Presentation Ashwani VermaUBS Investment Bank, Research Division All right. Good day, everybody. My name is Ash Verma. I cover SMID cap biotech and spec pharma. And with us, we have PTC Therapeutics, Matt Klein, who is the CEO; and Pierre Gravier, who is the CFO. Guys, thank you for joining us. Matthew KleinCEO & Director Thank you, Ash. Great to be here. Ashwani VermaUBS Investment Bank, Research Division So exciting time in the story with the launch of Sephience. Maybe if you can give a little bit of a ...

PTC Therapeutics (NasdaqGS:PTCT) 2025 Conference November 11, 2025 03:30 PM ET Speaker1Okay. All right. Good day, everybody. My name is Ash Fermal. I cover SPTC Biotech and SPTC Pharma. And with us, we have PTC Therapeutics, Matt Klein, who is the CEO, and Pierre Gravier, who is the CFO. Guys, thank you for joining us.Speaker0Thank you, Ash. Great to be here.Speaker1Exciting time in the story with the launch, with Sephience. Maybe if you can give a little bit of a high-level overview of the company, where t ...

公司业绩与财务表现 - 2025年第三季度总收入为2.11亿美元，较2024年同期的1.968亿美元增长7.2% [5] - 第三季度实现净利润1590万美元，相比2024年同期的净亏损1.067亿美元，业绩显著改善 [5] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为16.878亿美元，较2024年12月31日的11.397亿美元大幅增长 [5] - 2025年全年收入指引收窄至7.5亿至8亿美元 [4] 核心产品Sephience商业进展 - 公司在美国和欧盟启动了Sephience（sepiapterin）的上市 [4] - 截至9月30日，Sephience全球收入为1960万美元，其中美国市场贡献1440万美元，美国以外市场贡献520万美元 [5] - 在美国已收到来自141名独立处方医生的521份患者起始用药表格，全球共有341名患者接受商业治疗 [5] - 首席执行官Matthew B. Klein博士称Sephience的广泛初始使用支持其有潜力成为所有PKU患者的标准疗法 [1] 产品管线与研发进展 - 杜氏肌营养不良症（DMD）产品组合在2025年第三季度收入为8590万美元，其中Translarna收入5070万美元，Emflaza收入3520万美元 [5] - 计划于2025年12月2日在纽约举行研发日活动 [5] - Sephience在日本等地的额外上市许可审查正在进行中，预计日本将在2025年第四季度做出决定 [5] - 计划在第四季度与美国FDA举行votoplam亨廷顿病项目和vatiquinone弗里德赖希共济失调项目的会议 [5] - Translarna的新药申请（NDA）仍在FDA审查中 [5] 合作与授权收入 - 2025年第三季度合作和许可收入为930万美元 [7] - 2025年第三季度特许权使用费收入为7079万美元，主要来自罗氏Evrysdi的销售，该药物2025年迄今销售额约为12.93亿瑞士法郎 [5] 运营费用与成本控制 - 2025年第三季度GAAP研发费用为1.002亿美元，较2024年同期的1.614亿美元显著下降 [5] - 2025年第三季度非GAAP研发费用为9100万美元，不包括910万美元的非现金股权激励费用 [5] - 2025年第三季度GAAP销售、一般和行政费用为8405万美元，2024年同期为7346万美元 [5] - 2025年第三季度非GAAP销售、一般和行政费用为7375万美元，不包括1030万美元的非现金股权激励费用 [5] - 2025年全年GAAP研发和销售、一般和行政费用指引为8.05亿至8.35亿美元，非GAAP指引为7.3亿至7.6亿美元 [8]

