公司临床研究进展 - 公司已选择JSS Medical Research Inc 作为其概念验证研究的临床研究组织 并已开始与潜在临床研究中心和研究者的接洽工作 [2] - 基于当前进展 公司重申了此前指引 预计研究中心启动和患者招募将于2026年中开始 入组预计将首先在加拿大的研究地点启动 [2] - 公司首席执行官表示 与白癜风领域领导者的持续交流是完善其临床策略的重要部分 本周白癜风会议的讨论已为其二期试验设计和计划提供了信息 [3] 产品EB06与二期研究设计 - EB06是一种单克隆抗体候选药物 能特异性、选择性地结合趋化因子配体10 并抑制CXCL10与其受体的相互作用 [5] - 在临床前研究中 EB06中和CXCL10已被证明可以预防和逆转色素脱失 此前三项临床研究中的65名受试者结果显示 EB06产生了解决白癜风相关免疫功能障碍所需的药效学/生物活性 且总体安全性和耐受性良好 [5] - 二期研究将评估EB06与安慰剂在成人非节段性白癜风患者中的安全性和有效性 患者将在治疗期间接受静脉输注 随后进入随访期 [4] - EB06目前为静脉注射剂型 预计皮下注射剂型将准备好用于后续临床评估 [5] 目标疾病：白癜风的市场与机制 - 白癜风是一种慢性自身免疫性疾病 会导致皮肤出现斑块状色素脱失 据估计全球患病率在0.5%至2%之间 约50%的患者在20岁前出现症状 [6] - 目前患者治疗选择有限 且尚无获批的全身性药物治疗方法 [3][6] - CXCL10是公司药物的作用靶点 已被证明在将抗黑素细胞T细胞运输至表皮以及诱导细胞死亡中起关键作用 CXCL10水平升高与疾病的起始以及白癜风皮损的维持相关 [3] 公司业务概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发治疗炎症和免疫相关疾病的创新方法 [7] - 其临床管线聚焦于两个治疗领域：医学皮肤病学和呼吸系统疾病 [7] - 在医学皮肤病学领域 公司正在开发用于治疗白癜风的EB06 其资产还包括daniluromer 一种已准备好进入三期临床的资产 开发用作中重度慢性过敏性接触性皮炎的潜在疗法 [8] - 公司最先进的呼吸系统疾病候选药物是paridiprubart 正在开发作为急性呼吸窘迫综合征的潜在治疗方法 该项目已获得加拿大政府的两项资助奖励 目前正在一项美国政府资助的平台研究中进行评估 [8]

文章核心观点 CLINUVEL的SCENESSE®（阿法美拉诺肽16mg）白癜风III期试验（CUV105）达到招募目标，超200名患者入组，首份研究结果预计2026年下半年公布，前期临床观察结果积极 [1] 分组1：CUV105试验概况 - SCENESSE®作为白癜风全身性复色疗法进行评估，聚焦12岁及以上青少年和深色皮肤（Fitzpatrick III - VI）成年患者 [2] - CUV105是一项随机多中心III期试验，在三大洲37个研究点开展，多数患者（57%）来自美国 [3] - 患者接受每三周一次SCENESSE®治疗并辅以每周两次窄谱中波紫外线B（NB - UVB）光疗，或仅接受每周两次NB - UVB单药治疗，疗程20周，随后随访6个月 [3] - 采用白癜风面积评分指数（VASI）评估主要终点，目标是全身表面积实现至少50%复色（T - VASI50） [4] - 次要终点包括评估第20周面部、颈部和头部复色情况（F - VASI）以及治疗结束后复色维持情况，还通过患者报告结局评估患者对变化的感知和生活质量 [5] - 超过200名患者已入组CUV105并开始治疗方案，接受NB - UVB单药治疗的患者在随访期结束后有资格接受SCENESSE®及辅助NB - UVB治疗 [5][6] 分组2：临床观察 - CUV105的临床观察结果已在全球医学大会上展示，还提交了更多摘要用于2025年后续会议 [7] - 此前公布的四个案例研究显示，皮肤类型IV患者在开始使用阿法美拉诺肽治疗四周后，面部或背部白癜风病变出现复色，部分患者在治疗方案结束后有额外自发复色；今日分享的第五个案例研究显示，一名有20年白癜风病史的皮肤类型V患者手臂和腿部病变复色 [8] - 所有案例研究患者对治疗结果满意，且阿法美拉诺肽与NB - UVB联合使用耐受性良好 [9] 分组3：评论 - 公司全球临床事务总监表示，对此次入组里程碑感到兴奋，正在皮肤科医生中建立北美分销网络，为突破性产品上市做准备 [13] - 全身性解决方案的首次临床观察结果令人鼓舞，公司将继续在欧洲、非洲和北美进行监管讨论，期待CUV107试验 [14] 分组4：白癜风疾病情况 - 白癜风是一种获得性色素脱失性疾病，影响全球1 - 2%的人口，导致功能性表皮黑素细胞进行性丧失，造成毁容和心理社会困扰 [14] - 深色皮肤患者受影响最严重，北美估计有82万深色皮肤（IV - VI）个体受白癜风影响，该病确切病因不明 [15] - 美国和欧洲仅批准一种外用免疫抑制剂治疗白癜风，适用于体表面积受影响小于10%且先前使用透皮制剂治疗失败的患者，阿法美拉诺肽将为深色皮肤患者提供全身性非免疫抑制解决方案 [16] 分组5：研究与会议展示 - 有多篇关于SCENESSE®治疗白癜风的同行评审研究和会议报告，如Elbuluk（2024）、Grimes等（2013）、Kamangar（2025）等的研究 [18][19] 分组6：公司介绍 - CLINUVEL是一家全球专业制药集团，专注于为患有遗传、代谢、全身性和危及生命的急性疾病患者开发和商业化治疗方案，以及为特殊人群提供医疗保健解决方案 [21] - 公司领先疗法SCENESSE®（阿法美拉诺肽16mg）已在欧洲、美国、以色列和澳大利亚获批，是世界首个用于预防成人红细胞生成性原卟啉病（EPP）光毒性的全身性光保护药物 [22]