赛诺菲Efdoralprin Alfa二期临床研究结果 - 赛诺菲宣布其治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症肺气肿的管线候选药物efdoralprin alfa的二期ElevAATe研究达到了所有主要和关键次要终点[1] - 该药物通过抑制中性粒细胞弹性蛋白酶发挥作用，该酶是导致AATD患者肺组织损伤的原因[1] 临床数据详情 - 数据显示，每三周或每四周给药一次的efdoralprin alfa治疗，在第32周时，基于稳态谷浓度，其功能性AAT水平的平均增幅在正常范围内，且相比每周一次的血浆来源替代疗法具有统计学上的显著优势[2] - 治疗还导致平均功能性AAT浓度有更大提升，并且两种给药方案下，AAT水平高于正常范围下限的天数百分比更高，从而达到了研究的关键次要终点[3] 药物潜力与优势 - ElevAATe研究的最新数据凸显了efdoralprin alfa有潜力成为首个能正常化并维持功能性AAT水平的恢复性重组疗法[9] - 该药物的每三周和每四周给药方案，相比每周给药的血浆来源疗法，可能在便利性上带来显著改善[9] - 公司认为其成功开发可能为AATD患者带来治疗选择和生活质量的显著改善，因为当前标准疗法仅能让患者在输注间期达到但无法维持正常蛋白水平[10] 药物背景与监管状态 - Efdoralprin alfa是通过2024年收购Inhibrx公司而加入赛诺菲罕见病产品组合的[7] - 美国FDA已授予该药物治疗AATD肺气肿的快速通道资格和孤儿药资格[10] 公司股价表现 - 年初至今，赛诺菲股价上涨了3%，而行业涨幅为6%[6] 生物科技行业其他公司动态 - Chemomab Therapeutics在过去60天内，其2025年每股亏损预估从2.40美元收窄至60美分，2026年每股亏损预估从2.80美元收窄至1.00美元，公司股价年初至今已下跌53.2%[12] - CorMedix在过去60天内，其2025年每股收益预估从1.22美元上调至1.85美元，2026年预估从2.12美元上调至2.49美元，公司股价年初至今已上涨43.8%[13] - ANI Pharmaceuticals在过去60天内，其2025年每股收益预估从7.25美元上调至7.29美元，2026年预估从7.74美元上调至7.81美元，公司股价年初至今已飙升72.6%[14]

Sanofi’s efdoralprin alfa met all primary and key secondary endpoints in alpha-1 antitrypsin deficiency emphysema phase 2 study Efdoralprin alfa demonstrated superiority in a head-to-head study versus a standard of care plasma-derived therapy Results reinforce the potential of efdoralprin alfa to be the first restorative recombinant therapy that normalizes and maintains functional AAT levels Phase 2 data support both three-week and four-week dosing regimens for efdoralprin alfa - a potentially significant i ...