公司业绩概览 - 罗氏2025年第三季度销售额为149亿瑞士法郎，按固定汇率计算同比增长6% [1] - 2025年前九个月总销售额达459亿瑞士法郎，按固定汇率计算同比增长7% [2] - 公司股价年内上涨28.5%，远超行业7.6%的增幅 [3] 制药部门业绩 - 制药部门前九个月销售额增长9%至355亿瑞士法郎 [2] - 五大关键药物（Phesgo, Xolair, Hemlibra, Vabysmo, Ocrevus）合计销售额达158亿瑞士法郎，较2024年同期增加24亿瑞士法郎 [4] - 多发性硬化症药物Ocrevus销售额增长7%至52亿瑞士法郎 [5] - 血友病A药物Hemlibra销售额飙升12%至35亿瑞士法郎 [5] - 眼科药物Vabysmo销售额增长13%至30亿瑞士法郎 [5] - 乳腺癌药物Phesgo销售额暴涨54%至18亿瑞士法郎 [9] - 过敏药物Xolair销售额激增34%至22亿瑞士法郎 [9] 诊断部门业绩 - 诊断部门前九个月销售额增长1%至103亿瑞士法郎 [3] - 病理解决方案和分子诊断的需求增长抵消了中国医疗定价改革的影响 [3] 产品线具体表现 - 免疫肿瘤药物Tecentriq销售额增长1%至26亿瑞士法郎 [6] - 乳腺癌药物Kadcyla销售额增长8%至15亿瑞士法郎 [9] - 血癌药物Polivy销售额飙升40%至11亿瑞士法郎 [10] - 囊性纤维化药物Pulmozyme销售额增长16%至3.61亿瑞士法郎 [11] - 由于生物类似药竞争，Herceptin销售额下降19%至8.17亿瑞士法郎，Avastin销售额下降15%至7.63亿瑞士法郎 [10][11] 2025年业绩指引 - 公司维持2025年总销售额中个位数增长的预期 [12] - 将每股核心收益增长预期从高个位数上调至高个位数至低双位数范围 [12] - 公司计划进一步增加以瑞士法郎计价的股息 [12] 研发与管线更新 - FDA批准Gazyva/Gazyvaro标签扩展用于治疗狼疮性肾炎 [13] - FDA批准Tecentriq联合lurbinectedin作为广泛期小细胞肺癌的一线维持疗法 [13] - 乳腺癌药物giredestrant的III期研究显示，联合疗法将疾病进展或死亡风险显著降低44%至62% [14] - 公司将以35亿美元收购89bio公司，获得其治疗MASH的后期阶段药物pegozafermin [15] - 与合作伙伴Alnylam将高血压药物zilebesiran推进至全球III期心血管结局试验 [16] 行业竞争格局 - 眼科药物Vabysmo表现优异，对再生元公司的Eylea构成了强劲竞争 [17] - 关键药物专利独占权丧失继续对2025年的营收增长产生不利影响 [18]

股息支付信息 - 董事会批准支付2025年第四季度股息，每股A类普通股0.22美元 [1] - 股息将于2025年12月10日支付，股权登记日为2025年11月14日收盘时 [1] 公司业务与定位 - 公司成立于1996年，是生物制药特许权最大的购买方和行业创新的主要资助者 [2] - 业务模式包括直接合作资助后期临床试验和新产品上市以换取未来特许权，以及间接收购现有特许权 [2] - 投资合作方涵盖学术机构、研究医院、非营利组织、中小型生物技术公司及全球领先制药公司 [2] 投资组合构成 - 当前投资组合包含超过35种商业化产品的特许权，以及17种在研产品候选物 [2] - 主要产品包括Vertex的Trikafta、强生的Tremfya、GSK的Trelegy、罗氏的Evrysdi等 [2] - 投资组合权利直接与行业领先疗法的销售收入挂钩 [2]

