财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金及现金等价物为1.023亿美元 [18] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2930万美元 [18] - 2025年第一季度合作收入为280万美元，2024年同期为920万美元 [18] - 2025年第一季度研发费用为1830万美元，2024年同期为1870万美元 [19] - 2025年第一季度一般及行政费用降至890万美元，2024年同期为1160万美元 [19] - 2025年第一季度净亏损为2410万美元，2024年同期为1930万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 EMILI产品 - 对于TNBC患者，B7 H4低肿瘤且接受四种或更少先前治疗线的患者，ORR为0%，中位PFS为6.4周，中位OS为5.7个月；B7 H4高肿瘤且接受四种或更少先前治疗线的患者，ORR为29%，中位PFS为16周，截至3月8日数据截止时中位OS尚未达到 [10] - 截至3月8日数据截止时，所有肿瘤类型剂量递增和回填队列中，B7 H4高肿瘤表达且接受中等剂量EMILY的206名可评估患者中，有86人实现确认缓解，ORR为31%，高于2024年12月数据截止时报告的23% [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 预计2025年Trodelvy在全球TNBC的收入将超过10亿美元 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 公司宣布战略重组和重新优先级计划，包括削减约55%的员工、取消内部管道开发工作、减少其他研究活动、缩小与Emily的临床开发工作以专注于乳腺癌，并继续支持XMT - 2056的一期剂量递增工作和正在进行的合作 [5] - 公司目标是将现金跑道延长至2026年年中，以便从正在进行的两个一期剂量扩展队列中为Emily生成重要的客观缓解率和持久性数据 [6] - 扩展工作专注于接受过1 - 4线治疗（包括至少一种先前的拓扑异构酶 - 1 ADC）的TNBC患者，预计在今年下半年分享扩展的初始临床数据 [13][17] 行业竞争 - 目前乳腺癌领域中，拓扑异构酶 - 1 ADC仅被批准用于复发和难治性患者，但近期有多项一线治疗的阳性3期结果公布，预计后拓扑异构酶 - 1 TNBC患者群体将大幅扩大 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Mersana的前景感到兴奋，扩展入组进展顺利，期待在今年下半年分享扩展的初始临床数据 [17] 其他重要信息 - 公司将在几周后的ASCO会议上以口头报告形式分享基于3月8日数据截止的剂量递增和回填队列中所有肿瘤类型的额外临床数据 [12] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于高剂量的安全性、更新的方案以及是否会在ASCO更新中包含相关内容 - 公司在ASCO分享的数据仅基于递增和回填阶段，不包含扩展数据；选择44.5mg第1、8天给药，随后80mg每四周一次的方案，是因为该剂量暴露量比67mg每四周一次更高，且44.5mg第1、8天给药在确保第6周肿瘤缩小方面最有效，同时通过蛋白尿缓解措施有望维持该剂量；从第1、8天给药改为80mg每四周一次是为了避免持续维持第1、8天给药的挑战，且80mg每四周一次的暴露量与44.5mg第1、8天给药相当 [24][25][27] 问题2: ASCENT - 3和ASCENT - 4研究结果对公司临床开发计划的影响 - 公司扩展队列专注于后拓扑异构酶 - 1 TNBC患者，拓扑异构酶 - 1 ADC使用越早，后拓扑异构酶 - 1患者数量越多，公司认为这对患者和公司追求的机会规模是积极的发展 [32][33] 问题3: 中间剂量新增两名缓解患者的患者类型、方案修订对蛋白尿管理的影响、67mg队列的入组情况及下半年更新的重要性 - ASCO报告将关注其他肿瘤类型，包括31% ORR的情况；目前不提供蛋白尿相关数据，缓解措施旨在管理蛋白尿后果，避免血清低白蛋白血症和肌酐变化，公司对新剂量和方案的扩展有信心；不提供67mg队列的实际样本量，但从切换到第二剂量可看出入组情况良好，且研究者热情高 [38][40][42] 问题4: 扩展阶段是否有其他剂量方案可评估以及ASCO报告的预期内容 - 目前确定的扩展剂量为这两个，不预期有其他剂量，除非从数据中获得新发现；ASCO报告基于回填和递增数据，不包含扩展数据 [47][48][49] 问题5: 对潜在关键研究的看法以及B7 H4表达的临界值和确认所需的额外工作 - 随机3期试验在时间上与非随机试验相近，且具有多方面优势，如全球可申报、避免确认性试验、快速获得OS数据等，公司认为FDA会接受以PFS和OS为终点的随机试验，但尚未获得正式监管建议；扩展阶段B7 H4表达的TPS评分可能会有微调，但预计40% - 50%的患者为阳性，不同公司的检测条件差异不影响识别相同患者群体 [53][57][60] 问题6: 对会议上展示的后拓扑异构酶数据的看法以及1月更新中三名持续治疗患者在3月的情况 - 管理层未看到相关报告，需向现场人员了解；3月更新的所有患者情况将在ASCO报告中公布 [66][67] 问题7: B7 H4表达大于70%的患者比例以及ACE抑制剂预防蛋白尿的启动时机 - 对于TNBC患者，B7 H4表达阳性患者比例预计在40% - 50%；新修订方案鼓励在治疗开始时预防性使用ACE抑制剂，除非患者有禁忌证 [69][70] 问题8: 从目标产品概况角度，44.5mg剂量优于67mg剂量并进入关键研究的依据以及今年晚些时候扩展更新的患者类型 - 如果44.5mg剂量的疗效不比67mg每四周一次的剂量有显著优势，公司将选择67mg剂量，因为其蛋白尿问题较少且方案简单；由于重组，2025年扩展数据将仅关注乳腺癌，卵巢和子宫内膜数据将在ASCO报告中展示回填和递增阶段的数据 [75][78]

公司动态 - Processa Pharmaceuticals创始人兼研发总裁David Young博士受邀在2025年世界孤儿药大会美国会议上发表演讲 [1] - 演讲主题为"将FDA项目Optimus原则应用于肿瘤和非肿瘤罕见病"，重点探讨如何通过优化剂量平衡疗效与安全性以加速FDA审批 [2][3] - 演讲将于2025年4月24日美国东部时间下午2点在波士顿会展中心举行 [2] 技术战略 - 公司核心监管科学方法聚焦通过改进现有疗法代谢/分布特性，在保留抗癌机制的同时提升安全性和疗效 [5] - 下一代癌症药物(NGC)开发策略：基于已获批肿瘤疗法的分子改造，结合已验证抗癌活性分子与监管科学路径 [5] - 目标是通过高效监管路径为癌症患者开发耐受性更优的治疗方案 [5] 行业活动 - 公司参与世界孤儿药大会凸显其在罕见病肿瘤治疗领域的技术领导力 [1][3] - 演讲内容与FDA的Project Optimus倡议直接相关，反映行业对剂量优化方法论的高度关注 [3]

文章核心观点 临床阶段制药公司Processa Pharmaceuticals宣布其研发创始人兼总裁David Young博士受邀在2025年美国世界孤儿药大会上演讲，探讨FDA的Optimus计划原则在肿瘤和非肿瘤罕见病药物审批中的应用 [1][3] 公司动态 - David Young博士将于2025年4月24日下午2点在波士顿会展中心进行题为“将FDA的Optimus计划原则应用于肿瘤和非肿瘤罕见病”的演讲 [2] - 演讲将探讨FDA的Optimus计划原则在肿瘤和非肿瘤罕见病药物审批中的应用，这是公司监管科学方法的核心 [3] 公司介绍 - Processa是一家临床阶段制药公司，专注开发下一代癌症药物，通过结合新型肿瘤管线、成熟抗癌活性分子和监管科学方法，为癌症患者开发更有效且耐受性更好的治疗方案 [5] 联系方式 - 公司联系人是Patrick Lin，电话(925) 683 - 3218，邮箱plin@processapharma.com [7] 信息获取 - 关于2025年美国世界孤儿药大会的更多信息可点击此处获取 [4] - 关于公司的更多信息可访问网站www.processapharma.com [6]