文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Unicycive Therapeutics宣布其用于治疗慢性肾病透析患者高磷血症的碳酸氧镧（OLC）新药申请（NDA）的最新进展，FDA在第三方制造供应商处发现cGMP合规缺陷，公司预计FDA在2025年6月28日PDUFA行动日期作出最终决定 [1][2] 公司进展 - FDA在第三方制造供应商（CDMO的第三方分包商之一，非原料药供应商）处发现cGMP合规缺陷，鉴于此，FDA与公司之间的标签讨论被排除，公司已回应FDA所有信息请求，预计FDA在2025年6月28日PDUFA行动日期作出最终决定 [2] - 公司首席执行官表示正与合作伙伴讨论解决FDA担忧，基于大量临床和临床前数据对OLC前景有信心，认为其是有前景的新治疗选择，渴望尽快带给患者 [3] 产品信息 - OLC是研究性口服磷酸盐结合剂，利用专有纳米颗粒技术提供高磷酸盐结合效力，减少患者治疗高磷血症所需药丸数量和大小，相比现有治疗方案可能有更好患者依从性 [3] - 公司通过505(b)(2)监管途径寻求FDA对OLC的批准，NDA提交文件基于三项临床研究、多项临床前研究以及化学、制造和控制（CMC）数据，OLC受强大全球专利组合保护，物质组成专利排他期至2031年，有可能将专利期限延长至2035年 [4] 行业情况 - 高磷血症是几乎所有终末期肾病（ESRD）患者都会出现的严重疾病，美国每年有超45万患者需药物控制磷酸盐水平，不受控制的高磷血症与透析CKD患者死亡和住院增加密切相关，治疗旨在通过限制饮食磷摄入和每日随餐使用口服磷酸盐结合药物降低血清磷酸盐水平 [5] 公司概况 - Unicycive Therapeutics是开发肾脏疾病新疗法的生物技术公司，主要研究治疗药物为碳酸氧镧，正接受FDA审查用于治疗慢性肾病透析患者高磷血症，第二种研究治疗药物UNI - 494用于治疗急性肾损伤相关疾病，已获FDA孤儿药指定（ODD）用于预防肾移植患者延迟移植物功能（DGF），并完成健康志愿者1期剂量范围安全性研究 [6]