核心观点 - 卫材公司于2025年12月1日公布其抗tau蛋白抗体药物etelanetug在Ib/II期研究中的积极数据，显示该药物能显著降低与阿尔茨海默病tau蛋白缠结病理相关的新型生物标志物eMTBR-tau243水平，支持其抑制tau病理播散的机制，并正在两项后期临床试验中进行评估[1][5][6] 药物与机制 - etelanetug是一种抗微管结合区抗体，旨在结合tau蛋白的MTBR区域，以阻止tau病理的“播种”和传播[1] - 该药物由卫材与伦敦大学学院合作研发，正被开发为一种潜在的、包括散发性阿尔茨海默病在内的tau蛋白病的疾病修饰疗法[9] 临床研究数据 - 一项针对7名常染色体显性遗传阿尔茨海默病患者的Ib/II期研究显示，etelanetug给药后，3名患者脑内的tau蛋白聚集物通过tau PET测量，其信号趋于稳定或下降，表明药物抑制了tau传播并减少或抑制了脑内tau聚集物的积累[2] - 研究评估了脑脊液和血浆中的eMTBR-tau243生物标志物，结果显示etelanetug能显著降低其水平：在3个月时，CSF eMTBR-tau243降低62%，血浆eMTBR-tau243降低78%；在9个月时，CSF eMTBR-tau243降低89%，血浆eMTBR-tau243降低超过90%[5] - eMTBR-tau243是一种新型液体生物标志物，被认为产生于神经原纤维缠结形成过程中，与tau PET信号呈强相关，使得通过血液检测便捷监测tau病理变化成为可能[4][8] 研发进展与监管状态 - etelanetug目前正在两项进行中的临床研究中接受评估：一项是由圣路易斯华盛顿大学医学院主导、在DIAN-TU下进行的针对DIAD患者的Tau NexGen II/III期试验，该试验将etelanetug与标准护理抗Aβ原纤维抗体lecanemab联合使用；另一项是针对早期散发性AD患者的全球随机II期研究，同样评估etelanetug与lecanemab的联合疗法[6][10] - 2025年9月，etelanetug获得了美国FDA的快速通道资格认定[10] 行业背景与公司动态 - 常染色体显性遗传阿尔茨海默病是一种罕见的AD形式，通常在患者30至50岁时发病，在AD患者总人口中占比不到1%[7] - 卫材在同一会议上还公布了其已上市药物lecanemab的持续治疗、皮下给药和真实世界经验数据[13] - 卫材与百健公司合作，已就lecanemab皮下起始剂量用于治疗早期阿尔茨海默病的补充生物制剂许可申请，向美国FDA完成了滚动提交[12]