2025年第四季度及全年业绩概览 - 2025年第四季度总净产品和特许权收入为2.63亿美元，2025年全年总净产品和特许权收入为8.31亿美元，超出公司此前7.5亿至8亿美元的指引范围 [2] - 公司2025年非GAAP运营支出低于指引，全年非GAAP研发及销售管理费用总计7.28亿美元，第四季度非GAAP研发支出为1.24亿美元，销售管理费用为8700万美元 [21][22] - 2025年末公司现金、现金等价物及有价证券为19.5亿美元，较2024年末的11.4亿美元大幅增长，增长归因于强劲的商业执行、严格的费用管理以及剩余Evrysdi特许权使用费的货币化 [6][22] 核心产品Sephience的上市表现 - Sephience在2025年第四季度贡献了9200万美元收入，自上市以来全球总收入达1.11亿美元，其中美国市场贡献8100万美元，美国以外市场贡献1100万美元 [1][7] - 截至2025年12月31日，共有946名患者正在接受Sephience治疗，处方覆盖了从新生儿到80岁患者的广泛年龄层，且疾病严重程度和年龄组别均有覆盖 [7][8] - 美国80%的苯丙酮尿症卓越中心已为一名或多名患者开具Sephience处方，早期数据显示续药率高且停药率低，停药率仅为“个位数” [1][8] 商业动态与市场准入 - 早期报销和支付方准入情况良好，支付方支持“开放的Sephience准入，几乎没有障碍”，包括“无需阶梯治疗”以及6至12个月的续药期才需重新授权 [9] - 公司预计2026年将Sephience的商业版图扩展至20至30个国家，德国已展现出增长势头，欧洲的报销讨论预计主要在2026年下半年进行 [11][12] - 在日本，公司于2025年12月获批，预计第二季度实现首次商业销售，下半年收入将更具规模，日本约有1000名苯丙酮尿症患者且享有10年孤儿药独占期 [13] 其他产品线表现与展望 - 第四季度杜氏肌营养不良症特许经营收入为6600万美元，其中Translarna贡献3900万美元，Emflaza贡献2700万美元 [14] - 2025年全年Evrysdi为PTC带来2.44亿美元特许权使用费收入，第四季度因罗氏全球收入约5.84亿美元，PTC获得7900万美元特许权收入 [15] - 公司于2025年12月将剩余Evrysdi特许权出售给Royalty Pharma，获得2.4亿美元首付款及最高6000万美元的销售里程碑付款，同时保留了基于罗氏Evrysdi单年销售额达到25亿美元门槛而获得1.5亿美元里程碑付款的权利 [6][23] 研发管线更新 - 诺华预计将在2026年上半年启动Votoplam治疗亨廷顿病的III期INVEST-HD试验，该试验为安慰剂对照、3:2随机分组，目标招募约770名参与者 [5][18] - 针对Vatiquinone，美国食品药品监督管理局在完全回应函后表示，需要一项额外的研究来支持新药申请重新提交，该研究可以是采用自然史对照的单臂试验 [5][19] - PTC计划在2026年第二季度与美国食品药品监督管理局会面，就开放标签方案和自然史对照组的匹配策略达成一致 [19] 2026年财务指引与目标 - 公司预计2026年产品收入将在7亿至8亿美元之间，相较于2025年产品收入增长19%至36%，该指引不包括已出售的Evrysdi特许权收入 [24] - 2026年非GAAP研发及销售管理费用指引为6.8亿至7.2亿美元，基于此框架，公司有潜力在2026年实现现金流收支平衡 [24]