公司产品管线进展 - Rigel Pharmaceuticals将在2025年12月6日至9日举行的美国血液学会年会上公布其血液学和肿瘤学产品组合的数据，包括一项R289的口头报告和四项REZLIDHIA的壁报展示 [1] - R289是一种强效选择性IRAK1/4双重抑制剂，其针对复发或难治性低危骨髓增生异常综合征患者的1b期研究数据将在2025年12月7日的口头会议上公布 [1][3] - REZLIDHIA用于治疗复发或难治性mIDH1急性髓系白血病的数据将通过四份壁报展示，涉及临床特征、真实世界治疗模式、血液学改善以及既往接受过强化化疗的患者等多个方面 [1][7][8][10] R289临床研究数据 - 截至2025年7月15日的数据截止日，R289的1b期研究剂量递增部分已入组33名患者，患者中位年龄为75岁，中位既往治疗线数为3，61%的患者在基线时具有高输血负担 [6] - 在至少接受500 mg QD或更高剂量且可评估的输血依赖患者中，31%的患者实现了持续超过8周的红细胞输注独立，其中3名患者持续时间超过16周，2名超过24周，1名超过12个月 [6] - R289在所有剂量组中普遍耐受性良好，最常见的治疗中出现的不良事件为腹泻、便秘/疲劳以及肌酐/丙氨酸氨基转移酶升高，多数为1/2级 [6] REZLIDHIA临床疗效数据 - 在关键的2期注册研究队列中，147名接受olutasidenib治疗的R/R mIDH1 AML患者中，24%的患者在2个治疗周期后保持疾病稳定，这些稳定患者中有33%后续出现缓解 [9] - 该研究显示，总体缓解率为48%，完全缓解率为32%，完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解率为35% [9] - 在真实世界研究中，14名接受olutasidenib治疗的患者总体缓解率为50%，复合完全缓解率为36%，中位总生存期为12.2个月 [9] REZLIDHIA在不同患者群体中的表现 - 在既往接受过强化化疗的患者中，olutasidenib单药治疗的总体缓解率为50%，完全缓解率为33%，完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解率为36%，中位缓解持续时间达15.5个月 [17] - 与接受非强化治疗的患者相比，接受强化化疗的患者中位总生存期为12.5个月，而接受非强化治疗的患者为未具体说明，但缓解持续时间显示出持久性 [17] - 研究支持对治疗2周期后达到疾病稳定的患者继续使用olutasidenib，因为三分之一的此类患者后续可获得延迟缓解，从而降低死亡风险 [9] 疾病背景与市场机会 - 急性髓系白血病是一种进展迅速的血液癌症，美国癌症协会估计2025年美国新增病例约为22,010例 [12] - 约一半的AML患者会出现复发，10%至40%的新诊断患者为难治性，这些患者存在未满足的治疗需求 [13] - 低危骨髓增生异常综合征患者尽管有已获批药物，但输血依赖患者仍存在未满足的治疗需求 [2]