Dose expansion phase will determine the recommended Phase 2 dose of R289 for patients with transfusion dependent R/R lower-risk MDS , /PRNewswire/ -- Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RIGL), a commercial stage biotechnology company focused on hematologic disorders and cancer, today announced the first patient has been enrolled in the dose expansion phase of the ongoing Phase 1b study of R289 in patients with relapsed or refractory (R/R) lower-risk myelodysplastic syndrome (MDS). R289 is Rigel's potent a ...

**Rigel Pharmaceuticals (RIGL) 2025年9月电话会议纪要关键要点** 涉及的行业或公司 * 公司为Rigel Pharmaceuticals (RIGL) 一家专注于血液学和肿瘤学领域的生物制药公司[2] * 行业为生物制药行业 特别是血液学与肿瘤学治疗领域[2] 核心商业产品表现与战略 * 公司拥有三款商业化产品 TAVALISSE(用于ITP) Rezlidia(用于IDH1突变AML) Gavreto(用于RET融合阳性癌症) 均推动收入大幅增长[3] * 上半年总收入达1.02亿美元 第二季度同比增长76% 上半年收入已与2023年全年相当[4] * TAVALISSE第二季度同比增长52% Rezlidia同比增长36%[16][17] * 通过合作伙伴关系拓展美国以外市场 包括与Grifols(欧洲) Kyowa Kirin(亚洲) Medison(加拿大和以色列)合作TAVALISSE 以及与Kyowa Kirin和Dr Reddy's合作Rezlidia 合作伙伴贡献了可观的许可费收入和产品加价采购收入[17] * 公司战略包括持续授权引进或收购处于研发后期(已有数据 NDA申报或已批准)的血液肿瘤产品 以快速提升收入和利润 Rezlidia和Gavreto即为成功案例[18][19] 产品具体进展与市场动态 **TAVALISSE (ITP)** * 美国约有81,000名成人慢性ITP患者 其中37,000名处于观察等待 24,000名适合二线及以后治疗[5] * 产品正从后期治疗线(四线五线)成功渗透至更早的治疗线(二线三线) 在更早治疗线中患者获益率高达80%-90% 远高于后期治疗线的约50%[7][8] * 医生使用习惯改善 产品正成为标准治疗 患者长期用药形成稳定的业务基础[9] **Rezlidia (IDH1突变AML)** * 每年约22,000名AML新诊患者 IDH1突变占比6%-9% 该疾病治疗选择有限 需求显著[10] * 关键二期数据显示 在老年高危人群中 CR/CRh缓解率达35% 缓解持续时间近26个月(CR患者达28个月) 显著优于既往可用方案[11] **Gavreto (RET融合阳性癌症)** * 第二季度净销售额达1180万美元 相比原营销方Genentech约700万美元的年化销售额有显著提升[14][15] * 治疗指南已转向推荐RET融合阳性患者使用RET抑制剂 并对正在使用多激酶抑制剂或化疗的患者换用RET抑制剂 这一变化极大地利好公司[14] * 公司目标是抢占目前使用非RET抑制剂治疗的25%患者市场份额 将产品渗透率从15%提升到更高水平[13] 研发管线关键项目进展 **R289 (IRAK1/4抑制剂 用于低危MDS)** * 针对低危骨髓增生异常综合征(MDS) 该领域存在巨大未满足医疗需求 约12,000名经治患者需定期输血[21] * 作用机制为调控骨髓中的炎症信号通路(TLR和IL-1信号)[22] * 已获FDA快速通道和孤儿药资格认定[23] * 剂量递增阶段(6个剂量水平)已完成 计划在数月内(9月底或10月初)启动剂量扩展阶段 每个剂量组将招募约20名患者[24][25] * 早期数据显示 在10名可评估的输血依赖患者中 有3名(30%)实现了输血独立 