核心观点 - Immunic公司公布了vidofludimus calcium在治疗复发缓解型多发性硬化症(RRMS)的2期EMPhASIS试验中的积极数据 显示该药物能显著降低患者残疾恶化的比例 [1][2] - 该药物展现出潜在的神经保护作用 长期治疗数据显示良好的安全性和耐受性 [2][3] - 在CALLIPER 2期试验中 该药物对进展型多发性硬化症患者也显示出显著的残疾恶化减缓效果 [10] 试验数据 - EMPhASIS试验中 30mg和45mg剂量组分别使炎症病变减少76%和78% 残疾进展减少超过50% [4] - 初始268名患者中 254名进入开放标签扩展期 截至今年1月仍有182名患者在接受治疗 [3] - CALLIPER试验中 45mg剂量组总体残疾恶化减少24% 原发性进展型MS亚组减少32% [10] 药物机制 - vidofludimus calcium不仅能减少炎症 还具有独立于炎症控制的神经保护作用 [4][5] - 该药物可能解决多发性硬化症治疗中阻止残疾进展这一关键未满足需求 [6] 研发进展 - 基于EMPhASIS数据 公司已启动两项3期ENSURE试验 共招募1,122名患者 预计明年年底公布结果 [7] - 3期试验将神经保护作用作为次要终点 同时验证该药物对进展型MS的神经保护效果 [8][9]

文章核心观点 - 公司宣布研究成果，显示masitinib在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中具神经保护潜力，可降低血清神经丝轻链水平、减少促炎细胞因子生物标志物，有望用于治疗神经退行性疾病 [1] 研究成果 - masitinib显著降低血清神经丝轻链（NfL）水平，在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中具神经保护作用 [5] - 第8天，masitinib 50 mg/kg/天使NfL水平降低43%，100 mg/kg/天降低60%，呈剂量依赖性 [5] - 第8天，两个masitinib治疗组的绝对血清NfL浓度比EAE对照组约低25%，第15天进一步降低，50 mg/kg/天降低6%，100 mg/kg/天降低26% [5][11] - masitinib治疗显著降低EAE小鼠模型中几种促炎细胞因子生物标志物水平，具抗炎作用 [11] - masitinib在EAE小鼠模型中对功能表现有有益影响，尤其在握力方面，治疗小鼠握力先下降后在第15天恢复到治疗前水平，两个治疗组在第15天握力相对恶化程度显著小于EAE对照组 [11] 相关背景 - NfL是轴突丢失的非特异性标志物，可作为药物产生神经保护作用的生物标志物，通过测量EAE诱导小鼠血清NfL浓度可快速评估神经元损伤或预防情况 [2] - masitinib是口服酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制有限数量的激酶靶向肥大细胞和巨噬细胞，可用于肿瘤学、炎症性疾病和某些中枢神经系统疾病 [7] - 公司成立于2001年，是一家专注于蛋白激酶抑制剂研发和商业化的制药公司，主要项目针对未满足医疗需求的疾病 [8] - 公司已开发专有分子组合，领先化合物masitinib已在兽医学注册，正在人类医学的肿瘤学、神经疾病、炎症性疾病和病毒性疾病领域进行开发 [9]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财报并介绍进展，三项核心资产取得显著进展，财务状况增强，有望推动价值创造并为患者带来变革性治疗 [1][2] 分组1：公司业务进展 - 三项核心资产取得进展，OCS - 01完成800多名患者随机化，OCS - 02启动眼科首个基于基因型的开发计划，Privosegtor在ACUITY试验中有神经保护数据 [2] - R&D日展示三项核心资产进展，Privosegtor在急性视神经炎试验有积极结果，OCS - 01预计2026年第二季度出糖尿病黄斑水肿（DME）试验顶线结果，OCS - 02预计2025年下半年启动首次注册试验 [5] - Privosegtor在ACUITY试验有神经保护作用，计划开展全球注册项目并评估其在其他病症的应用；OCS - 01完成DME 3期试验患者入组，预计2026年第二季度出顶线结果；OCS - 02与FDA确认基于基因型的开发路径，预计2025年下半年启动2/3期活动 [6] 分组2：财务亮点 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资达2.063亿美元，反映2025年2月1亿美元融资所得，现金可支持运营至2028年初 [5] - 2025年第一季度研发费用为1640万美元，高于2024年同期的1240万美元；一般及行政费用为610万美元，高于2024年同期的540万美元；净亏损为3690万美元，高于2024年同期的1840万美元 [10] 分组3：产品及市场情况 - DME影响全球约3700万人，市场机会约50亿美元，OCS - 01的两项3期试验顶线结果预计2026年第二季度公布，计划2026年下半年向FDA提交新药申请 [10] - OCS - 02基于基因型的开发计划与FDA一致，预计2025年下半年启动2/3期试验 [10] - Privosegtor在急性视神经炎2期试验有神经保护和视力改善效果，计划2025年第三季度与FDA讨论开发计划，预计2026年上半年启动注册项目，还计划拓展至其他病症 [10] 分组4：公司简介 - 公司是专注于眼科和神经眼科疾病创新的全球生物制药公司，有OCS - 01、Privosegtor（OCS - 05）和Licaminlimab（OCS - 02）等候选产品，总部位于瑞士，在美国和冰岛有业务 [16]

