核心观点 - FDA意外推迟对Biohaven公司罕见病药物troriluzole的审查日期，导致公司股价大幅下跌[1][8] - 如果获批，troriluzole将成为首个也是唯一一个FDA批准的治疗脊髓小脑共济失调(SCA)的药物[2] - 公司近期完成了FDA的中期审查会议和监管检查，未发现新的重大安全问题[4] - 分析师认为延迟令人意外，但仍对最终获批保持乐观[6][7] FDA审查延迟 - FDA神经科学办公室神经内科1部门通知Biohaven将troriluzole的PDUFA日期延长三个月，以便全面审查公司最近的提交材料[1] - 新的NDA决定预计将在2025年第四季度做出，而非此前预期的第三季度[4] - FDA计划召开咨询委员会会议讨论该申请，但尚未确定日期[3] - FDA在信中未提出新的担忧[4] 药物潜力 - troriluzole是一种每日一次的口服药物，临床数据显示其可将疾病进展减缓50-70%[4] - 根据f-SARA量表测量，该药物还能降低跌倒风险[4] - SCA在美国影响约15,000人，在欧洲和英国影响约24,000人[2] - 患者症状包括步态受损导致跌倒、丧失行走能力、言语障碍导致沟通困难、吞咽困难和过早死亡[3] 公司财务状况 - 公司近期与Oberland Capital Management LLC达成高达6亿美元的非稀释性资本协议[5] - 截至2025年4月30日，公司拥有约5.18亿美元的现金、现金等价物、有价证券和限制性现金[5] - 该协议预计将支持SCA的商业启动规划、临床开发活动和持续业务运营[5] 市场反应 - Biohaven股价在消息公布后下跌14.3%，至16.85美元[8] - William Blair分析师称延迟令人意外，特别是在中期审查刚刚完成的情况下[6] - 分析师重申"跑赢大盘"评级，认为考虑到SCA的罕见病性质和缺乏治疗选择，FDA可能会表现出更大的监管灵活性[7]