核心观点 - 公司aTyr Pharma在《Science Translational Medicine》发表论文，验证其首创药物efzofitimod通过神经纤毛蛋白-2（NRP2）受体对巨噬细胞的独特抗炎机制 [1][2] - 该药物通过选择性结合NRP2抑制促炎受体和细胞因子的表达，从而下调巨噬细胞炎症通路，打破慢性炎症和纤维化循环 [3] - 临床开发项目包括针对间质性肺病（ILD）的全球关键III期EFZO-FIT™研究（肺结节病）和II期EFZO-CONNECT™研究（系统性硬化症相关ILD） [4][5] 药物机制与科学验证 - efzofitimod源自组氨酰-tRNA合成酶（HARS）的剪接变体，在人类肺部富集且受炎症细胞因子上调 [3] - 通过结合髓系细胞高表达的NRP2受体，抑制促炎信号通路，实现不依赖免疫抑制的抗炎效果 [3][5] - 临床前数据证实其可减少肺部炎症和纤维化，为治疗慢性炎症性疾病提供新基础 [3][4] 临床开发进展 - 肺结节病适应症已获美国、欧盟和日本的孤儿药资格，以及美国快速通道资格 [4] - 系统性硬化症相关ILD在美国和欧盟获孤儿药资格，美国快速通道资格 [4] - ILD领域现有疗法有限，efzofitimod有望成为更安全有效的疾病修饰治疗选择 [5][7] 公司背景 - aTyr专注于利用tRNA合成酶生物学开发纤维化和炎症新疗法 [7] - 其专有平台通过20种tRNA合成酶衍生的功能域库探索新型信号通路 [7] - efzofitimod是管线中首个进入临床的生物免疫调节剂，靶向ILD的炎症和纤维化进程 [5][7]