核心观点 - Neurocrine Biosciences公布KINECT-PRO™ IV期开放标签研究新数据 显示每日一次INGREZZA®(valbenazine)胶囊对迟发性运动障碍(TD)患者在身体、社交和情感功能方面产生持续显著改善 [1] - 该研究首次通过多种临床验证量表(包括TDIS™)专门评估并证实囊泡单胺转运体2(VMAT2)抑制剂治疗对TD患者报告结果的改善效果 [1][6] - 59名患者参与研究 52名(88%)完成24周治疗 结果显示从第4周开始观察到改善并持续至24周 且改善程度与基线TD严重程度无关 [2][4][7] 研究设计 - KINECT-PRO为IV期开放标签研究 旨在评估INGREZZA在真实临床实践环境中的患者报告结果 纳入标准包括至少轻度TD症状且伴随精神疾病诊断 [9] - 研究包含4周筛选期、24周治疗期(前4周40mg/天 后20周灵活剂量40/60/80mg)和2周安全随访期 [9] - 主要终点为TDIS™、SDS和EQ-VAS评估的患者报告身体和社会情感功能变化 次要终点包括AIMS、PGI-C和CGI-TD-S评估的临床医生与患者报告症状改善 [3] 临床结果 - 总体人群24周时TDIS总分改善8分 SDS社交生活/家庭生活分别改善2.3/1.6分 EQ-VAS提升13.1分 AIMS总分改善6.8分 [5] - 轻度TD亚组(n=24)TDIS改善6.8分 EQ-VAS提升12.8分 AIMS改善5.6分 中重度亚组(n=35)TDIS改善8.9分 EQ-VAS提升13.3分 AIMS改善7.8分 [5][7] - 安全性特征与已知INGREZZA数据一致 未发现新的安全性问题 [7] 量表创新 - TDIS是首个针对TD开发的患者报告结局工具 包含11个问题评估口咽部、灵活性、活动性、疼痛、社交和情感6大领域 [10] - EQ-VAS采用0-100视觉模拟量表评估患者自评健康状况 SDS通过5个项目评估社会/家庭/职业功能损害程度 [11][12] 产品特性 - INGREZZA是FDA批准的VMAT2抑制剂 用于治疗成人TD和亨廷顿病舞蹈症 无需滴定即可达到治疗剂量 [15] - 该药物选择性抑制VMAT2 通过调节多巴胺释放改善运动症状 提供40/60/80mg三种剂量规格及便于吞咽的SPRINKLE剂型 [16][17] 疾病背景 - TD是由抗精神病药物引起的运动障碍 表现为无法控制的异常重复运动 美国约80万成人患者 症状常持续且不可逆 [14] - 该疾病与精神分裂症、双相障碍等精神疾病治疗相关 也见于使用甲氧氯普胺等胃肠药物治疗的患者 [14]

文章核心观点 公司公布长期护理机构迟发性运动障碍（TD）患者治疗模式研究结果，凸显TD诊断和治疗存在关键差距，需更深入评估LTC居民TD情况以改善诊断准确性和治疗提供 [1][2][3] 研究背景 - 迟发性运动障碍（TD）是一种高度致残的慢性运动障碍，影响四分之一服用某些精神健康治疗药物的人，表现为面部、躯干和/或身体其他部位不自主、异常和重复运动 [5] 研究方法 - 回顾性分析有TD风险居民数据库，即服用抗精神病药物（APD）≥30天和/或服用胃复安（Reglan）>12周的居民 [2] 研究结果 - 约70万服用APD和约3.5万服用Reglan的居民中，最常见潜在精神诊断是情绪障碍，占比分别为68%和54% [2] - 服用APD的居民中，5.6%被诊断为锥体外系综合征（EPS），1.1%被诊断为TD [7] - 服用APD有TD风险居民最常见合并症包括痴呆、慢性肺病和充血性心力衰竭，<1%居民有中度或重度肝病 [7] - 居住在LTC环境中被诊断为TD的患者中，不到一半接受美国精神病学协会推荐的标准治疗，即囊泡单胺转运体2抑制剂（VMAT2i），多数接受非FDA批准治疗，主要是苯扎托品，四分之一根本未接受治疗 [7] - 超过一半居住在长期护理（LTC）环境中的迟发性运动障碍（TD）居民未接受标准治疗，四分之一未接受治疗 [6] - LTC居民常被诊断为更广泛的锥体外系综合征，可能导致TD治疗选择错误 [6] 公司态度 - 公司致力于继续推进研究，以更好了解并帮助解决LTC环境及其他环境中TD患者未满足的需求 [6] 公司介绍 - 梯瓦制药工业有限公司是一家全球生物制药领导者，业务涵盖创新全领域，为全球患者可靠提供药物，120多年来一直致力于改善健康，全球网络使其57个市场的3.7万名员工能够通过开发未来药物、推动仿制药和生物制剂生产来促进健康 [8]