这些患者多数已对现有标准治疗(如luspatercept HMA)无效[27] * 计划在今年年底分享所有剂量水平的数据 明年年底获得更明确的结果 随后启动注册性研究[25][27] **Oludacitinib/Rezlidia (IDH抑制剂 拓展适应症)** * 正在探索其在神经胶质瘤和其他血液疾病中的应用[3] * 在高度难治性复发性胶质瘤的26人研究中 观察到2例部分缓解(PR)和10例疾病稳定(SD) 疾病控制率约50% 表明药物可透过血脑屏障(BBB)[28] * 已与Connect联盟合作 将Oludacitinib作为一项全国性 umbrella研究(Targeted D研究组)中的一臂 用于IDH突变的高级别胶质瘤维持治疗 研究已开始招募患者[29] * 已与MD Anderson癌症中心合作 开展多项研究 包括AML前线治疗 高风险MDS CMML CCUS以及移植后维持治疗[30] **与礼来(Eli Lilly)的合作(RIPK抑制剂项目)** * R552 (Ocadusurtib) 由礼来主导进行类风湿关节炎(RA)的2a期研究 被礼来评为目前临床中最好的RIP激酶抑制剂 有望成为JAK抑制剂的下一代疗法[33] * 另一个项目针对中枢神经系统(CNS)疾病 公司已为礼来提供一系列透脑血的RIPK抑制剂 礼来将推进其进入临床 潜在适应症包括阿尔茨海默病 多发性硬化等[33] * 公司将获得里程碑付款和特许权使用费[33] 财务状况与业绩指引 * 公司已实现盈利 2024日历年度实现盈利 2025年上半年净利润达7100万美元(其中包含礼来合作的4000万美元非现金收入逆转) 调整后上半年净利润为3100万美元[35] * 现金状况显著改善 从第一季度末的7700万美元增长至第二季度末的1.08亿美元[35] * 公司上调了2025年全年业绩指引 总营收从之前的2.7-2.8亿美元上调至未明确的新高水平 净产品销售额从之前的2-2.1亿美元上调至2.1-2.2亿美元[36] * 尽管增加了研发投入(特别是R289和oludacitinib) 公司预计2025日历年度仍将实现净收入盈利[36] * 自2021年以来 公司业务年复合增长率(CAGR)达32% 2025年预计增长率约为50%[38] 未来重点与展望 * 未来关键价值驱动因素包括 继续推动三大商业产品增长(预计下半年环比上半年再增15%) 推进研发项目(特别是R289进入临床并分享数据) 持续授权引进新候选产品 以及保持财务纪律[38][39] * 公司处于增长阶段 销售 盈利能力和现金流均在改善 并有明确的投资方向将公司提升至新水平[39]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净产品销售额达5890万美元 同比增长76% 创历史新高[4][7] - 总收入1.017亿美元 包括4270万美元合作合同收入[4] - 确认与礼来合作相关的4000万美元非现金收入[5][30] - 净利润5960万美元 去年同期净亏损100万美元[32] - 现金及短期投资余额增至1.084亿美元[32] - 2025年总收入指引上调至2.7-2.8亿美元 产品销售额指引上调至2.1-2.2亿美元[8][33] 各条业务线数据和关键指标变化 - TAVALISSE销售额4010万美元 同比增长52%[10][31] - GAVRETO销售额1180万美元 2024年同期仅190万美元[11][31] - Reslidia销售额700万美元 同比增长36%[12][31] - 产品总销售额中折扣与补贴等扣除2070万美元[32] 各个市场数据和关键指标变化 - TAVALISSE在日本、欧洲(Teveless品牌)、加拿大和以色列通过合作伙伴销售[14] - 2024年与Kissei扩大合作 将Reslidia引入亚洲多个国家[14] - 与Dr. Reddy's签订独家许可协议 扩大Reslidia在新兴市场覆盖[15] - 7月JW Pharmaceutical在韩国推出TAVALISSE[14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注血液学和肿瘤学业务 通过商业化执行、管线推进和战略收购实现增长[4] - 维持财务纪律 同时进行临床开发投资[7] - 计划下半年启动R289剂量扩展研究 预计年底公布更新数据[16][22] - 探索elutacitinib在IDH1突变癌症中的新适应症 包括胶质瘤[17][27] - 