文章核心观点 X4 Pharmaceuticals公布2025年第一季度财务结果，强调近期关键事件和预期里程碑，在慢性中性粒细胞减少症试验、药物商业化等方面取得进展，有望为罕见免疫缺陷患者带来更多治疗选择 [1][2] 分组1：公司业务进展 推进马沃昔单抗治疗慢性中性粒细胞减少症 - 4WARD 3期试验全面展开，预计2025年第三或第四季度完成全部入组，2026年下半年公布顶线数据 [1][5] - 对马沃昔单抗临床试验数据的额外分析增加了对4WARD试验成功结果的信心 [1] - 2025年3月，公司收到美国专利商标局关于马沃昔单抗治疗特定中性粒细胞减少症的专利许可通知，预计2041年3月到期，欧洲、中国、日本和加拿大的类似专利申请正在审理中 [5] 商业化XOLREMDI（马沃昔单抗）治疗WHIM综合征 - 自2024年5月推出以来，XOLREMDI在美国的净收入达350万美元，新确诊接受治疗的患者在总体患者中的占比增加 [4] - 2025年1月，公司提交的马沃昔单抗治疗WHIM综合征的上市许可申请获欧洲药品管理局受理，有望2026年上半年获批 [9] - 2025年第一季度，公司宣布两项马沃昔单抗的美国以外商业化合作，分别与Norgine Pharma UK和taiba rare合作 [9] 即将公布的WHIM临床和调查数据 - 4WHIM 3期临床试验开放标签扩展阶段的两年数据显示，每日口服一次马沃昔单抗可显著改善疣的严重程度 [9] - 首次WHIM感染负担调查结果显示，60%的18岁以下和73%的18岁以上患者在过去3个月至少经历一次感染，25%因感染需住院治疗 [9] 分组2：公司战略举措 战略重组 2025年2月，公司宣布战略重组，预计每年减少3000 - 3500万美元支出 [6] 反向股票分割 2025年4月24日，公司宣布1比30的反向股票分割，4月28日生效，流通股数量从约1.736亿股减至约580万股 [7] 分组3：2025年第一季度财务结果 现金状况 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券共计8770万美元，预计资金足以支持运营至2026年上半年 [10] 收入和收入成本 第一季度净收入2880万美元，收入成本470万美元，其中包括与Norgine协议相关的2790万美元许可及其他收入和90万美元XOLREMDI产品收入，收入成本包括450万美元 sublicense特许权使用费 [10] 研发费用 第一季度研发费用1850万美元，低于2024年同期的1990万美元 [10] 销售、一般和行政费用 第一季度销售、一般和行政费用1500万美元，低于2024年同期的1740万美元 [10] 净收入（亏损） 第一季度净收入30万美元，而2024年同期净亏损5180万美元 [10] 分组4：公司及产品介绍 公司简介 X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法，利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识，成功开发马沃昔单抗，目前正在进行全球3期临床试验 [16] WHIM综合征 一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4受体功能障碍引起，患者易出现严重和/或频繁感染 [12] XOLREMDI（马沃昔单抗） 一种选择性CXCR4受体拮抗剂，是美国唯一获批用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者的药物 [13] 慢性中性粒细胞减少症 一种原发性罕见血液疾病，特征是循环中性粒细胞水平低，感染风险增加，生活质量下降，马沃昔单抗可动员骨髓中的中性粒细胞进入外周血 [14] 4WARD临床试验 一项全球3期临床试验，评估每日口服一次马沃昔单抗（有或无G - CSF）治疗先天性、获得性原发性自身免疫性或特发性慢性中性粒细胞减少症的疗效、安全性和耐受性，主要终点为年化感染率和阳性ANC反应 [15]