股票发行与销售 - 公司拟公开发售4761904股普通股，含出售股东行使私人和诱因认股权证最多可获的3344904股和1417000股[6][8] - 2024年5月20日与Maxim Group LLC签订协议，发行714527股普通股、可购买957925股普通股的预融资认股权证和可购买3344904股普通股的未注册私人认股权证[187] - 2024年5月22日发行结束，获约280万美元总收益，支付Maxim现金配售费182625.53美元，占比6.5%，报销80000美元费用[188] - 2024年5月20日，机构投资者以1.68美元每股行使708500份认股权证，公司获约120万美元收益，支付Maxim现金费用77368.20美元，占比6.5%[189] - 截至2024年5月20日，已出售315338股普通股，总毛销售价格为849187.85美元，后将销售协议下额外最大总毛销售价格降至50000美元[40] 财务状况 - 截至2024年3月31日，累计亏损71550360美元[59] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为2353346美元，可销售证券为7396009美元，预计资金可支撑运营至2024年11月[59] - 公司预计行使私人普通股认股权证和诱因认股权证最大收益约800万美元，行使价为每股1.68美元[74] 产品研发 - 2021年开始Risvodetinib（IkT - 148009）临床开发，2023年1月启动2期项目“the 201 trial”[27] - 截至2024年6月17日，“the 201 trial”在美国开设32个试验点且完成患者招募，原计划34个[27] - “the 201 trial”结果将于2024年第四季度公布[27] - 公司计划在有额外资源时将“the 201 trial”延长至多12个月[27] - 200mg剂量的Risvodetinib（IkT - 148009）治疗的三名参与者MDS - UPDRS Parts II+III评分较基线平均改善 - 8.7分，安慰剂参与者增加+1.7分，平均差距为 - 10.4分[29] - 公司获得国立神经疾病和中风研究所039百万美元赠款，用于Risvodetinib（IkT - 148009）治疗多系统萎缩（MSA）的动物模型研究[30] - IkT - 001Pro的600mg剂量已达到与400mg甲磺酸伊马替尼生物等效，900mg剂量是提供相当于600mg甲磺酸伊马替尼剂量的首选，800mg IkT - 001Pro与600mg甲磺酸伊马替尼近乎等效[31] 市场情况 - 2023年全球肺动脉高压（PAH）市场规模为766亿美元，预计2024 - 2030年复合年增长率为5.4%[34] 法律纠纷 - 枢轴控股有限责任公司要求公司支付1625万美元里程碑付款及利息，公司认为索赔无依据并反诉至少90万美元[39] 其他 - 公司是临床阶段药物开发公司，无获批商业销售产品，自成立一直亏损，预计未来仍亏损[63][65] - 公司需筹集额外资金，否则可能延迟、限制或终止临床试验或其他运营[58][63] - 公司将保持新兴成长公司身份，直至首次年度总收入达1235亿美元或以上、被视为“大型加速申报公司”、三年内发行超10亿美元非可转换债务证券或2025年12月31日[44] - 2024年6月17日，公司普通股在纳斯达克最后报告销售价格为每股1.55美元[12][48][77] - 截至2024年6月17日，有14名普通股记录持有人，无已发行和流通的优先股[78] - 公司授权资本股为1.1亿股，面值每股0.001美元，其中普通股1亿股，优先股1000万股；截至2024年6月17日，已发行和流通的普通股为7216145股，优先股为0股[116] - 私人普通股认股权证和诱因认股权证行使价格均为每股1.68美元[9] - 系列A和系列C认股权证将在股东批准日期的12个月周年日到期，系列B和系列D认股权证将在股东批准日期的5周年日到期[57] - 若发生“基本交易”，认股权证持有人有权要求公司按布莱克 - 斯科尔斯价值回购未行权部分认股权证[55] - 出售股东可通过多种方式出售证券，包括普通经纪交易、大宗交易等[108] - 普通股股东每股享有一票表决权，无累积投票权，董事由多数投票权选举产生，分红由董事会决定[117]

