财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净收入2040万美元，其中MyPlayfa收入1710万美元，Opruva收入10万美元，法国EAP项目Aramcholamol净报销230万美元，Astaris许可下的特许权使用费和其他报销0.9万美元 [29] - 第一季度运营费用2280万美元，较去年同期减少60万美元 [30] - 第一季度研发费用330万美元，较2024年第一季度减少900万美元，主要因KP1077二期试验完成后第三方成本降低及人员相关成本减少 [31] - 第一季度销售、一般和行政费用1950万美元，较上一时期增加960万美元，主要与商业、医疗和推出活动相关的人员成本、专业费用和其他费用增加有关 [31] - 2025年第一季度净亏损310万美元，即每股基本和摊薄亏损0.06美元，去年同期净亏损1660万美元，即每股基本和摊薄亏损0.40美元 [31] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资总额为6870万美元，较2024年12月31日减少680万美元；加上4月1日出售PRV获得的1.483亿美元净收益，现金、现金等价物和投资总额将达2.17亿美元；总债务约6000万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 MyPlifa业务线 - 自推出至2025年3月31日，共收到122份处方登记表，第一季度收到13份，均代表新使用MyPlifa的患者，约三分之一美国确诊NPC患者已登记接受治疗 [19] - 截至第一季度末，实现38%的覆盖生命，符合推出阶段预期，团队通过直接医保目录覆盖或医疗例外程序为许多患者获得报销授权 [20] Olpruva业务线 - 从2023年7月产品首次上市，包括公司2024年1月推广Olpruva至2025年第一季度末，共收到28份处方登记表，其中第一季度收到5份 [12] - 市场覆盖生命增加到78% [28] 临床阶段资产 - 第一季度，Sevres的晚期资产soliprolol的III期DISCOVER试验继续推进患者入组，共入组5名受试者，使总数达到32名 [14] - 公司继续评估III期就绪资产KP1077用于罕见睡眠障碍的增值战略替代方案 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有7500人患有血管性埃勒斯 - 当洛斯综合征（VEDS），尚无获批治疗方法；欧洲市场已有一种上市治疗药物超过十年，估计欧洲约有1100人患有尼曼 - 皮克病C型（NPC） [14][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 商业卓越：推进两项商业产品上市，为罕见病患者带来创新疗法；MyPIPA推出超内部预期，已登记超过三分之一美国确诊NPC患者；优化Olpruva营销工作，提高患者和医疗服务提供者的认知度和可及性 [5] - 管道和创新：专注于对患者影响最大的领域推进开发项目；soliprolol的III期DISCOVER试验继续推进患者入组；评估KP1077的战略替代方案 [6] - 人才和文化：拥有热情、积极、经验丰富且使命驱动的团队，公司入选Fast Company的医药、治疗和制药类别最具创新力公司前10名 [7] - 企业基础：通过审慎的资本配置进行长期转型投资，同时保持财务实力；出售儿科罕见病优先审评凭证（PRV）增加1.483亿美元非稀释性资本 [8] 行业竞争 - 在NPC治疗领域，MyPlifa是唯一基于NPC临床严重程度量表获得FDA批准的产品，与miglustat联合使用可在12个月治疗中阻止疾病进展，且有超过五年临床数据和270多名患者参与试验，具有差异化优势 [21][22] - 在VEDS治疗领域，尚无获批治疗方法，soliprolol在某些欧洲国家已作为非标签标准治疗使用 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年开局良好，MyPlifa推出超预期，Olpruva营销战略调整取得进展，开发管道推进，公司有望成为有明确计划推动股东价值的商业阶段罕见病治疗公司，未来愿景光明，有很多机会满足患者和护理人员需求 [33] 其他重要信息 - 公司近期将知识产权相关的临床前前药授权给未披露方，获得名义上的预付款、潜在未来里程碑付款和净销售额的中个位数特许权使用费 [15] - 公司决定正式撤回Apodas的新药申请（NDA），以消除与维持批准相关的监管活动，进一步降低成本 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：相对于122份患者登记表格，目前实际使用MyPlaza的患者数量及报销患者的比例是多少？ - 公司未报告实际使用药物的患者数量，但表示大多数患者已用药，未用药患者处于福利调查阶段，部分患者在调查期间可获得免费药物，之后将转为付费用药 [36] 问题2：MyPlaza报销被拒的主要原因是什么？ - 38%的覆盖生命指约75 - 100个保险计划已审查MyPlaza并向其患者提供该药物，占总保险生命的38%；虽有初始拒付情况，但公司通过直接医保目录或医疗例外程序为几乎所有患者获得报销，主要因MyPlaza在临床数据上的差异化优势 [38][39] 问题3：能否了解患者是来自未确诊群体还是确诊但未接受治疗群体，以及全年引入这些患者的节奏如何？库存水平与上季度末相比如何？ - 约600名NPC患者未确诊，300 - 350名已确诊，公司通过相关举措吸引确诊和未确诊患者；库存管理方面，公司在推出初期密切管理，维持目标库存水平 [48][51] 问题4：能否提供一些关于续药率、患者保留率或平均净价的定性指标，以帮助建模下半年的治疗效果和发展轨迹？是否预计2025年新患者每月约3 - 4人的节奏会持续？继续渗透非EAP患者的挑战是什么？ - 已登记并接受药物治疗的患者中，绝大多数已续药并继续用药；商业用药的剂量分布与EAP相似，多数患者接受一两种高剂量；公司未提供新患者入组节奏的指导，将继续在新患者登记、市场准入和收入方面保持纪律性 [55][59] 问题5：38%的覆盖生命具体指什么？覆盖要求是什么？是否为此签订合同？这对患者从处方登记表到实际用药的时间有何影响？EAP患者是否都通过商业渠道接受药物治疗，还是部分仍处于福利调查阶段？ - 38%的覆盖生命指约75 - 100个保险计划已审查MyPlaza并向其患者提供该药物，占总保险生命的38%；并非只有38%的患者能获得药物报销，所有计划都有医疗例外途径，公司通过该途径成功为患者报销；预计随着更多计划评估MyPlaza，覆盖生命比例将增加；EAP患者从登记表格到商业用药的转换时间不一，团队努力确保患者尽快获得药物 [64][67] 问题6：soliprolol试验已入组32名患者，这是一项150名患者的试验，鉴于竞争对手enzostatin的III期试验已暂停一段时间，能否给出试验入组完成的时间线？ - 公司在2023年第三季度重新启动试验，目前正在对之前的患者进行筛查，并通过针对COL3A1患者中心和医生、进行基因检测等策略推动未来入组；虽无法确定入组完成时间，但相信这些策略将加速入组 [72][73]