核心药物疗效数据 - 在治疗第1个月，与安慰剂相比，acoramidis组观察到的累积事件在数值上更少 [1][3] - 至第30个月，与安慰剂相比，acoramidis将心血管死亡或复发性心血管相关住院的累积风险显著降低了49% (p<0.0001) [1][3] - 至第30个月，每治疗100名参与者可避免53次事件 (95% CI:29–79) [1][3] - 至第42个月，持续使用acoramidis与安慰剂转换至acoramidis相比，将心血管死亡风险降低了45% (p=0.0011) [3] 临床研究背景与发布 - Acoramidis是一种选择性、口服给药、近乎完全（≥90%）转甲状腺素蛋白稳定剂 [1] - ATTRibute-CM研究数据在2025年美国心力衰竭协会年会最新突破性临床试验口头报告中公布，并同步发表于《美国心脏病学会杂志》 [1][3] - 研究强调了诊断和启动转甲状腺素蛋白淀粉样变性病治疗的时效性，acoramidis可能早期降低患者心血管住院和事件风险 [2] 长期疗效与亚组分析 - 至第42个月，在野生型和变异型ATTR-CM患者中，持续使用acoramidis与安慰剂转换组相比，均显示出全因死亡率、首次心血管相关住院及复合终点风险的降低 [3] - 在变异型ATTR-CM亚组中，acoramidis持续减轻了安慰剂组观察到的NT-proBNP水平升高，效应从第3个月开始并持续至第30个月 [3] - 在ATTRibute-CM研究中，与安慰剂相比，acoramidis治疗与第24个月和第30个月PR或QRS间期恶化的参与者比例在数值上更低 [9] 药物监管状态与未来计划 - Acoramidis已获美国FDA批准上市，商品名为Attruby，并获欧盟委员会、日本PMDA和英国MHRA批准，商品名为BEYONTTRA，所有标签均注明其近乎完全稳定TTR的特性 [4] - Attruby适用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [5] - 针对ATTR-CM患者受益的更多数据计划在未来的医学会议上公布 [4] 公司信息 - BridgeBio Pharma是一家专注于发现和交付治疗遗传疾病转化药物的生物制药公司，其研发管线涵盖从早期科学到高级临床试验的阶段 [7]

药物审批与临床效果 - 英国药品和医疗产品监管局批准BridgeBio Pharma的acoramidis（品牌名BEYONTTRA®）用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）[1] - 批准基于3期ATTRibute-CM研究结果，显示acoramidis在30个月内显著降低全因死亡率（ACM）和心血管相关住院（CVH）复合事件42%，CVH累计频率降低50%[1] - 该药物是首个在美国、欧盟、英国和日本获批的ATTR-CM治疗药物，标签均注明近完全稳定转甲状腺素蛋白（≥90%）[1][3] 临床研究数据 - ATTRibute-CM研究纳入632名症状性ATTR-CM患者，2:1随机分配至acoramidis组或安慰剂组，30个月时达到主要临床终点[2] - 治疗3个月即可观察到与安慰剂组相比的首次事件（ACM或CVH）时间显著分离[1] - 血清TTR浓度增加与普通人群全因及心血管死亡率风险降低相关[1] 商业化合作 - BridgeBio与拜耳达成合作，拜耳获得acoramidis在欧洲的独家商业化权利[4] - BridgeBio将获得英国销售额的分层特许权使用费，起始比例为低30%区间[1][5] 疾病背景与市场意义 - ATTR-CM是一种进行性致命疾病，常导致误诊或延迟治疗，最终引发心力衰竭和死亡[2] - 专家指出BEYONTTRA的获批为英国患者提供了延缓症状进展的新选择[2] - 该药物此前已在美国（品牌名Attruby™，2024年11月）、欧盟（2025年2月）和日本（2025年3月）获批[3] 公司动态 - BridgeBio专注于遗传疾病和癌症的转化药物开发，acoramidis是其管线中进入商业化阶段的成果[11] - 公司首席医疗官强调将与拜耳合作扩展欧洲市场覆盖[3]