继续寻求符合产品定位的后期资产许可或收购机会[6][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 通胀削减法案取消覆盖缺口 改善患者可及性 推动销售增长[42][43] - 预计2025年产品销售额同比增长45-52% 显著高于过去几年约30%的增速[8][34] - 商业团队执行出色 推动三款产品持续增长势头[10][13] - 临床管线进展顺利 R289获得FDA快速通道和孤儿药资格[20][22] 其他重要信息 - R289完成剂量递增部分患者入组 计划第三季度启动剂量扩展研究[16][22] - 与CONNECT合作开展elutacitinib在IDH1突变高级别胶质瘤的维持治疗研究[27] - 与MD Anderson合作推进elutacitinib在AML和MDS的研究[28] - 礼来继续推进RIPK1抑制剂ocadusertib的临床开发[29] 问答环节所有的提问和回答 问题: TAVALISSE增长驱动因素分解 - 新患者需求增加和前期患者持续用药共同推动增长 其中新患者贡献比例高于以往[41] - 通胀削减法案取消覆盖缺口 改善患者可及性 是重要催化剂[42][43] 问题: 45-52%增长是否可持续 - 公司未提供2025年后具体指引 但预计业务将继续增长[50][51] - 商业团队执行效率提升 三款产品协同效应显现[52][53] 问题: elutacitinib在胶质瘤的开发计划 - 计划启动公司主导的II期复发性胶质瘤研究 具体设计将在年底公布[58] - CONNECT合作研究数据是否支持申报仍需进一步讨论[59] 问题: IRA对销售和利润率影响 - 上半年IRA影响显著 预计下半年效应减弱[65][66] - 分销渠道调整和产品组合优化推动毛利率改善[67][68] 问题: 输血依赖型MDS的临床需求 - 现有疗法8周输血独立率约40% 仍有60%患者未获改善[73] - 给药便利性和安全性存在优化空间[74]

核心财务表现 - 2025年第二季度总收入1.017亿美元，其中净产品销售额5890万美元（同比增长76%），合作合同收入4270万美元[5][10] - 单季度净利润5960万美元（每股基本收益3.33美元），较2024年同期净亏损100万美元大幅改善[7][10] - 上半年总收入1.55亿美元，净产品销售额1.025亿美元（同比增长72%），净利润7110万美元[8][12] - 现金及短期投资余额从2024年底7730万美元增至1.084亿美元[12][27] 产品线销售表现 - TAVALISSE第二季度销售额4010万美元（同比增长52%），上半年销售额6850万美元（同比增长44%）[5][8] - GAVRETO第二季度销售额1180万美元（2024年6月刚商业化），上半年销售额2080万美元[5][8] - REZLIDHIA第二季度销售额700万美元（同比增长36%），上半年销售额1310万美元（同比增长31%）[5][8] 商业与研发进展 - 4月放弃ocadusertib（原R552）非中枢神经系统适应症的开发权，确认4000万美元非现金收入[3][5][10] - 完成R289（IRAK1/4抑制剂）治疗骨髓增生异常综合征的1b期剂量递增组患者入组，计划下半年启动剂量扩展组[2][10][11] - 在ASCO和EHA会议发布GAVRETO治疗RET融合阳性NSCLC的最终数据，以及REZLIDHIA治疗AML的辅助数据[11] 2025年业绩指引 - 上调全年总收入预期至2.7-2.8亿美元（原2-2.1亿美元），其中净产品销售额预期2.1-2.2亿美元（原1.85-1.92亿美元）[10][13][23] - 合作合同收入预期提升至6000万美元（原1500-1800万美元），包含与礼来协议相关的4000万美元非现金收入[10][13][23] - 预计全年实现净利润，同时维持现有及新临床项目的资金投入[13] 行业背景 - ITP领域存在显著未满足需求，现有疗法对部分患者无效[16] - 美国2025年预计新增22.6万例肺癌患者，其中NSCLC占比85-90%，RET融合阳性约占1-2%[17] - AML年新增病例约2.2万例，复发/难治患者治疗选择有限[17]

