公司股价表现 - Biohaven Ltd (BHVN) 股价在周三暴跌至其52周低点 [1] - Biohaven股价下跌36.63%至8.84美元 该价格接近其52周低点12.79美元 [7] 监管审批进展 - 美国食品药品监督管理局（FDA）就Vygltrox（troriluzole）治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的新药申请（NDA）向Biohaven发出了完整回复函（CRL） [2] - FDA指出的问题可能源于真实世界证据和外部对照研究 包括潜在偏倚、设计缺陷、缺乏预先设定以及未测量的混杂因素 [2] - FDA在讨论RWE研究的官方会议记录中表示 需要巨大且稳健的治疗效果才能克服外部对照试验的偏倚 以作为有效性的主要证据基础 [4] - 在206-RWE方案最终确定、研究批准和顶线数据分析之前 FDA对研究的统计分析计划和方案提供了反馈 这些反馈已被纳入机构审查委员会批准的研究中 [3] 公司战略与财务调整 - Biohaven将优先分配资源 将所有研发精力集中在其他关键项目上 [4] - Biohaven已启动战略性产品组合和成本优化 重点调整业务优先级 旨在实现年度直接研发费用约60%的削减 [5] - 公司可能暂停或推迟非优先项目以维持其现金跑道 未来一年将重点发展其优先的临床阶段项目 [5] 分析师观点 - William Blair将Biohaven的评级从跑赢大市下调至与大市同步 [6] - 分析师认为 鉴于FDA目前对uniQure和Biohaven在罕见神经系统疾病领域使用自然史比较作为监管路径持限制态度 市场需要等待更明确的监管指引 [6] - 分析师看到公司在为其优先管线融资方面存在风险 [6] - William Blair还指出 公司需要额外资金来继续为其管线提供资金 或为其非优先管线资产探索战略替代方案 [7]