公司动态：新适应症申请 - 艾伯维公司已向美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局提交了乌帕替尼用于治疗成人和青少年非节段型白癜风的新适应症申请 [1] - 该申请基于名为Viti-Up的临床研究结果，旨在评估乌帕替尼在非节段型白癜风患者中的安全性和有效性 [1][4] - 如果获得批准，乌帕替尼将成为首个用于白癜风患者的系统性治疗药物 [7] 疾病背景与市场机会 - 白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，给患者带来显著的心理社会负担，严重影响其自信、身份认同和日常生活 [2][7] - 非节段型白癜风是最常见的白癜风类型，影响约84%的患者 [2][7] - 目前尚无获批的、能够实现疾病稳定、复色和维持复色这三大主要治疗目标的系统性治疗药物 [2][8] 临床研究设计 - Viti-Up项目包含两项独立的、采用相同方案的3期研究，在全球90个中心共随机分配了614名非节段型白癜风参与者 [4] - 研究A期持续48周，参与者以2:1的比例随机接受每日一次的15毫克乌帕替尼或安慰剂 [4] - 完成A期的参与者可进入为期112周的B期开放标签扩展研究，所有患者均接受每日一次的15毫克乌帕替尼，整个研究周期总计160周 [4] 临床研究主要结果 - 研究的共同主要终点是：与安慰剂相比，乌帕替尼治疗48周后，达到全身复色至少50%改善，以及面部复色至少75%改善的患者比例 [5][7] - 次要终点包括评估面部区域复色的程度和时机，例如在48周时达到面部复色至少50%改善，以及在24周时达到面部复色至少75%改善 [6] 产品管线与作用机制 - 乌帕替尼是一种由艾伯维科学家发现和开发的JAK抑制剂，正在多种免疫介导的炎症性疾病中进行研究 [9] - 在酶学和细胞学检测中，乌帕替尼对JAK-1的抑制效力高于JAK-2、JAK-3和TYK-2 [9] - 除了白癜风，乌帕替尼还在进行针对斑秃、化脓性汗腺炎、大动脉炎、系统性红斑狼疮等疾病的3期临床试验 [10] 公司战略与影响 - 此次申请体现了公司致力于为白癜风患者提供首个系统性治疗，以改变该疾病的治疗格局 [3] - 艾伯维的使命是发现和提供创新药物及解决方案，以解决当前严重的健康问题并应对未来的医学挑战，其重点治疗领域包括免疫学、肿瘤学和神经科学 [35]