证券发售 - 公司拟发售最多6951872股普通股及附带认股权证，最多6951872份预融资认股权证及附带认股权证，配售代理认股权证可购买最多278075股普通股[8] - 假设发售所有证券，普通股和认股权证假定组合公开发行价为每股1.87美元[8] - 购买者实益拥有超4.99%（或经选择为9.99%）已发行普通股时可买预融资认股权证，每份按0.0001美元行使价购一股普通股，购买价为普通股和认股权证公开发行价减0.0001美元[9] - 聘请Maxim Group LLC作独家配售代理，发售无最低要求，公司承担成本[11] - 发售2024年6月17日终止，公司有权提前决定，有一次交割，公开发行价发售期间固定[13] - 公司同意向配售代理报销高达100000美元发售相关费用[19] 财务数据 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损66900725美元，现金及现金等价物为9165179美元，可销售证券为4086873美元[78] - 截至2023年12月31日，公司每股有形净资产约为1.66美元[86] - 截至2024年4月24日，2266136股可在行使已发行认股权证时发行，加权平均行使价格为每股7.64美元[67] - 截至2024年4月24日，985280股可在行使2020和2011年股权激励计划下的已发行股票期权时发行，加权平均行使价格为每股10.33美元[68] - 公司董事、高管、持股超5%的股东及其关联方合计持有约15.9%的流通普通股，截至2024年4月24日，Werner博士个人持有约14.6%[97] 产品研发 - 2021年开始Risvodetinib临床开发，2023年1月启动201试验，截至2024年4月23日，32个试验点开放，92名参与者入组，44人完成12周给药[38] - 对11名201试验患者分析显示，200mg剂量组平均改善 - 8.7分，安慰剂组增加 + 1.7分，平均差距 - 10.4分[39] - 2023年3月开启Risvodetinib治疗多系统萎缩的IND申请，获0.39百万美元资助开展动物模型研究[41] - Risvodetinib早期进展动物模型研究显示，20周每日给药后功能接近正常，减少α - 突触核蛋白病理[41] - Risvodetinib获FDA多系统萎缩孤儿药认定[41] - IkT - 001Pro已在66名健康志愿者中完成三部分剂量探索/剂量等效性研究[42] - 600mg的IkT - 001Pro与400mg甲磺酸伊马替尼生物等效，900mg的IkT - 001Pro是提供相当于600mg甲磺酸伊马替尼剂量的首选剂量，800mg的IkT - 001Pro与600mg甲磺酸伊马替尼几乎等效[42] 市场与专利 - 2023年全球PAH市场规模为76.6亿美元，预计2024 - 2030年的复合年增长率为5.4%[45] - 公司IkT - 001Pro在美国的专利保护至2033年，Risvodetinib (IkT - 148009)至2036年[51] - 截至2024年4月10日，公司专利组合包括美国9项已授权专利和4项待决专利申请，国外11项已授权专利和4项待决专利申请，专利有效期至2033 - 2037年[52] 未来计划 - 计划在欧盟最多19个点、美国最多6个点开展多系统萎缩2期研究，涉及至少120名患者[41] - 计划2024年向欧盟当局提交Risvodetinib补充监管文件[41] - 公司计划用此次发行的净收益将Risvodetinib（IkT - 148009）的201试验延长12个月，支持生物标志物项目扩展及3期试验所需的辅助研究等[88] 其他事项 - 公司收到Pivot Holding LLC仲裁通知，Pivot称公司未支付里程碑款项，索赔162.5万美元里程碑款项及利息[58] - 2023年6月30日，公司进行了1比6的反向股票分割[70] - 2024年2月，公司与H.C. Wainwright & Co., LLC签订市价发售协议，可发售总发行价高达5659255美元的普通股[80] - 公司作为新兴成长型公司，年收入低于12.35亿美元，可享受部分报告要求豁免[60] - 公司将作为新兴成长公司持续至最早满足特定条件之一[100] - 公司将作为较小报告公司持续至满足特定条件之一[101]

