4+英国患者规模与美国相当）[29][30][31] **5 公司战略** - 当前为单资产公司，但正评估DCCR的其他适应症（如Smith Magennis综合征、糖原贮积病）[39][40] - 探索下一代分子及外部授权机会，但短期内以DCCR为核心[42] - 知识产权：基础专利可能延长至2034年，但保守估计为7年独占期[36] **6 其他关键细节** - 患者依从性：PWS患者因强迫症特性可能更易坚持用药[24][25] - 约10%患者生活在护理机构中[26][28] - 欧洲团队已纳入当前125人的招聘计划（美国销售团队已招聘1/3）[33][35] （注：部分问答因涉及敏感信息未披露，如标签具体内容、定价细节[7][19]）