纪要涉及的公司 Rigel公司 纪要提到的核心观点和论据 商业业务 - **核心观点**：公司商业业务增长良好且盈利，未来将用利润投资开发机会 [2][3][4] - **论据**：自疫情后商业业务年复合增长率达32%，今年净产品销售指引为1.85 - 1.92亿美元；有三款获批产品TAVALISSE、Reslidia和Gavretto，构成强大商业组合；Q1业绩出色，TAVALISSE销售2800万美元，同比增长35%，Reslidia销售600万美元，同比增长25%，Gavretto短期内已超原销售水平 [5][6][7] 产品情况 - **TAVALISSE** - **核心观点**：需求持续增长，业务有望稳定发展 [8][9] - **论据**：持续有新患者开始使用，患者病情稳定后会长期用药；已采取措施优化分销系统，提高效率和患者可及性 [8][9] - **Gavretto** - **核心观点**：产品过渡顺利，销售持续增长 [9][10] - **论据**：收购后首季销售未下降且持续增长，得益于与合作伙伴的协调工作，确保患者继续受益 [9][10] - **Reslidia** - **核心观点**：通过教育推广，产品在复发难治性AML领域持续增长 [10] - **论据**：不断向患者和医生宣传其益处，分享数据工作出色 [10] - **R289** - **核心观点**：在低风险MDS治疗中有巨大潜力 [3][30] - **论据**：针对约1.2万名曾接受治疗的低风险MDS患者，目标是使输血依赖患者实现输血独立；机制新颖，是唯一开发IRAK1和4分子的公司，能更深刻抑制炎症细胞因子；1b期研究数据显示，部分剂量组有40%的响应率，安全性可管理 [31][32][47] - **Oluda** - **核心观点**：在治疗胶质瘤方面有潜力 [52][54] - **论据**：在高度难治患者中，疾病控制率约为50%，表明产品能穿过血脑屏障；已启动Connect目标2期临床研究，计划今年晚些时候自行开展2期研究 [54][55][57] 财务情况 - **核心观点**：财务状况良好，预计持续盈利并为项目提供资金 [60] - **论据**：预计今年总收入2 - 2.1亿美元，净产品销售1.85 - 1.92亿美元，合同收入1500 - 1800万美元，同比增长超30%；预计今年实现正净收入，有能力用自有资金支持项目 [60] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在欧洲、亚洲、加拿大和以色列等地为TAVALISSE建立了合作伙伴关系，上季度从这些合作中获得了可观收入，还包括韩国合作伙伴的一次性300万美元批准付款 [25] - 在ASCO和EHA会议上关于Oluda和GAVRETO PRAL的各种展示，持续证实了这两款产品在各自适应症中的益处 [29] - R289在1b期研究中的安全性情况，多数情况下可接受，不良事件主要为腹泻、疲劳等，3 - 4级不良事件发生率较低 [45][46]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品销售额4360万美元，同比增长68%，主要因Gavretto加入产品组合以及TAVALISSE和Reslidia的增长 [9] - 第一季度合同收入980万美元，主要来自Riffles、Kissei和Medison的贡献，其中Kissei包含300万美元的里程碑付款 [41] - 第一季度总收入5330万美元，净收入1140万美元，而2024年同期净亏损820万美元 [4][43] - 预计第二季度确认约4000万美元的合作收入，这是非现金收入，与释放资产负债表上剩余的成本分摊负债有关 [41] - 2025年全年预计总收入在2亿 - 2.1亿美元之间，其中净产品销售额预计在1.85亿 - 1.92亿美元，合同收入预计在1500万 - 1800万美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 商业业务 - TAVALISSE第一季度净产品销售额2850万美元，同比增长35%，患者需求持续强劲，连续季度创新高 [10] - GAVRETO第一季度净产品销售额900万美元，较2024年第一季度增长约15%，较2024年第四季度环比增长11% [12] - Reslidia第一季度净产品销售额610万美元，同比增长25% [11] 研发业务 - R289的Ib期研究进展顺利，正在招募剂量水平六，预计下半年提供更新数据 [17] - 计划今年晚些时候启动elutacitinib在复发性神经胶质瘤的II期临床研究 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - TAVALISSE在日本、欧洲、加拿大和以色列等市场通过合作伙伴实现商业销售，合作伙伴继续在新市场寻求监管批准 [15] - 2024年底Kite Therapeutics宣布TAVALISSE在墨西哥获得监管批准，2025年1月Kisei宣布在韩国获得批准 [16] - 2024年Reslidia与Kisei扩大合作至日本、韩国和台湾，与Doctor. Reddy's签订独家许可协议，涵盖拉丁美洲等地区 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续专注于商业增长，同时保持财务纪律，预计2025年净产品销售额同比增长约30% [47] - 推进R289治疗低风险MDS的Ib期临床研究，计划年底前启动剂量扩展阶段，并在医学会议上发布更新数据 [47] - 计划启动elutacitinib在复发性神经胶质瘤的II期临床研究，同时继续支持与MD Anderson和CONNECT的战略合作 [48] - 公司通过内部研发和外部合作，不断扩大血液学和肿瘤学产品组合，以增强市场竞争力 [5][6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管当前商业环境具有挑战性，特别是生物技术市场，但公司凭借强大的企业战略和独特的市场地位，实现了盈利增长 [4] - 公司对R289和elutacitinib等研发项目的前景感到兴奋，认为这些项目有潜力满足未被满足的医疗需求 [17][35] - 公司对2025年的财务前景充满信心，预计全年实现正净收入，同时推进和扩展研发管线 [6] 其他重要信息 - 公司通知礼来，将不行使参与ocaducertib未来开发费用分摊的权利，预计第二季度确认约4000万美元的合作收入 [7][41] - 公司使用第三方合同制造商进行API和成品制造，部分位于美国境外，由于全球贸易紧张局势，潜在关税影响不确定，但预计影响较小 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 目标D计划和公司赞助的复发性神经胶质瘤II期试验的目标和设计差异，以及长期来看目标B计划需要看到什么信号才能决定推进哪个项目 - 目标D计划是CONNECT伞式研究的一部分，评估elutacitinib与替莫唑胺联合作为维持治疗，针对手术后和放疗后的患者，目标是影响无进展生存期，患者群体为青少年和年轻成年人的三级星形细胞瘤患者 [53][54] - 公司赞助的复发性神经胶质瘤II期试验细节将在今年晚些时候分享，两个研究针对不同患者群体，相互补充 [55] 问题2: 是否有其他ANDA申报者需要投资者关注 - 目前没有已知的ANDA申报者 [56] 问题3: 第一季度产品销售情况，是否符合预期，以及如何看待当前环境中的动荡和医疗保险变化的影响 - 第一季度对三个品牌的进展感到满意，需求持续增长，符合预期，团队成功应对了《降低通胀法案》带来的变化，确保患者能够获得药物 [63][64] - 看到了预期的库存下降，但仍实现了68%的同比增长，是一个强劲的季度 [65] 问题4: R289在ASH会议后探索的分割剂量的预期设置，以及推进到推荐的II期剂量是否需要监管机构对剂量递增数据集的反馈 - 没有特定的预期，之前从每日一次给药改为每日两次给药，认为从生物学角度更有利于维持炎症的持续抑制 [69] - 将在年中寻求FDA的意见，与他们就剂量递增部分的两个剂量进行比较，以确保更稳健的剂量选择 [71] 问题5: 如果未来有额外的ANDA申报者，他们是否可以更早进入市场 - 二手申报者需要击败专利才能在2032年7月之前进入市场，但已有一个申报者达成和解的情况下，对二手和三手申报者有一定的抑制作用，但技术上仍有可能 [72] - 目前没有收到第二个申报者的通知 [74]

业绩总结 - 2025年第一季度净产品销售增长1760万美元，同比增长68%[18] - 2025年第一季度总收入为5333万美元，同比增长80.5%（2024年为2953万美元）[95] - 2025年第一季度净收入为1144.6万美元，较2024年净亏损824.7万美元实现扭亏为盈[95] - 2025年第一季度每股净收入为0.64美元，较2024年每股净亏损0.47美元显著改善[95] - 2025年第一季度净销售较2024年第四季度增长18%[24] 用户数据 - 2025年第一季度TAVALISSE、GAVRETO和REZLIDHIA的净产品销售为2850万美元，同比增长35%[20] - 