The recent R&D Day (replay) showcased material progress across all three core assets and highlighted potential first-in-class neuroprotection treatment in neuro-ophthalmology, an area of high unmet medical need, thanks to Privosegtor’s (OCS-05) positive results from the ACUITY trial in Acute Optic NeuritisOCS-01: DIAMOND Ph3 trials enrollment completed with over 800 patients randomized; topline results expected Q2 2026 for the first potential eye drop treatment for diabetic macular edema (DME)Licaminlimab ( ...

核心观点 - 公司宣布其核受体相关1（Nurr1）激活剂vidofludimus钙（IMU-838）在进展型多发性硬化症（PMS）患者的2期CALLIPER试验中获得积极数据 [1] - 在总体PMS患者群体中，vidofludimus钙将24周确认残疾恶化（24wCDW）事件的相对风险降低了20%，在原发进展型多发性硬化症（PPMS）亚群中降低30% [2] - 药物在无基线炎症病变的亚群中显示出一致的残疾恶化减少效果，对无钆增强病变患者相对风险降低29% [4] - 药物将丘脑脑容量损失的年度化率降低了20% [5] - 安全性数据与既往临床试验一致，未发现新的安全信号 [9] 临床终点 - 总体PMS患者群体（n=467）中24wCDW事件相对风险降低20% [2] - PPMS亚群（n=152）相对风险降低30%，非活动性继发进展型多发性硬化症（naSPMS）亚群（n=268）降低15% [2] - 无钆增强病变患者（n=391）相对风险降低29% [4] - 残疾恶化减少被认为是PMS注册研究最受认可的监管审批终点 [2] MRI终点 - 对探索性主要MRI终点（脑容量变化年度化率）有5%改善 [5] - 丘脑脑容量损失年度化率降低20%，丘脑体积变化被认为是更敏感的MRI萎缩标志物 [5] - 新发或扩大的T2病灶总体积显示显著差异，24个月时vidofludimus钙组为-0.22%，安慰剂组为+2.97% [6] 药物机制 - vidofludimus钙是首个在研的Nurr1强效激活剂，具有神经保护作用 [8] - 双重作用机制结合神经保护、抗炎和抗病毒效应，通过选择性抑制二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）实现抗炎和抗病毒效果 [16] - 在非活动性PMS群体中，几乎所有残疾事件都是与复发活动无关的进展（PIRA），结果支持药物对残疾进展的益处 [8] 临床试验设计 - CALLIPER是国际多中心随机双盲安慰剂对照2期试验，在70多个中心招募467例患者 [10] - 患者年龄18-65岁，随机接受每日45mg vidofludimus钙或安慰剂，治疗长达120周 [10] - 主要纳入PPMS（n=152）和naSPMS（n=268）患者，所有患者在随机分组前24个月无复发证据 [10] 研发进展 - 完整CALLIPER数据集分析正在进行，将在科学会议上公布 [11] - 针对复发型多发性硬化症的3期临床试验项目正在进行中，预计2026年完成 [11] - 计划与卫生当局讨论结果以确定下一步开发计划 [8] 疾病背景 - PMS包括PPMS和SPMS，以独立于复发的残疾逐渐累积为特征 [15] - PPMS从症状出现开始神经功能持续恶化，无初始复发或缓解 [15] - SPMS在初始复发缓解病程后变得更持续进展，伴或不伴MRI病灶和复发 [15] - 目前PMS仅有1种获批疗法，存在巨大未满足医疗需求 [8]

Immunic (IMUX) FY 2025 Conference February 12, 2025 01:20 PM ET Company Participants Jason Tardio - President & COODaniel Vitt - CEO & Director Conference Call Participants Andreas Argyrides - Managing Director & Senior Analyst - Biotechnology Andreas Argyrides Good. Great. Good afternoon, everyone, and welcome to Oppenheimer's thirty fifth Annual Healthcare Life Science Conference. My name is Andreas Zargaridis. I'm one of the senior biotech analysts at Oppenheimer. And today, I have the pleasure to be joi ...