临床试验结果 - 针对神经内分泌肿瘤的[212Pb]VMT-α-NET临床试验中，整体反应率（ORR）为44%，在41周的中位随访中，16名患者中有7名达到反应[13] - 在该试验中，88%的患者（14/16）保持无进展状态，且治疗耐受性良好，没有4级或5级不良事件[13] - Cohort 2中，23名患者的确认反应率为35%，而仅SSTR2阳性肿瘤的患者中，反应率为44%（7/16）[21] - Cohort 2的患者中，有71%（5/7）仍在接受治疗[21] - Cohort 3的招募已于2025年9月30日完成，观察到6 mCi的剂量提供了更广泛的治疗窗口[13] - 在Cohort 2中，29%（16/55）经历了3级不良事件[21] - 55名患者中，95%为胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NET），其中34%为胰腺GEP-NET[24] - 在所有肿瘤中，16名具有SSTR2表达的患者中，有7名（44%）在≥9个月的随访中显示反应[67] - 25名随访超过9个月的患者中，有0名患者出现疾病进展，达到了80%的无进展率[59] - 目前，78%的患者仍在研究中，显示出持续的临床活性[66] 财务状况 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为1.74亿美元[72] - 截至2025年9月30日，公司的流通股数约为7430万股，未偿还的普通股认股权证和期权约为1090万股[72] 未来展望 - 预计到2026年中，更多患者将达到9个月的随访时间，进一步验证疗效[13] - 预计到2026年初和中期，将有更多患者完成治疗期[66] - 目前正在评估将[212Pb]VMT-α-NET扩展到其他SSTR2+肿瘤类型的潜力，包括乳腺癌和小细胞肺癌[67] - 5 mCi剂量在研究的中期显示出令人信服的整体临床特征，未来可能进一步改善[67] 患者数据 - 所有患者的中位年龄为63岁，年龄范围为37至78岁[24] - 治疗患者中，女性占40%（22人），男性占60%（33人）[24] - 在所有患者中，87%曾接受过生长抑素类似物治疗[24] - 55名患者中，62%出现疲劳和脱发，55%出现恶心[28] - 33%患者出现淋巴细胞减少和贫血，22%出现腹痛[28] - 12名患者（22%）在随访期间的血肌酐水平出现升高，均为1级不良事件[34] 其他信息 - 公司在神经内分泌肿瘤的治疗中，现有的放射药物Lutathera的整体反应率仅为13%-17%[15] - 没有报告剂量限制性毒性（DLTs），也没有4级或5级不良事件[31] - 研究截止日期为2025年9月12日，所有数据均基于此日期[34] - 55名患者接受了[212Pb]VMT-α-NET治疗，所有患者均耐受良好，未出现剂量限制性毒性（DLTs）[59]