融资与股权 - 公司拟公开发售普通股，包括最多11,627,908股普通股认股权证、最多4,883,721股预融资认股权证和最多406,977股配售代理认股权证[6][7] - 曾进行注册直接发行和私募配售，发行2,800,789股普通股和可购买3,943,398股普通股的预融资认股权证[8] - 2022年5月16日与Piper Sandler & Co.签订股权分配协议，可售普通股总发行价最高达980.1287万美元，2023年1月25日协议终止[33,34] - 本次发行将提供1691.8606万股可通过认股权证行使发行的普通股，2023年1月31日普通股最后报告售价为每股0.71美元[41] - 截至2023年1月31日，有410.0208万股可通过行使期权发行的普通股，加权平均行使价格为每股2.41美元；550.5309万股可通过行使认股权证（不包括本次认股权证）发行的普通股，加权平均行使价格为每股1.48美元；788.3812万股根据股权奖励计划预留用于未来授予或发行的普通股[42] 股价与上市 - 2022年7月25日收到纳斯达克不足通知，普通股连续30个工作日收盘价低于每股1美元的最低要求[28] - 2023年1月24日，纳斯达克给予公司额外180天（至2023年7月24日）以重新符合最低出价价格要求[29] - 公司计划实施反向股票分割以满足最低出价价格要求，但不能保证股价会永久上涨[57] 产品研发 - 2022年5月底启动IkT - 148009的201试验（2a期），截至2023年1月25日已开放19个（最多40个）试验点，计划招募120名患者[19] - IkT - 001Pro正在对最多56名健康志愿者进行两部分的剂量探索/剂量等效性研究（501试验），预计2Q23结束[22] - 已完成IkT - 148009和IkT - 001Pro薄膜包衣片剂的临床批次生产，计划2023年完成IkT - 148009两种不同片剂配方的药代动力学桥接研究[23] - 未来12个月，预计公布IkT - 148009在老年健康受试者的1期研究结果、重启帕金森病患者的2a期疗效研究等多项工作[24] - 公司主要候选药物IkT - 148009在帕金森病动物模型中可阻止疾病进展并逆转功能丧失，但在人类中尚未观察到功能丧失逆转[25] 监管情况 - 2022年11月29日，FDA对IkT - 148009用于帕金森病和多系统萎缩（MSA）的项目实施临床搁置，2023年1月解除帕金森病项目的全面临床搁置[19] - 公司获得美国国立卫生研究院下属机构385,888美元赠款，用于资助IkT - 148009治疗MSA的动物模型研究[20] - 若MSA临床搁置解除，计划在欧盟最多19个地点和美国最多6个地点对60名MSA患者开展2a期安全性和耐受性研究[20] 财务状况 - 公司自成立以来经营现金流为负，2020年12月完成首次公开发行，2021年6月和2023年1月完成后续公开发行及私募配售[62] - 2021年和2020年净亏损分别为14786063美元和2847894美元，2022年和2021年前九个月净亏损分别为13775103美元和9744444美元，截至2022年9月30日累计亏损43592790美元[79] - 截至2022年9月30日，公司现金为5781918美元，现金等价物为20752290美元，活跃赠款为385888美元，其中截至2023年1月1日，美国财政部账户中仍有300386美元可用[85] 风险因素 - 公司业务面临临床阶段资源有限、可能面临进一步临床搁置、纳斯达克上市资格问题、难以筹集资金、药物开发不确定性等风险[46] - 俄乌军事冲突和新冠疫情可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[71][73][75][78] - 公司预计未来将继续产生重大费用和更高的运营亏损，费用可能因多种情况大幅增加[80][82] - 公司产品开发面临临床数据不佳、监管批准困难、市场接受度低等风险[48] - 公司临床研发面临诸多不确定性，可能导致试验延迟或无法完成[115]