公司近期监管策略 - 公司计划向美国FDA请求并举行后续的C类会议，讨论其药物paxalisib在新诊断胶质母细胞瘤患者中的总生存期数据，并寻求关于潜在监管路径的反馈[1] - 公司首席执行官表示，将根据FDA肿瘤卓越中心的Project FrontRunner计划，与监管机构讨论总生存期数据是否足以支持有条件批准路径[2] - 公司计划在提交新药申请前启动批准后的随机III期验证性研究，以确保其监管策略与FDA强调总生存期作为最重要终点的立场一致[2] 临床试验数据结果 - 在2024年7月公布的预设二次分析中，新诊断未甲基化GBM患者使用paxalisib组的中位总生存期为15.54个月，而同期标准治疗组为11.89个月，患者数量分别为54人和46人[4] - 公司将在C类会议简报包中引用Project FrontRunner原则，包括一项针对新诊断GBM的以总生存期为驱动的验证性研究计划[4] 药物开发项目背景 - 公司是一家专注于肿瘤学的药物研发公司，其主要研发项目paxalisib是一种研究性大脑渗透性PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂，正在开发用于治疗多种癌症[7] - paxalisib已获得FDA针对胶质母细胞瘤的孤儿药认定和快速通道认定，并针对其他适应症获得了多项认定[7] - 公司另一研发项目EVT801是一种VEGFR3小分子抑制剂，临床前数据显示其对多种肿瘤类型有效，并与免疫肿瘤药物有协同作用证据[8] 行业监管趋势 - Project FrontRunner是FDA肿瘤卓越中心的一项倡议，鼓励申办方考虑在早期临床环境中寻求晚期或转移性癌症药物的批准，而非传统上仅针对已耗尽治疗选择的患者进行开发[3] - 公司指出领先的肿瘤公司已开始在成功的FDA行动中公开引用Project FrontRunner，表明该倡议对于开发一线或更早阶段疗法的申办方日益重要[5]

核心观点 - 公司获得FDA对其新型免疫疗法eftilagimod alfa（efti）用于PD-L1低表达头颈癌患者一线治疗的积极反馈 支持联合KEYTRUDA的后续开发路径[1][2][4] 监管进展 - FDA基于TACTI-003二期b试验数据 认可efti联合KEYTRUDA在PD-L1表达低于1（CPS<1）的头颈癌患者群体中的治疗潜力[2] - FDA支持通过Project FrontRunner计划探索加速批准路径 包括随机注册试验或70-90人规模的单臂研究[3][6] 临床开发策略 - 随机注册试验将评估efti联合KEYTRUDA对比标准疗法 单臂研究将以安全性、应答率和应答持续时间为主要终点[3] - 公司优先推进TACTI-004三期非小细胞肺癌试验 同时评估头颈癌领域的合作开发路径[5] 市场与医疗需求 - PD-L1 CPS<1的头颈癌患者占一线治疗人群比例达20% 目前所有可用治疗方案均需含化疗[7] - 该患者群体存在高度未满足医疗需求 因抗PD-1单药疗法仅获批用于PD-L1阳性（CPS≥1）患者[7] 产品与技术 - efti为首创MHC II类激动剂 通过调节LAG-3免疫机制开发癌症及自身免疫疾病疗法[8] - 公司与MSD合作开发KEYTRUDA（pembrolizumab）联合疗法 KEYTRUDA为默克公司注册商标[9]