**公司概况与核心业务领域** * Enanta Pharmaceuticals 是一家专注于病毒学和免疫学领域的生物技术公司[2] * 公司早期在丙型肝炎领域取得突破 其发现的蛋白酶抑制剂成为艾伯维药物Mavyret的组成部分 Mavyret是唯一一款针对所有基因型的八周口服治愈方案[2] * 公司业务已拓展至呼吸道病毒学领域 重点针对呼吸道合胞病毒这一存在巨大未满足需求的领域[2] 并拥有两个直接作用的抗病毒复制抑制剂项目 分别靶向N蛋白和L蛋白[3] * 免疫学领域是新的扩展方向 包括靶向KIT的EDP978项目 以及新宣布的靶向STAT6的开发候选药物EPS3903 后者旨在开发一款媲美Dupixent疗效的口服小分子药物[4][9] **呼吸道合胞病毒项目关键数据与进展** * 在高风险成人研究HR3预设亚组中 观察到症状完全缓解时间缩短约一周[6] * 针对全部13种RSV症状进行评估时 治疗效果最为广泛和明显[6] * 在仅包含4种症状的下呼吸道疾病主要终点评估中 也观察到效果[6] * 患者总体严重程度印象评估在广泛人群和HR3人群中均显示出统计学显著改善[7] * 住院率出现显著下降 安慰剂组约为5% 而治疗组降至约1%[7] * 研究中有1例死亡事件发生在安慰剂组[7] * 药物Zelicapavir已在超过700名患者中显示出良好的安全性和抗病毒活性[7] 该数据支持其向高危成人群体的三期研究推进[7] * 三期研究很可能将更广泛的症状数据集 而非仅下呼吸道疾病症状 作为主要终点[28] **免疫学项目进展与差异化策略** * **KIT抑制剂EDP978**：计划在2026年第一季度提交新药临床试验申请[9] 该分子能有效抑制靶点 对KIT家族激酶及更广泛的激酶群体具有良好的选择性 并显示出良好的ADME特性[8][9] * **STAT6抑制剂EPS3903**：目标是开发一款同类最佳的口服STAT6抑制剂 其作用机制是通过抑制转录因子STAT6来阻断IL-4和IL-13通路[9] 临床前数据在哮喘和特应性皮炎动物模型中显示出与Dupixent相当的强效抑制效果[10][11] 计划在2026年下半年提交新药临床试验申请[12] * **技术路径选择**：公司选择传统小分子抑制剂路径而非蛋白降解剂路径 理由是前者在药代动力学、临床转化等方面有更成熟的知识和经验 且其候选分子已显示出最佳化参数[14][15][18][19] * **KIT项目安全性考量**：公司认识到KIT靶点可能存在靶点相关的副作用 但认为通过给药方案和剂量调节可以优化治疗窗口 小分子药物的可调节性是其相对于单克隆抗体的潜在优势[20][21][22] **战略规划与其他重要信息** * 公司计划在近期宣布第三个免疫学项目[12] * 对于RSV项目 公司将探索战略合作机会[12] * 关于KIT抑制剂 公司计划在进入临床后进行剂量探索 并考虑采用更具创新性的试验设计来更好地了解其特性[24][25]