核心临床数据 - 在针对MASH导致的代偿性肝硬化（F4）患者的2b期SYMMETRY研究中，接受50mg efruxifermin（EFX）治疗96周后，39%的患者实现肝纤维化改善≥1级且MASH未恶化，疗效显著优于安慰剂组（15%），效应大小为24% [6] - 在意向性治疗分析中，50mg EFX组有29%的患者达到主要组织学终点，效应大小为17%，优于安慰剂组（12%）[6] - 非侵入性纤维化指标显示，50mg EFX组平均ELF评分降低0.53，而安慰剂组增加0.22；同时EFX组肝硬度相对降低24%，优于安慰剂组的8% [6] - EFX是首个在随机、安慰剂对照临床试验中显示出能显著逆转MASH导致的代偿性肝硬化的在研药物 [6] 临床项目进展与学术认可 - SYMMETRY研究96周结果于2025年5月9日在欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上作为最新突破性口头报告发布，并被选入会议新闻资料包，凸显其重要影响力 [8][11] - 同一时期，针对肝硬化前MASH（F2-F3）的2b期HARMONY研究结果也在EASL大会上通过口头报告和海报展示，其中采用AI-based qFibrosis®的新分析显示，57%的50mg EFX治疗组患者在全部三个纤维化终点均有应答 [9][11] - SYMMETRY研究的完整结果已发表于《新英格兰医学杂志》，这进一步验证了该研究结果的重要性和EFX作为同类首创/最佳疗法的潜力 [5][7] - 公司全球3期SYNCHRONY项目正在推进中，包括三项随机、安慰bo对照试验，计划入组约3500名患者，旨在支持EFX针对肝硬化前MASH和MASH导致的代偿性肝硬化的潜在上市申请 [11] 财务状况与资金储备 - 公司于2025年1月完成后续公开发行，以每股48美元的价格发行642.7万股普通股，筹集的总收益约为4.025亿美元 [4] - 截至2025年3月31日，公司持有的现金、现金等价物及有价证券总额为11.283亿美元，资金储备充足 [1][17] - 公司认为现有资金足以支持其当前运营计划至2028年 [17] - 2025年第一季度研发费用为6960万美元，高于2024年同期的5070万美元，增长主要源于3期SYNCHRONY研究的推进及临床供应品的生产 [17] 疾病背景与市场潜力 - MASH是MASLD的一种严重形式，估计影响1700万美国人，其中约20%会进展为肝硬化，目前尚无获批疗法 [13] - 到2030年，预计美国将有300万MASH肝硬化患者，MASH是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因 [14] - EFX作为公司主导在研产品，在多项2期研究中显示出逆转纤维化、缓解MASH、改善胰岛素敏感性等多重作用，有潜力满足MASH各阶段患者巨大的未满足医疗需求 [15]