公司监管进展 - 美国食品药品监督管理局就Spinraza高剂量制剂的补充新药申请向公司发出完整回复函 要求更新化学、制造和控制部分的技术信息 但未指出高剂量方案的临床数据存在任何缺陷 [1] - 公司计划根据现有信息迅速重新提交监管申请 欧盟和其他国家的类似监管申请也正在审评中 高剂量方案近期已在日本获批 [2][5][6] - 新的高剂量方案为初始两次50毫克剂量 间隔14天 随后每四个月给予28毫克维持剂量 而当前方案为四次12毫克负荷剂量 随后每四个月12毫克维持剂量 [3] 药物临床数据与预期 - 高剂量方案有望通过在第64天实现更显著的神经丝蛋白减少 从而更快减缓神经退行性变 并可能为有症状的脊髓性肌萎缩症婴儿患者带来有意义的临床获益 [5] - 监管申请得到DEVOTE II/III期研究数据支持 该研究达到了主要终点 即高剂量Spinraza治疗在婴儿患者运动功能改善方面具有统计学显著性 [4] - 新给药方案可能减少给药频率 为患者提供有意义的临床益处 [4] 市场竞争与销售表现 - Spinraza面临来自诺华基因疗法Zolgensma和罗氏/ PTC Therapeutics药物Evrysdi的竞争 这两款疗法均获批用于脊髓性肌萎缩症适应症 [10] - 竞争压力导致Spinraza在美国的销售额受到负面影响 2025年第二季度该药物销售额下降8.5% [11] - 公司预计2025年全球Spinraza收入相对持平 但由于发货时间安排不利 下半年收入将低于上半年 [11] 公司财务与股价 - 公司股价今年迄今下跌8.9% 而行业指数同期上涨4.3% [7] - Biogen与Ionis Pharmaceuticals共同发现并开发了Spinraza 后者是美国首个获批的脊髓性肌萎缩症疗法 公司还负责销售2023年4月获批的肌萎缩侧索硬化症药物Qalsody [9]

业绩总结 - 2025年上半年销售额增长10%，核心运营利润增长13%[23] - 2024年预计销售额为240亿瑞士法郎，2025年预计销售额为264亿瑞士法郎[13] - 2023年到2025年，核心运营利润率增长1.7个百分点，达到52.2%[27] - 2024年，肿瘤/血液学领域销售额为121亿瑞士法郎，同比增长10%[25] - 2024年，神经学领域销售额为49亿瑞士法郎，同比增长17%[25] - 2024年，免疫学领域销售额为33亿瑞士法郎，同比增长14%[25] - 2024年，眼科领域销售额为21亿瑞士法郎，同比增长7%[25] 新产品与研发 - 预计到2029年，将推出超过10种新药[20] - 80%的研发管线具有最佳疾病潜力[17] - 55%的新分子实体（NME）已进入临床III期开发[32] - giredestrant在HR+乳腺癌的III期临床试验（evERA）中取得积极结果，预计将扩展至HR+乳腺癌[43] - Ocrevus在全球治疗的多发性硬化症患者超过420,000人，预计到2029年Ocrevus整体销售将达到90亿瑞士法郎[58] - Gazyva在狼疮肾炎的III期临床试验中达到了主要终点，显示出优于标准治疗的效果[64] - 2025年将有8个新分子实体（NME）进入临床三期试验[149] - 预计到2030年将有多达18个NME具有上市潜力，其中15个具有重磅药物潜力[156] 市场扩张与战略 - Roche计划在2030年前通过竞争性产品确保强劲市场进入[74] - Roche的肥胖战略将重点放在独特的能力和创新上，以成为肥胖领域的前三名参与者[74] - 公司在全球超过150个国家拥有强大的商业存在和数字足迹[146] - 公司通过合作和收购加速管道发展，已完成关键交易以补充五个治疗领域的管道[199] 未来展望 - 预计到2035年，全球将有超过5.5亿人生活在超重或肥胖状态[116] - 全球狼疮肾炎市场预计在2023年至2030年间以13%的年复合增长率增长[64] - 2020年代肥胖治疗市场预计将超过1000亿美元，2010年代市场规模约为60亿美元[137] - 2023年末至2025年上半年，管道项目的平均峰值销售额预计将增长55%，从0.8亿瑞士法郎增至1.3亿瑞士法郎[174] - 2023年末至2025年上半年，整体投资组合价值预计将增长26%[174] 负面信息与挑战 - 20%的患者对现有的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）治疗反应不佳[141] - 体重减轻在12至18个月后会出现平台期[140] - 目前的肥胖治疗组合中，肌肉损失占体重减轻的40%[141]