核心观点 - Neurocrine Biosciences公布INGREZZA在迟发性运动障碍(TD)治疗中的第四阶段研究新分析 显示持续治疗可显著改善患者功能和生活质量指标 [1][2] - 研究数据在2025年ISPOR国际会议上展示 包括KINECT-PRO研究和随机撤药试验结果 [1][6] - INGREZZA作为选择性VMAT2抑制剂 已获FDA批准用于TD和亨廷顿病相关舞蹈症治疗 [12][13] 临床研究数据 - 127名患者参与的随机撤药试验显示 持续16周INGREZZA治疗组在HRQoL各维度均优于安慰剂组 其中移动能力改善-0.34 焦虑抑郁改善-0.38 [2][3] - 开放标签阶段8周治疗使工作/学校功能改善-1.37 社交生活改善-1.65 家庭生活改善-1.30 SDS总分降低-4.28 [4] - 延长治疗至16周后 社交生活继续改善-0.95 家庭生活改善-0.89 均显著优于安慰剂组 [4] 产品特性 - INGREZZA从首日起即可使用治疗剂量 无需滴定 每日一次胶囊给药 可与多数精神类药物联用 [12][14] - 提供40/60/80mg三种规格 含SPRINKLE剂型供吞咽困难患者使用 [14][23] - 作用机制为选择性抑制VMAT2 通过调节多巴胺释放改善运动控制 对VMAT1及其他受体无显著亲和力 [13] 疾病背景 - 迟发性运动障碍影响美国约80万成人 由抗精神病药物引发 表现为不可控异常运动 常不可逆转 [10] - 亨廷顿病相关舞蹈症影响美国4.1万成人 另有20万遗传风险人群 表现为不自主运动障碍 [11] 公司信息 - Neurocrine Biosciences专注神经科学领域 已开发多个FDA批准药物 包括TD和亨廷顿病治疗产品 [25] - 公司拥有涵盖神经内分泌和神经精神疾病的研发管线 多款候选药物处于中后期临床阶段 [25]

行业现状与患者影响 - 迟发性运动障碍(TD)对美国至少80万成年人造成影响 其中60%未确诊[1][7] - 75%患者报告症状为轻度至中度不自主运动 但仍显著影响日常生活功能[1][3] - 86%患者希望医疗提供者更早讨论治疗方案 80%希望更早接受筛查[1][10] 功能与心理影响 - 43%患者因症状需他人协助日常活动 40%轻度/中度患者同样受影响[4] - 41%患者因症状无法正常工作 轻度/中度患者比例达40%[4] - 86%患者感觉因异常动作被他人评判或注视 87%轻度/中度患者有相同感受[4] 社会影响与行为改变 - 82%患者认为不自主动作暴露其心理健康问题 轻度/中度患者比例相同[4] - 56%患者因此避免公共场所活动 55%轻度/中度患者采取相同行为[4] - 44%患者减少外出 46%轻度/中度患者有相同表现 40%患者限制职业社交[4] 医疗认知缺口 - 仅47%患者在确诊前知晓精神药物可能引发TD症状[10] - 75%患者诊断前未意识到精神药物与TD的关联 轻度/中度患者达74%[10] - 83%患者希望更早被鼓励与医生讨论不自主运动问题[10] 治疗方案与行业行动 - 美国精神病学会指南推荐使用VMAT2抑制剂治疗影响生活的TD症状[5] - 公司通过TD Awareness Week提升筛查意识 覆盖全美50个州及华盛顿特区[7][8] - 行业建立在线资源平台(TalkAboutTDcom/MIND-TDcom)提供诊断与治疗信息[8][9] 公司背景 - Neurocrine Biosciences为专注神经科学的生物制药公司 拥有FDA批准的TD治疗药物[12] - 公司产品组合涵盖亨廷顿病舞蹈症 先天性肾上腺增生等神经内分泌疾病[12] - 30年神经领域研究经验 通过多平台化合物推进中后期临床开发[12]

文章核心观点 - 公司宣布一项对比持续与间歇性口服甲氧氯普胺治疗患者迟发性运动障碍发生率的新摘要被接受在2025年消化疾病周会议上展示，该研究基于超1亿美国患者的真实世界数据，有助于明确风险状况并支持医生更明智地开处方 [1][2][3] 公司信息 - 公司是一家专注于胃肠道疾病治疗药物研发的专业制药公司，开发、商业化并销售用于缓解成人急性和复发性糖尿病胃轻瘫症状的鼻喷雾剂GIMOTI [6] - 糖尿病胃轻瘫是一种影响全球数百万患者的胃肠道疾病，胃排空时间过长会导致严重胃肠道症状和其他全身性并发症，胃轻瘫引起的胃排空延迟会影响口服药物的吸收，在GIMOTI获批前，甲氧氯普胺只有口服和注射剂型，且仍是美国目前唯一获批治疗胃轻瘫的药物 [7] 研究信息 - 分析利用超1亿美国患者的真实世界数据，强调了基于甲氧氯普胺给药模式的迟发性运动障碍发生率和发生时间的差异 [2] - 公司首席执行官表示该研究建立在对了解甲氧氯普胺长期安全性的持续承诺上，真实世界数据有助于明确风险状况并支持医生为Gimoti做出更明智的处方决策 [3] 会议信息 - 海报展示详情：摘要标题为“接受持续与间歇性口服甲氧氯普胺治疗患者迟发性运动障碍发生率的比较”，演讲者及主要作者为Pierantonio Russo医学博士，展示环节为“胃轻瘫和小肠运动障碍”，时间为2025年5月5日周一太平洋时间12:30 - 1:30，摘要将于2025年5月4日周日太平洋时间凌晨12:01后通过DDW电子海报网站获取，参会者可通过DDW会议规划器和移动应用访问 [4] - 消化疾病周是胃肠病学、肝病学、内镜检查和胃肠外科领域最大的国际会议，由多个协会联合主办，时间为2025年5月3 - 6日，会议将展示近6000篇摘要和1000场特邀演讲 [8] 其他信息 - 可在DDW 2025的917号展位了解GIMOTI和公司最新研究 [5] - 可访问公司官网www.EvokePharma.com获取更多信息，也可在领英和推特上关注公司 [8] - 投资者和媒体联系人：Daniel Kontoh - Boateng，DKB Partners，电话862 - 213 - 1398，邮箱dboateng@dkbpartners.net [15]