2025年第一季度的总净产品销售为1760万美元，反映出持续的市场需求和患者增长[24] - 2025年第一季度来自合作的合同收入为980万美元，同比增长177.5%（2024年为353万美元）[92] 未来展望 - Rigel预计2025年总收入约为2亿到2.1亿美元[96] - 净产品销售预计在1.85亿到1.92亿美元之间[97] - 预计2025年将报告正的净收入，同时资助现有和新临床开发项目[96] - 预计2025年将确认约4000万美元的非现金收入，来自与Eli Lilly的合作[96] - 预计2025年将启动复发性胶质瘤的第二阶段临床研究[88] 新产品和新技术研发 - R289在R/R低风险MDS的1b期研究中继续评估[13] - R289获得FDA的快速通道和孤儿药资格[40] - 2025年第一季度的临床开发计划包括扩展olutasidenib至复发性胶质瘤的二期研究[13] - 预计2025年将完成R289 1b期临床研究的剂量递增部分，并启动扩展阶段的给药[102] 市场扩张和并购 - 公司在日本、欧洲主要国家、加拿大和以色列的TAVALISSE商业可用性持续扩展[25] - 2025年产品销售的主要驱动因素包括TAVALISSE、GAVRETO和REZLIDHIA的销售增长[100] 负面信息 - 常见的不良反应（≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽[130] - GAVRETO可能对伤口愈合产生不利影响，需谨慎使用[130] - GAVRETO可能导致胎儿损害，孕妇需被告知潜在风险[130]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品销售额4360万美元，同比增长68%，总营收5330万美元，净收入1140万美元，而2024年同期净亏损820万美元 [3][4][43] - 预计2025年总营收在2 - 2.1亿美元之间，净产品销售额在1.85 - 1.92亿美元之间，合同收入在1500 - 1800万美元之间，全年将实现正净收入 [6][48] - 第二季度预计确认约4000万美元的合作收入，这是非现金收入，与释放资产负债表上剩余的成本分摊负债有关 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 商业产品业务 - TAVALISSE第一季度净产品销售额2850万美元，同比增长35%，患者需求持续强劲，连续季度创新高 [11][12] - GAVRETO第一季度净产品销售额900万美元，较2024年第一季度增长约15%，较2024年第四季度增长11% [11][13] - Reslidia第一季度净产品销售额610万美元，同比增长25% [12] 研发管线业务 - R289的Ib期研究进展顺利，正在招募剂量水平六，预计下半年公布更新数据，计划今年完成剂量递增部分并启动剂量扩展阶段，还将寻求监管机构对注册路径的意见 [18][40][41] - 计划今年晚些时候启动elutacitinib在复发性神经胶质瘤的II期临床研究，同时支持与MD Anderson和CONNECT的合作研究 [19][42] 各个市场数据和关键指标变化 - TAVALISSE在日本、欧洲、加拿大和以色列等市场商业可用，合作伙伴继续在新市场寻求监管批准，2024年底在墨西哥获批，2025年1月在韩国获批 [16][17] - Reslidia 2024年与Kisei扩大合作至日本、韩国和台湾，与Doctor. Reddy's达成独家许可协议，涵盖拉丁美洲等地区 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于商业增长和财务纪律，通过内部研发和业务发展扩大血液学和肿瘤学产品组合 [6][50] - 继续评估新的业务发展机会，以扩大产品组合，如之前收购Reslidia和GAVRETO [6] - 行业方面，生物技术市场整体商业环境具有挑战性，但公司凭借稳健的战略处于独特地位 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管商业环境具有挑战性，但公司2025年开局强劲，展示了公司战略的稳健性和独特地位 [3][4] - 对TAVALISSE、GAVRETO和Reslidia的商业增长前景充满信心，认为RET抑制剂使用将在2025年后继续增长，Reslidia在特定患者群体中有增长机会 [13][14] - 对R289和elutacitinib的研发进展感到兴奋，认为它们有潜力满足未满足的医疗需求 [18][19] 其他重要信息 - 公司通知礼来不会行使分担ogadusertib未来开发费用的权利，以便将资源投入内部管线资产 [7][8] - 公司使用第三方合同制造商，部分位于美国境外，由于全球贸易紧张局势，不确定潜在关税影响，但预计影响较小 [46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 高等级神经胶质瘤的TARGET D项目和公司计划的复发性神经胶质瘤II期试验的目标和设计差异，以及推进项目的信号 - 回答: TARGET D项目是CONNECT伞式研究的一部分，评估elutacitinib与替莫唑胺联合作为维持治疗，针对术后和放疗后的青少年和年轻成人三级星形细胞瘤患者，目标是观察对无进展生存期的影响；公司计划的II期试验细节将在今年晚些时候公布，两个研究针对不同患者群体，相互补充 [54][56][58] 问题2: 是否有其他仿制药申请（ANDA）提交者需要投资者关注 - 回答: 目前没有已知的其他ANDA提交者 [59] 问题3: 产品销售第一季度的情况，是否符合预期，以及医保变化的影响 - 回答: 第一季度对三个品牌的进展满意，需求持续增长，符合预期；团队成功应对了《降低通胀法案》带来的变化，确保患者能够获得药物 [66][67] 问题4: R289在ASH会议后探索的分割剂量的预期，以及推进到推荐II期剂量是否需要监管反馈 - 回答: 从每日一次给药改为每日两次给药是为了更好地维持炎症的持续抑制；将在年中寻求FDA对剂量选择的意见，以符合Project OPTIMAIST的要求 [72][74] 问题5: 如果未来有额外的ANDA提交者，是否可能更早进入市场 - 回答: 后续提交者需要击败专利才能更早进入市场，已有一家提交者达成和解后，后续提交者进入市场的动力会降低，但技术上仍有可能 [75]

公司业绩 - 2025年第一季度总收入5330万美元，其中产品净销售额4360万美元，同比增长68%，合作合同收入980万美元 [5][6] - 核心产品TAVALISSE销售额2850万美元，同比增长35%，GAVRETO销售额900万美元，REZLIDHIA销售额610万美元，同比增长25% [5] - 净利润1140万美元，去年同期净亏损820万美元，每股收益0.64美元（基本）和0.63美元（稀释） [9][26] - 现金及短期投资7710万美元，与2024年底基本持平 [10][27] 产品进展 - TAVALISSE在韩国获批用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜成人患者，公司因此获得300万美元监管里程碑收入 [7] - GAVRETO自2024年6月上市后销售额达900万美元，成为收入增长新动力 [5] - REZLIDHIA用于复发或难治性急性髓系白血病治疗，销售额同比增长25% [5] 研发管线 - R289获得FDA孤儿药资格认定用于骨髓增生异常综合征治疗，并获快速通道资格用于输血依赖性低危MDS治疗 [6][7] - R289 Ib期临床研究正在进行第六剂量水平（500mg每日两次）患者招募，预计2025年下半年公布剂量递增部分数据 [2][7] - 终止与礼来关于ocadusertib（R552）非中枢神经系统疾病开发的合作，预计2025年第二季度确认4000万美元非现金收入 [7][11] 商业合作 - 与Grifols SA合作获得470万美元药品供应和特许权使用费收入，与Kissei合作获得460万美元里程碑付款和药品供应收入 [5] - 与Annora Pharma达成专利诉讼和解，允许其在2032年第二季度或更早条件下销售TAVALISSE仿制药 [7] 2025年展望 - 预计全年总收入2-2.1亿美元，其中产品净销售额1.85-1.92亿美元，合作收入1500-1800万美元 [11][19] - 预计2025年全年实现净利润，同时继续资助现有和新增临床开发项目 [12] 行业背景 - 免疫性血小板减少症（ITP）患者存在未被满足的治疗需求，现有疗法对部分患者无效 [15] - 2025年美国预计新增22.6万例肺癌患者，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占85-90%，RET融合阳性患者占1-2% [16] - 急性髓系白血病（AML）约占成人癌症1%，2025年美国预计新增2.2万例，复发或难治性患者治疗需求未满足 [16]