公司近期活动 - 公司将于2025年9月23日美国东部时间下午2:50参加Bernstein第二届年度医疗健康论坛的炉边谈话[1] - 活动网络直播可通过公司官网的“活动”页面访问，且直播内容将至少存档三十天[1] 公司业务模式与定位 - 公司成立于1996年，是生物制药特许权最大的收购方，也是该行业创新的主要资助者[2] - 公司业务模式包括直接合作资助后期临床试验和新产品上市以换取未来特许权，以及间接收购原始创新者的现有特许权[2] - 公司与各类机构合作，范围从学术机构、研究医院、非营利组织到中小型生物技术公司及全球领先制药公司[2] 公司投资组合概况 - 公司拥有一个特许权组合，使其有权直接基于行业多种领先疗法的总收入获得付款[2] - 当前投资组合包含超过35种商业化产品的特许权，例如Vertex的Trikafta、强生的Tremfya、GSK的Trelegy等[2] - 投资组合还包括17种处于研发阶段的产品候选物[2]

核心观点 - 公司专注于收购和管理已上市药物的特许权 通过特许权收入获得收益并资助生物制药行业创新[1] - 公司被列为12只廉价医疗股之一 其模式提供了一种差异化的方式通过特许权流而非直接药物开发风险来获得广泛治疗管线的投资机会[3] 财务表现 - 2025年第二季度投资组合收款增长20%至7.27亿美元 特许权收款增长11%至6.72亿美元[2] - 主要贡献来自Voranigo、Trelegy、Evrysdi和Tremfya的特许权 突显了投资组合的表现和多元化[2] 战略发展 - 2025年5月收购外部管理公司RP Management LLC 整合智力资本并简化运营 标志着向完全整合的上市公司战略演进[3] - 2025年9月初定价20亿美元高级无担保票据 以加强未来特许权收购和投资的流动性[5] - 2025年9月10日发布由德勤进行的生物制药特许权市场研究 表明在行业趋势中的领导力和积极参与[5] 业务拓展 - 2025年9月宣布与Revolution Medicines达成20亿美元融资安排 包括针对RAS成瘾癌症的第三阶段疗法daraxonrasib的合成特许权[4] - FDA批准膀胱癌基因疗法Adstiladrin触发公司获得2亿美元里程碑付款 反映对尖端疗法的投资曝光[4]

公司业绩表现 - 2025年第二季度投资组合收款增长20%至7.27亿美元 特许权收款增长11% [2] - 上调2025年全年投资组合收款指引至30.5-31.5亿美元 预期增长率达9%-12% [2] 战略转型与运营优化 - 2025年5月完成对RP Management LLC的外部管理团队内部化整合 实现知识产权资产与特许权组合统一管理 [3] - 通过内部化改革提升运营效率并增强战略灵活性 [3] 产品组合拓展 - 获得安进公司小细胞肺癌双特异性细胞衔接器Imdelltra特许权权益 预付8.85亿美元并附带最高6500万美元特许权付款 [4] - 与Revolution Medicines达成20亿美元融资安排 包括12.5亿美元购买daraxonasib合成特许权及7.5亿美元优先担保贷款 [4] - 2025年9月承诺向Zenas Biopharma的obexelimab项目提供最高3亿美元资金以换取特许权收益 [5] 行业地位与投资价值 - 位列2025年迄今表现最佳生物技术股票榜单首位 [1] - 作为领先生物制药特许权投资公司 专注于通过资助后期临床试验及新产品上市换取未来特许权收益 [1]