公司动态 - Inozyme Pharma宣布推迟原定于2025年6月25日召开的年度股东大会 原因是BioMarin Pharmaceutical Inc 的收购事项 [1] - 如果收购完成 将不再召开涉及公众股东的年度股东大会 如果收购未完成 董事会将采取适当行动在稍后日期召开年度股东大会 包括确定新的股权登记日 [2] 公司概况 - Inozyme Pharma是一家临床阶段生物制药公司 总部位于波士顿 拥有约50名员工 [3] - 公司专注于开发针对PPi-腺苷通路的创新疗法 该通路是骨骼健康和血管功能的关键调节因子 [3] - 公司主要研究药物INZ-701是一种ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法 旨在恢复焦磷酸盐和腺苷水平 目前处于ENPP1缺乏症的后期临床开发阶段 [3] - INZ-701有潜力扩展到其他适应症 包括ABCC6缺乏症和钙化防御 这些疾病都与焦磷酸盐-腺苷通路缺陷相关 [3] 收购相关信息 - 收购相关文件包括要约收购声明 购买要约 相关转让书和其他要约收购文件 以及14D-9表格的征集/推荐声明 这些文件包含有关拟议收购的重要信息 [5] - 投资者和股东可在SEC网站 www.sec.gov 免费获取这些文件 BioMarin和Inozyme的网站也提供相关文件的免费副本 [5] - BioMarin和Inozyme定期向SEC提交年度 季度和当期报告 代理声明和其他信息 这些信息可在SEC网站免费查阅 [5]

ENERGY 3试验进展 - ENERGY 3试验中期数据显示INZ-701在ENPP1缺乏症中具有改变疾病进程的潜力，磷酸盐水平持续上升且安全性良好 [1] - 试验按计划进行，预计2026年第一季度公布顶线数据，无患者退出、剂量调整或停药，未发现新的安全性信号 [1][3] - 初步抗药物抗体(ADA)数据显示，17名患者中15名未检测到ADA或低滴度反应，最高滴度为1,280，与成人试验结果一致 [5][7] 生物标志物数据 - INZ-701治疗组血清磷酸盐水平随时间上升，第13周平均增加8.2%，而常规治疗组下降0.04% [11][12] - 第39周时，INZ-701组磷酸盐水平上升12.1%，常规治疗组下降9.0%，6名患者(35%)达到正常水平 [11][12] - 磷酸盐水平上升趋势支持INZ-701改善ENPP1缺乏症患者骨骼异常的潜力 [14] 领导层变动 - Petra Duda博士被任命为首席医疗官，接替即将退休的Kurt Gunter博士 [15][16] - Duda博士在罕见病领域拥有20多年经验，曾领导UCB的Zilbrysq®项目并获得全球批准 [16] 临床与科学进展 - 在ESPE/ESE 2025联合大会上展示ENPP1缺乏症新临床见解，包括儿童患者持续低磷酸盐血症和骨骼异常 [19][21] - 美国CMS接受ENPP1缺乏症新ICD-10诊断代码，预计2025年10月生效 [20] - 日本PMDA同意接受海外临床试验数据，无需纳入日本患者，为INZ-701在日本的批准铺平道路 [20] 财务数据 - 截至2025年3月31日，现金及短期投资为8480万美元，预计可支持运营至2026年第一季度 [26][32] - 第一季度研发费用2040万美元，同比增长130万美元，主要因CMC成本增加 [26][33] - 净亏损2800万美元，每股亏损0.44美元，去年同期净亏损2330万美元 [26][33] INZ-701与ENPP1缺乏症 - INZ-701是一种ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，旨在恢复PPi和腺苷水平，目前处于晚期临床开发阶段 [28] - ENPP1缺乏症是一种罕见疾病，影响血管、软组织和骨骼，目前尚无获批疗法 [25][27] - 全球估计每64,000例妊娠中有1例发生双等位基因突变，但单等位基因突变患者也可能出现严重症状 [27]

核心观点 - ENPP1缺乏症是一种严重的进行性罕见疾病，影响血管、软组织和骨骼，需要早期诊断和长期管理 [1][4][5] - 该疾病在婴儿期表现为全身性动脉钙化(GACI)，儿童期发展为低磷性佝偻病(ARHR2)，成年后出现骨软化症 [3][5] - 公司开发的INZ-701是一种ENPP1 Fc融合蛋白替代疗法，有望成为该疾病的突破性治疗方案 [2][6] 疾病特征 - 在84例患者中，51例诊断为GACI(仅19例存活过婴儿期)，22例从GACI进展为ARHR2，11例直接表现为ARHR2 [3] - 60%的GACI患者在产前就有症状，诊断中位年龄为0.8个月，常伴有动脉钙化、呼吸窘迫、心衰和高血压 [3] - 55岁时超过95%患者会出现心血管、肌肉骨骼和其他器官并发症 [9] - 全球估计每64,000例妊娠中有1例发生双等位基因突变，但单等位基因突变也可能导致严重症状 [5] 临床表现 - 60%患者在出生后3个月内出现动脉或主动脉钙化 [9] - 64%的ARHR2患者也有心血管表现 [9] - 10岁时约70%患者出现严重肌肉骨骼并发症，主要是佝偻病 [9] - 其他并发症包括听力障碍和持续的心血管问题风险 [9] 治疗前景 - 目前尚无获批的ENPP1缺乏症治疗方法 [5] - INZ-701旨在恢复PPi和腺苷水平，目前处于后期临床开发阶段 [6] - 该疗法可能扩展到其他PPi-腺苷通路缺陷相关疾病 [6]

公司动态 - Inozyme Pharma首席执行官兼董事长Doug Treco博士将参加2025年4月7日举行的第24届Needham虚拟医疗保健会议，并进行炉边谈话 [1] - 炉边谈话的直播可通过公司官网投资者关系板块的活动页面观看，回放将在有限时间内提供 [2] 公司简介 - Inozyme Pharma是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对PPi-腺苷通路的创新疗法，该通路是骨骼健康和血管功能的关键调节因子 [3] - 公司的主要研究疗法INZ-701是一种ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，旨在恢复PPi和腺苷水平，目前处于ENPP1缺乏症的后期临床开发阶段 [3] - INZ-701有潜力扩展到PPi-腺苷通路缺陷导致的其他适应症 [3] 联系方式 - 投资者关系联系人：Stefan Riley，电话(617) 461-2442，邮箱stefan.riley@inozyme.com [5] - 媒体联系人：Todd Cooper，电话(617) 840-1637，邮箱todd@biongage.com [5]